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[이데일리 김진호 기자]“자폐 스펙트럼장애(ASD, 자폐증)를 치료할 수 있는 약물은 아직 나오지 않았습니다. 우리가 임상 1상을 완료한 마이크로바이옴 기반 신약 후보물질 ‘SB-121’이 유력한 대안이 될 수 있습니다. 개발 완수 시 시장 개척 효과로 인해 블록버스터로 성장할 가능성이 크다고 확신하고 있습니다.”

18일 배지수 지놈앤컴퍼니(314130) 대표는 서울 마포구 호텔나루에서 열린 ‘마이크로마이옴 커텍트 2023 아시아’에서 “스위스 로슈의 자폐증 치료제 후보물질이 임상 2상에서 좋은 성적을 거뒀지만 3상 진행 여부는 확인되지 않고 있다. 이런 상황에서 ‘SB-121’의 효능이 다시 한 번 주목받고 있다”며 이같이 말했다.

18일 서울 마포구에서 개최된 ‘마이크로바이옴 커넥트 2023 아시아’에 참석한 배지수 지놈앤컴퍼니 대표.(제공=김진호 기자)

그에 따르면 자폐증 환자에게 사용되는 약물군은 세 가지다. ‘프로작’(성분명 플루옥세틴)과 같은 ‘선택적 세로토닌 재흡수 억제제’(SSRI) 계열의 항우울제나 항정신병제, 주의력결핍과잉행동장애(ADHD) 치료제 등이 처방되고 있다는 것이다. 하지만 이런 치료제는 자폐증의 근본적인 문제를 해결하지 못하는 것으로 알려졌다.

과거 정신과 레지던트 생활을 했던 배 대표는 “자폐증 환자에게 나타나는 복합적인 증상을 해결할 치료제는 여전히 없는 실정이다”고 운을 뗐다. 이어 “과거 ADHD 치료제 시장에서 2종의 약물이 등장하면서 엄청난 규모로 형성된 것을 떠올려 볼 필요가 있다. 자폐증 시장 역시 치료용 신약이 등장해야 본격적으로 열리게 될 것”이라며 “그 유력한 후보물질이 우리가 개발 중인 SB-121이다”고 강조했다.

실제로 미미하던 ADHD 치료제 시장은 2000년을 전후로 급성장하기 시작했다. 각국에서 출시되기 시작한 미국 얀센의 ‘콘서타’(성분명 메칠테니데이트)와 일라이릴리의 ‘스트라테라’(성분명 염산아토목세틴) 등 2종의 ADHD 치료제 덕분이었다. 이 시장은 2015년 136억 달러 규모로 형성됐고, 2025년 249억 달러에 이를 것으로 전망되고 있다. 자폐증을 명확하게 치료할 수 있는 신약이 등장할 경우 ADHD 사례처럼 블록버스터의 지위를 차지할 수 있다는 분석이 나오는 이유다.

배 대표는 “업계에서 유력한 자폐증 신약 후보들은 ‘옥시토신’이나 ‘바소프레신’을 타깃하고 있다”며 “SB-121이 바로 옥시토신을 타깃하는 물질로 임상 1상을 마쳤다. 경쟁 약물인 로슈의 바소프레신 타깃 물질은 임상 2상을 완료한 상황이다”고 말했다.

지놈앤컴퍼니의 SB121은 모유에서 유래한 마이크로바이옴인 ‘락토바실리우스 루테리균’(Lactobacillus reuteri)을 ‘덱스트란 마이크로스피어’와 이당류인 ‘말토즈’ 등으로 코팅해 생성됐다. SB-121은 전임상 연구에서 일반적인 락토바실리우스 레우트리균보다 옥시토신 분비가 2배 이상 증가하는 것이 확인된 바 있다.

배 대표는 “호르몬인 옥시토신은 공감하거나 상대와 교감할 때 분비된다”며 “이런 능력이 저하된 자폐증 치료에 효과를 발할 수 있을 것으로 분석되는 물질이다”고 설명했다. 이어 “하지만 이를 직접 주사하면 반감기가 30분 이내로 짧아, 효과의 지속력이 떨어진다”며 “경구용으로 개발중인 SB-121은 주사제보다 복용하기 편리할 뿐만 아니라 옥시토신의 양도 크게 증가시켜 치료 효과에 대한 기대가 크다”고 강조했다.

배지수 지놈앤컴퍼니 대표가 개발 중인 자폐증 치료제 후보물질 ‘SB-121’의 특징과 임상 1상 결과에 대해 설명하고 있다.(제공=김진호 기자)

배 대표에 따르면 지놈앤컴퍼니는 SB-121의 글로벌 임상 1상을 통해 안전성과 효능을 확인했으며, 현재 미국 식품의약국(FDA)과 2상 진입을 위한 협상을 진행하고 있다.

위약 대조 및 교차투여 방식으로 진행된 SB-121의 임상 1상의 절차를 보면, 우선 15~45세 사이 자폐증 환자 15명을 각각 7명(그룹1)과 8명(그룹2)씩 두 그룹으로 구분했다. 그룹1은 SB-121을 초기 4주 동안 투여한 뒤 2주 간 투약을 중단했다. 그런 다음 추가로 4주 동안 위약을 투여받았다. B그룹은 같은 방식으로 위약을 먼저 투약한 다음, SB-121을 투여받았다. 지놈앤컴퍼니 측이 각 그룹의 환자를 통합해 분석한 결과 자폐지수로 사용되는 ‘바인랜드 척도’(Vineland score)가 SB-121 투약시 영역별로 3~6까지 개선되는 것이 확인됐다. 바인랜드는 대화능력, 사회성, 일상생활능력, 운동능력 등 네 가지 영역으로 평가해 자폐 정도를 측정하는 지표다. SB121의 임상 1상 결과는 지난 4월 국제학술지 ‘사이언티픽 리포트’(Scientific Reports)에 게재되기도 했다.

한편 임상 2상을 마친 로슈의 바소프레신 타깃 자폐증 신약 후보물질 ‘바로바프탄’(Balovaptan)은 12주 투여 시 용량에 따라 바인랜드 척도를 2~5까지 개선한 것으로 확인되고 있다.

배 대표는 “로슈의 물질이나 SB-121의 결과가 모두 매우 고무적인 결과라고 할 수 있다”며 “로슈의 경우 임상 3상을 아직 진행 안 하는 것으로 파악하고 있는데, 그 이유는 모른다”며 “SB-121이 자폐증 치료 시장을 개척자로 자리잡을 수 있도록 노력해 나가겠다”고 말했다. SB121의 임상 2상에서 환자 수 뿐만아니라 투약 기간을 바로바프탄에서 적용됐던 12주 이상으로 늘릴 계획이다.

한편 17~18일 양일간 국내에서 진행된 마이크로바이옴 커넥트 2023 아시아는 마이크로바이옴 위탁개발생산(CDMO) 선도 기업으로 알려진 스위스 ‘박테라’(BACTHERA)와 프랑스 ‘바이오세 인더스트리에’(Biose industrie) 등이 후원하는 국제 콘퍼런스다. 이번 콘퍼런스는 마이크로바이옴 업계간 기술 공유 및 파트너십 확장을 위해 마련됐으며, 오는 7월과 11월 각각 유럽과 미국 등에서도 진행될 예정이다.