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[이데일리 석지헌 기자] 글로벌 신약 개발 기업 지놈앤컴퍼니(314130)는 식품의약품안전처에 신규타깃 항암제 ‘GENA-104’의 국내 임상 1상 시험계획(IND)을 제출했다고 29일 밝혔다.

해당 임상은 최대 80명의 고형암 환자를 대상으로 진행하며, 임상 진행기관은 서울대학교병원을 포함해 두 곳으로 예정돼 있다. 이번 임상1상은 용량 증량 코호트(Dose Escalation)를 통해 1차 목표인 안전성과 내약성을 입증하고, 유효성에 따라 보충 코호트(Backfill)를 통해 2차 목표인 유효성을 확인할 예정이다.

‘GENA-104’는 지놈앤컴퍼니가 자체 플랫폼 GENOCLETM을 통해 세계 최초로 발굴한 CNTN4 단백질을 타깃으로 하는 면역관문억제제다. 지놈앤컴퍼니의 신규타깃 항암제는 자체 플랫폼 GENOCLETM을 통해 발굴한 신규타깃을 표적으로 하며, 연구중심병원의 환자 데이터를 수집하고 Multi-omics 데이터 분석을 통해 발굴, 이를 검증(Validation)한 뒤 신약후보 물질로 선정하는 과정을 거친다.

그중 처음 임상에 진입하는 ‘GENA-104’는 암세포에서 발현되는 단백질 CNTN4가 T세포 활성을 억제하는 것을 차단한다. 지놈앤컴퍼니는 전임상을 통해 CNTN4가 다양한 종류의 암조직에서 과발현 되는 것을 확인했으며, CNTN4 발현이 높은 사람들은 PD-L1 발현이 상대적으로 감소한 경향을 보였다.

특히 기존의 승인 받은 PD-(L)1계열 면역항암제는 치료 반응환자가 10~20%로 제한적이기 때문에 이를 충족하기 위한 새로운 항암제에 대한 수요가 절실한 상황이다. 이에 지놈앤컴퍼니는 PD-L1이 발현하는 환자수 대비 CNTN4가 발현하는 환자수가 절대적으로 많고, CNTN4가 과발현하는 경우 PD-L1이 발현하지 않는 배타적 발현 양상을 확인해 기존 면역항암제에 불응하는 환자에게 새로운 대안 치료제로서의 가능성을 기대하고 있다.

이러한 전임상 결과는 2021년부터 2023년까지 3년 연속 미국암연구학회(AACR)에서 발표했다. 지난해 국가신약개발사업 과제로도 선정되기도 했다.

배지수 지놈앤컴퍼니 대표는 “GENA-104 전임상을 통해 기존 면역항암제의 비반응군 환자들을 치료할 수 있는 신규타깃 면역항암제로서의 가능성을 확인했다”며 “GENA-104가 새로운 면역항암제 시장을 열 것으로 기대가 되며, 임상 1상에서 경쟁력 있는 결과를 보여드리도록 연구 개발에 총력을 기울이겠다”고 말했다.

한편 지놈앤컴퍼니는 신규타깃 ADC로 ‘GENA-111’ 연구개발도 집중하고 있다. ‘GENA-111’은 글로벌 제약회사 디바이오팜(Debiopharm)과 파트너십을 맺고 공동 연구 중이며, 개발 후보물질을 선정하고 2025년에 임상 1상 진입을 계획하고 있다.