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[이데일리 송영두 기자] 압타바이오(293780)가 세계 최초로 개발한 신약개발 플랫폼의 가능성을 올해 확인할 전망이다. 독자적으로 개발 중인 신약 글로벌 임상 2상 결과가 올해 발표될 예정이다. 유효한 데이터를 입증할 경우 기술수출 가능성은 물론 플랫폼 가치 재평가로 이어질 수 있다는 분석이다.

23일 제약·바이오 업계에 따르면 압타바이오가 개발 중인 당뇨병성신증 치료제 임상 2상 탑 라인 결과가 오는 10월 경 발표될 예정이다. 압타바이오 관계자는 “당뇨병성신증 치료제 ‘APX-115’는 유럽 4개국에서 임상 2상을 진행 중”이라며 “현재 마무리 단계로 오는 10월 임상 데이터 발표가 가능하다. 해외 제약사와 기술수출을 논의 중”이라고 말했다.

투자업계(IB)에서는 당뇨병성신증 치료제 임상 2상 결과가 압타바이오의 미래를 결정할 것이라고 입을 모은다. 허혜민 키움증권 연구원은 “긍정적인 효능이 확인되면 NOX 플랫폼의 재평가가 기대되며, 당뇨병성신증 물질 외에도 황반변성, NASH(비알코올성지방간염) 치료제, 면역항암제 등 다양한 파이프라인 기술이전 가능성이 높아질 것”이라고 내다봤다.

NOX는 활성산소 생성을 조절하는 효소로 각기 다른 7개로 구성돼 있다. 비정상적으로 과다 생성되면 염증 및 섬유화 관련 질환을 일으킨다. NOX 저해제는 NOX 효소 작용을 억제해 질병과 관련된 과도한 활성산소 생성을 조절, 질병을 치료하게 하는 물질이다.

NOX 플랫폼 성공이 중요한 이유

압타바이오는 2가지 독창적인 플랫폼 기술을 바탕으로 글로벌 시장에 도전하고 있다. NOX 저해제 발굴 플랫폼은 초파리를 이용한 고도의 hNOX 분리기술을 개발했다. 이를 활용해 세계 최초 hNOX 활성 기반 고속대량스크리닝(HTS) 시스템을 완성했다. 신속 효율적으로 선택적 NOX 단백질 저해제를 발굴할 수 있고, NOX 저해제를 통해 활성화산소를 조절함으로써 염증 및 섬유화를 억제하는 기전의 약물개발이 가능한 것이 장점이다.

NOX 저해제를 개발 중인 기업은 전 세계적으로 압타바이오 외 젠쿄텍스(프랑스) 정도며, NOX 저해제 타깃 치료제가 개발된 사례도 없는 상황이다. 회사 측은 “젠쿄텍스는 개를 이용한 스크리닝 방법을 개발했으나 NOX 1개만을 선택적으로 스크리닝하지 못한다”며 “압타바이오는 7개의 NOX를 개별적으로 스크리닝하는 방법을 개발했고, 경쟁사 대비 정확하고 빠른 스크리닝은 물론 활성이 더욱 뛰어난 후보물질을 찾을 수 있게 됐다”고 설명했다.

특히 압타바이오가 NOX 플랫폼 기반 개발 중인 파이프라인은 당뇨병성신증, NASH(임상 2상), 황반변성(임상 1상), 당뇨 망막병증(임상 1상), 동맥경화증(비임상), 뇌혈관질환(후보물질), 코로나19 치료제(미국 임상 2상), 면역항암제 등 7개에 달한다. 따라서 APX-115를 통해 NOX 플랫폼 가치가 입증될 경우 후속 파이프라인 기술수출 가능성도 높아질 것이란 전망이다. 면역항암제 ‘APX-NEW’도 글로벌 제약사와 기술수출 전 단계인 평가약정 계약(Evaluation Agreement)을 체결한 상태다.

허 연구원은 “압타바이오의 NOX 플랫폼은 재평가 갈림길에 서 있다. APX-1152a상 결과가 긍정적으로 발표된다면, 황반변성 치료제, NASH 치료제, 코로나19 치료제 기술이전 가능성이 높아질 것”이라고 강조했다.

압타바이오 파이프라인.(자료=키움증권)

압타머 기반 항암제 개발도 탄력

압타바이오는 NOX 플랫폼 외에도 세계 최초로 압타머-약물 복합체 플랫폼 기술을 개발했다. 압타머는 표적 물질에 특이적으로 결합하는 단일 가닥 핵산 물질로, 압타머에 치료용 항암 약물을 융합시키는 원천기술이 핵심이다.

압타바이오 관계자는 “항체의 장점을 가진 압타머는 혈액 내 낮은 안정성과 낮은 세포투과력으로 인해 신약개발에 한계가 있다”며 “ 자연에 존재하는 G-quadruplex 압타머와 기존 항암 약물을 융합해 강력한 효능 및 암세포 내성 극복이 가능한 신약을 개발하고 있다”고 말했다. 해당 플랫폼 기술은 2010년 세계 최초로 국내에서 특허를 출원했고, 이후 미국, 유럽, 일본 등에 등록돼 광범위한 특허 보호를 받고 있다.

현재 압타바이오는 Apta-DC 플랫폼을 활용해 난치성 항암제를 개발 중이다. 핵심 파이프라인은 췌장암 치료제 ‘Apta-12’와 혈액암 치료제 ‘Apta-16’이다. 이 두 치료제는 각각 미국 호프바이오사이언스와 삼진제약에 기술이전 됐다. Apta-DC 플랫폼 기반 치료제 역시 NOX 플랫폼의 성공 여부에 따라 가치가 높아질 것이라는 게 업계 평가다. 기술수출 기대감에 주가(23일 종가기준)도 2019년 6월 상장 공모가(3만원) 대비 2배가 넘는 7만4900원을 기록 중이다.

하태기 상상인증권 연구원은 “압타바이오는 올해 하반기부터 내년에 걸쳐 다수 파이프라인 기술수출을 목표로 하고 있다”며 “당뇨병성신증 치료제와 황반변성치료제, 췌장암 치료제를 주목해야 한다”고 강조했다.