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[이데일리 송영두 기자] 국내 기업으로 혁신적인 기술로 글로벌 반열에 오른 유전자 가위 기업 툴젠과 의료 인공지능(AI) 기업 루닛의 뒤를 잇는 기업들이 주목받고 있다. 이들 기업은 지난해부터 얼어붙은 바이오벤처 투심을 끓어오르게 하고 있다.

크리스퍼 캐스나인(CRISPR CAS9) 기술을 기반으로 4세대 항암 치료기술 플랫폼을 확보한 기업은 제2 툴젠으로 떠오르고 있다. 또한 최근 미국 바이든 대통령이 주도하는 대규모 암 정복 프로젝트 ‘캔서문샷’(Cancer Moonshot)에 국내 기업 최초로 참여해 글로벌 기업으로 떠오른 루닛과 유사한 기술로 뇌 질환 진단을 타깃하는 영상 진단 기업도 비상한 관심을 끌고 있다.

28일 서울 강남구 소노펠리체 컨벤션에서 열린 데일리파트너스 주최 ‘D’LABS DEMO DAY’(디랩스 데모데이)에서는 9개 바이오 벤처기업이 투자 유치를 위해 자신들이 개발한 혁신 기술을 선보였다. 면역항암제 개발부터 유전자 가위, 의료기기, 배양육, AI 영상진단, 항체치료제 개발까지 다양한 기술들이 발표됐다.

이날 현장을 찾은 200여명의 제약사, 바이오텍, 벤처캐피탈 등 기관투자자들은 다양한 혁신 기술 중에서도 크리스퍼 나인 기술로 항암 치료제를 개발 중인 카스큐어 테라퓨틱스와 AI를 활용한 진단 및 바이오마커 개발 기술을 선보인 뉴로엑스티는 단연 돋보였다.

김종문 카스큐어 테리퓨틱스 대표가 28일 서울 강남 소노펠리체 컨벤션에서 열린 데일리파트너스 ‘D’LABS DEMO DAY‘에 참석해 신델라(CINDELA) 플랫폼 기술을 소개하고 있다.(사진=송영두 기자)

카스큐어 : 크리스퍼 기반 4세대 항암 치료 플랫폼

카스큐어는 유전자 가위 기술 크리스퍼 나인을 통해 암세포에 특이적으로 나타나는 인델(INDEL)을 타깃해 사멸시키는 기술을 확보했다. 신델라(CINDELA) 플랫폼 기술을 개발했고, 해당 기술은 암세포와 정상세포 DNA 염기서열을 비교해 특이적인 부분을 유전자 가위로 정확히 선택해 절단하는 기전이다.

과거 툴젠 대표를 지낸바 있는 김종문 카스큐어 테리퓨틱스 대표는 “1, 2, 3세대 항암제가 가지고 있는 단점을 제거하면 새로운 형태의 암 치료제가 나올 수 있다고 판단했다”며 “크리스퍼 기술을 활용해 암의 특이적 유전자 변이를 관찰할 수 있고, 이를 사멸시키면 암이 치료되는 논리다. 정상세포는 건드리지 않고 암세포만 집중적으로 공격하는 것이 플랫폼 기술의 핵심이다. 해당 기술은 세계에서 처음 시도하는 기술”이라고 설명했다.

특히 신델라 플랫폼은 암종에 상관없이 치료가 가능한 기술이라고 김 대표는 강조했다. 딥러닝 AI 기술로 신델라 설계를 고도화하는 시스템을 구축하고, 전달체인 RNP(Ribonucleoprotein)와 LNP를 활용한 인비보(in-vivo) 실험에서 유효성 및 안정성을 검증했다.

김 대표는 “카스큐어의 경쟁력은 DNA 절단 표적을 찾아내는 기술과 절단 표적을 찾아내기 위한 라이브러리, 스크리닝 기술을 확보한 것”이라며 “이는 시간이 지나면 지날수록, 데이터를 분석할수록 카스큐어가 가진 알고리즘 파워가 커지고, 빅데이터화 될 것이다. 후발 주자가 따라오기 힘든 기술이다. 과거 유전자 가위로는 환자 맞춤형 치료제 개발이 어려울 것으로 전망됐지만, 카스큐어는 암 환자 맞춤형 신델라 플랫폼으로 4세대 항암제 개발을 목표로 하고 있다”고 말했다.

성준경 뉴로엑스티 대표가 28일 서울 강남 소노펠리체 컨벤션에서 열린 데일리파트너스 ‘D’LABS DEMO DAY‘에 참석해 뇌 질환 동반진단 기술에 대해 발표하고 있다.(사진=송영두 기자)

뉴로엑스티 : AI 영상 기반 뇌질환 치료 동반진단

지난해부터 알츠하이머 근본 치료를 표방하는 치료제들이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받으면서 시장 확대를 예고하고 있다. 하지만 여전히 치료 효능과 부작용에 대한 논란이 있으며, 객관적 치료제 처방 가이드라인이 부재한 상황이다. 이런 가운데 알츠하이머 치료 동반진단이라는 개념이 주목받고 있다. 의료 AI 기업 루닛이 AI 영상 분석을 통해 폐 질환과 유방암 진단 분야에서 상당한 실적을 내고 있다면, 뉴로엑스티는 퇴행성 뇌질환 분야에서 새로운 가능성을 제시했다.

이날 만난 성준경 뉴로엑스티 대표는 알츠하이머 치료제 적합성 예측 기술을 세계 최초로 개발했다. 해당 기술은 차세대 알츠하이머 신약 개발을 위한 영상 AI 플랫폼 기술이라고 설명한다. 성 대표는 “현재 영상을 통해 단순 진단을 하는 기업은 많다. 뉴로엑스티는 암 치료 가능성을 정밀하게 예측해 그에 따른 치료를 가능하게 하는 것”이라고 설명했다.

실제로 아밀로이드 양성 경도인지장애 환자 중 아밀로이드 치료에 효과가 있는 비율은 14.4%에 불과한 것으로 알려졌다. 따라서 미리 치료 효과를 예측해 효과를 극대화하는 진단 기술에 대한 니즈가 높아지고 있다. 뉴로엑스티가 독자 개발한 ‘NeuroXT 동반진단 PaaS’ 제품은 MRI만으로 분자병리/치료 적합성 진단부터 골든타임 예측까지 가능하다는 게 성 대표의 설명이다.

현재 PET 촬영 결과 아밀로이드 양성으로 판정은 되지만 치료 효과에 대해서는 장담하기 힘든 부분을, ‘NeuroXT 동반진단 PaaS’를 활용하게 되면 아밀로이드와 타우 침착 양상을 예측해 가장 효과적인 치료 시기를 정해주고, 부작용 가능성도 제시할 수 있는 차별화된 장점이 있다. 이와 함께 뉴로엑스티는 AI 기반 영상 바이오마커 플랫폼 기술도 확보해 신약개발도 목표로 하고 있다.

성 대표는 “세계 최고 수준의 타우-아밀로이드 커넥텀 데이터와 생성 AI 기반 디지털 브레인 데이터셋을 구축했다. 여기에 바이오마커를 기반으로 병원뿐만 아니라 신약개발 기업, 바이오 벤처, 소프트웨어 기업 등 다양한 기업들을 대상으로 제품화가 가능하다”며 “우리 비즈니스 모델은 제약사나 바이오텍의 신약개발 과정에 참여해 최종적으로 신약개발을 하는 것이 목표”라고 강조했다.