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[이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)이 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘CU06’의 미국 임상2a상 최종 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령했다고 4일 밝혔다.

유재현 큐라클 대표가 지난 2일 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)

이번 임상은 미국 11개 기관에서 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 12주간 CU06 100, 200, 300mg을 각각 하루 한 번 경구 투여 후 유효성과 안전성을 평가하는 무작위 배정, 공개, 평행 설계 방식으로 진행됐다. 이후 4주간 투여를 하지 않는 추적 관찰 기간을 통해 약물 중단 후의 영향을 모니터링했으며, First-in-Class 약물인 CU06의 효과를 파악하기 위해 다양한 평가지표를 분석하였다.

CU06은 앞서 탑라인(Topline) 발표에서 밝혔듯 12주 투여 후 1차 평가지표인 황반중심두께(CST)가 유지되는 것을 확인하였다. 2차 평가지표 중 하나인 4, 8, 12주차 최대교정시력(BCVA) 점수의 변화에선 100, 200, 300mg 투여군이 12주차에 각각 1.9, 2.5, 2.2글자가 증가되는 결과(LS Mean 값)를 보였다.

이번 결과보고서에서 가장 주목할 점은 16주차 추적 관찰 기간에서의 최대교정시력 결과다. 최대교정시력이 69글자 이하인 상대적으로 시력이 낮은 환자군(통상적인 시력 0.5 이하)의 16주차 결과에서 최대교정시력 점수가 증가한 것으로 나타났으며, 황반중심두께는 12주차 수준을 유지했다.

특히 해당 환자군(최대교정시력 69글자 이하) 중 12주차에 5.8글자 개선을 보였던 300mg 투여군은 16주차에 6.6글자가 개선되어, 지난 2월 탑라인 발표에서 보고된 점수보다 0.8글자를 더 개선한 결과를 보였다.

또한 약물과 관련된 심각한 부작용(SAE)이 보고되지 않아 안전성과 내약성을 입증했다. 당뇨병성 황반부종이 상대적으로 부작용에 취약한 고령층이 많은 질환임을 고려했을 때 특별한 우려 없이 CU06을 사용할 수 있음을 확인한 것이다.

CU06의 글로벌 과학자문단(SAB, Scientific Advisory Board)인 분당서울대 우세준 교수는 “현재까지 당뇨병성 황반부종 치료 효과를 입증한 경구용 약제가 없기 때문에 추가적인 임상시험을 통해 본 약제의 유효성이 입증된다면, 기존 안구 내 주사제(Anti-VEGF)를 대체하거나 상호 보완적인 치료가 가능할 것으로 기대된다”고 말했다.

큐라클 관계자는 투여 중단 후에도 효과가 지속된 16주차 결과에 대해 “부종을 줄여 시력을 개선하는 안구내 주사제와 달리 CU06은 당뇨와 노화로 인해 손상된 혈관을 정상화하는 새로운 개념의 치료제로서의 가능성을 확인하였다”며 “만약 약물을 지속적으로 투여한다면 더 향상된 효과를 얻지 않을까 하는 기대감을 갖고, 후속 임상에서 투여 기간을 늘려 그 효과를 확인할 것”이라고 말했다.

한편, 큐라클은 임상시험 결과보고서를 토대로 파트너사 및 과학자문단과 후속 개발계획에 대한 논의를 진행할 계획이라고 밝혔다.