pharm edaily

박영철 바이오리더스 회장.(사진=바이오리더스)

[이데일리 송영두 기자] “세계 최초 AI(인공지능) 마이크로바이옴을 활용해 노인성 근감소증 후보물질 전임상(동물실험)에서 우수한 치료 효과를 확인했다. 노바티스, 머크, 사노피 등 글로벌 제약사도 개발에 실패해 아직 상용화된 치료제가 없는 상황이다. 바이오리더스가 12조원에 달하는 글로벌 노인성 근감소증 치료제 시장을 선점할 기회를 잡았다.”

3일 박영철 바이오리더스 회장은 이데일리와의 전화 인터뷰에서 글로벌 노인성 근감소증 시장 선점과 기술수출에 강한 자신감을 보였다. 이날 바이오리더스는 세계 최초로 AI 마이크로바이옴을 활용해 우수한 효능이 확인된 노인성 근감소증 후보물질 ‘BLS-M32’ 개발에 성공했다고 발표했다. AI 마이크로바이옴이란 특정 약리작용을 부여하기 위해 다양한 유전자 정보 등을 최적화하는 알고리즘을 AI로 분석한 것으로, 여러 유전자를 삽입해 새로운 기능을 갖게 한 마이크로바이옴을 뜻한다.

이번에 임상시험수탁기관(CRO)을 통해 진행된 노인성 근감소증 동물실험은 마우스를 대상으로 BLS-M32가 경구 투여됐다. 투여 후 혈중 생성된 2개의 항원 단백질에 상응하는 항체 측정 결과, 대조약 동물군과 비교해 BLS-M32 투약군의 모든 개체에서 통계적으로 유의하게 높은 특이적 면역반응이 유도돼 항체가 형성됐다. 특히 처치군 중 50% 이상에서 면역학적으로 포화상태에 달하는 수준의 특이적 항체 형성이 관찰됐다.

또한 항체 형성에 따라 대조군 대비 처치군 마우스의 몸무게 증가도 확인됐다. 마우스 몸무게 증가는 근육 조직이 가장 많은 대퇴부 근육량 증가에 의한 것으로 이는 노인성 근감소증 평가 지표인 골격근량과 근 기능 개선에 도움이 될 것으로 예상된다는 게 회사 측 설명이다.

박 회장은 동물실험 결과가 굉장히 좋게 나왔다고 여러 차례 강조했다. “노인성 근감소증은 노화가 되면서 근육량이 감소하는 질병이다. 특히 과거에는 질병으로 규정되지 않았지만, 최근에는 근감소증이 인간 수명에 관여하고, 삶의 질에 영향을 끼치면서 질병으로 인정받고 있다”며 “이번 동물실험 데이터는 굉장히 잘 나와서 기대감이 크다”고 말했다.

특히 그는 노인성 근감소증 치료제에 대한 글로벌 제약사들의 개발 실패 사례를 언급했다. 실제로 노바티스, 사노피, 머크 등 글로벌 빅파마들은 노인성 근감소증 치료제 개발에 먼저 나섰지만 실패했다. 반면 바이오리더스는 이번 동물실험의 우수한 효능 확보로 세계 첫 노인성 근감소증 치료제 개발 신호탄을 쐈다는 평가를 받는다. 이런 배경에는 유전자 재조합 기술로 유산균 표면에 여러 항원을 붙여 다중항체를 발현해 내는 뮤코맥스(MucoMAX) 플랫폼 기술이 존재한다.

박 회장은 “글로벌 기업들이 노인성 근감소증 치료제 개발 실패 원인에 대해 근육 생성을 억제하는 유전자 마이오스타틴만 타깃 했기 때문”이라고 설명했다. 그는 “최근 다양한 연구를 통해 마이오스타틴 하나만을 타깃 해서는 효과가 없다는 게 기정사실화 되고 있다”며 “근 감소를 유발하는 또 다른 유전자 액티빈도 함께 타깃 해야 한다. 바이오리더스는 경쟁사엔 없는 다중항원 발현 플랫폼 기술로 마이오스타틴과 액티빈을 동시에 타깃해 동물실험에서 경쟁사 대비 최소 3~5배 높은 효과를 입증한 것”이라고 강조했다.

이번 연구에 정부도 많은 관심을 가지고 있다는 게 박 회장의 설명이다. 그는 “이번 연구는 정부에서도 지원을 받고 있다. 지난해 11월 중소기업벤처부 BIG-3 정부 과제로 선정됐다”며 “글로벌 제약사들도 정복하지 못한 분야인 데다, 마이오스타틴에 액티빈까지 타깃할 수 있는 다중항체 플랫폼 기술이 높은 점수를 받아 여러 기업을 제치고 선택을 받았다”고 언급했다.

박 회장은 향후 기술수출에 대한 강한 자신감을 피력하면서, 그 시기와 형태에 대해서는 다양한 가능성을 시사했다. 그는 “이번 동물실험 결과가 상당히 좋고, 노인성 근감소증 시장이 12조원으로 상당히 크다. 치료제에 대한 니즈가 굉장히 높기 때문에 글로벌 빅파마도 후보물질 단계서부터 기술도입에 많은 관심을 가지고 있다. 기술수출 러브콜이 많이 들어 올 것으로 기대하고 있다”며 “초기 단계에서 글로벌 기업들과 협력할 수도 있고, 1상과 2상 단계까지 진행한 후 기술이전을 하는 방안도 생각하고 있다”고 말했다.