pharm edaily

[이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)이 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘CU06’의 미국 임상2a상 톱라인(Topline) 결과를 5일 공시를 통해 밝혔다.

유재현 큐라클 대표가 5일 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)

회사 측에 따르면 3개월 간의 단기 임상을 통해 부종의 추가적인 진행이 없었고, 상대적으로 시력이 낮은 그룹에서 주사제의 실사용 데이터와 유사한 시력개선 효과를 확인했다. 또한 우수한 내약성도 입증했다.

이번 임상은 미국에서 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 12주간 CU06 100, 200, 300mg을 각각 하루 1번 경구 투여하는 방식으로 진행됐다. 1차 평가지표는 부종의 두께를 관찰하기 위해 베이스라인(Baseline) 대비 12주차 황반중심두께(CST)의 변화, 2차 평가지표로는 시력개선 효과를 확인하기 위해 베이스라인 대비 12주차 최대교정시력(BCVA) 점수의 변화 등을 측정했다.

임상 결과 CU06은 모든 용량군에서 1차 평가지표인 황반중심두께 값이 증가하지 않는 것을 관찰함으로써, 부종의 진행이나 악화를 중단시키는 것을 확인했다. 2차 평가지표인 최대교정시력 점수 개선도 확인했다. 특히 안경이나 렌즈로 시력을 교정해도 0.5 미만의 시력(최대교정시력 69글자 이하)을 가진 시력이 낮은 환자 중 300mg 투여군은 최대교정시력 점수를 평균 5.8글자 더 볼 수 있도록 개선했다.

아울러 100, 200, 300mg 순으로 용량에 비례하여 치료 효과가 상승하였으며, 투여 후 1~3개월에 걸쳐 지속적으로 약효가 증가하는 양상도 뚜렷하게 관찰됐다. 약물과 관련된 심각한 이상반응(SAE)은 발생하지 않았고 우수한 내약성을 입증했다.

유재현 큐라클 대표는 “세계적으로 17조원가량 판매되는 안구 내 주사제(Anti-VEGF)의 실사용 데이터(Real World Data)를 보면 투여 12개월 차에 최대교정시력이 평균 5~5.4글자 정도 개선된다”며 “CU06는 3개월 투여만으로 5.8글자가 개선되는 환자군을 찾아 임상2b상을 진행할 수 있는 단초를 확보했다”고 설명했다.

그는 이어 “임상2a상 결과만으로도 CU06의 치료가치와 시장성을 충분히 확보했고, 투여 3개월까지 약효가 증가하는 경향성을 보인 것을 미루어 볼 때 임상2b상에서 더 장기간 투여를 했을 때의 효과가 매우 기대된다”며 “당뇨병성 황반부종 환자들은 시력이 저하되거나 시야 왜곡 등이 발생할 때 병원을 찾게 되는데, 안구 내 주사제가 아닌 경구형 제형이면서 심지어 효과까지 우수한 CU06가 새로운 치료 스탠다드가 될 것”이라고 덧붙였다.

이번 임상시험을 총괄한 미국의 찰스 와이코프 박사(Dr. Charles Wykoff)는 “지금까지 글로벌 제약사의 수많은 경구용 치료제들이 실패를 거듭해 왔는데, CU06이 경구용 치료제 중 최초로 일관된 시력개선 효과를 보여 매우 인상적이었다”며 “임상 결과를 미루어 볼 때 약물의 효과가 확실하다고 판단되고, 후속 임상에서 더욱 심층적으로 연구될 가치가 있다”고 말했다.

한편, 큐라클은 이르면 3월말 임상시험 결과보고서(CSR)가 나올 것이고, 이후 파트너사인 떼아사 및 글로벌 임상 자문단과의 논의를 통해 후기 임상 디자인을 결정하고 올해 임상2b상에 진입할 예정이다.

회사측은 임상 2a상에서 확인된 효과를 바탕으로 CU06의 아시아 기술수출이 가속화되고, 동일한 물질로 개발중인 CU104(궤양성 대장염), CU106(면역항암제 병용요법)의 개발에도 탄력이 붙을 것으로 전망했다.