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[이데일리 김지완 기자] 메지온의 폰탄 치료제 ‘유데나필’이 또 하나의 대형 호재를 맞았다. 잠재적 경쟁자였던 존슨앤드존슨’(Johnson & Johnson)이 폰탄 치료제 임상 중단을 돌연 선언했기 때문이다.

서울 강남구 삼성로에 위치한 메지온 본사 입구. (제공=메지온)

24일 제약·바이오 업계에 따르면 존슨앤드존슨은 최근 ‘맥시텐탄’(Macitentan)의 폰탄 치료제 임상 중단했다. 존슨앤드존슨이 해당 임상 3상에서 충분한 임상적 효능이 확인되지 않았다는 사실도 곁들였다. 폰탄 치료제는 단심실 환자의 운동 능력을 개선해 합병증 발병 및 사망 위험을 낮춘다.

이번 존슨앤드존슨의 폰탄 치료제 임상 중단은 임상 환자 모집 실패가 주요 원인으로 추정된다. 메지온 관계자는 “맥시텐탄이 임상 3상임에도 불구 임상환자 숫자가 너무 적었다”면서 “여기에 미국 5개 병원을 비롯해 중국, 대만, 호주, 유럽 등 너무 많은 사이트에서 임상을 진행하다보니 정상적인 임상 진행이 안됐을 것”이르고 추정했다.

메시텐탄의 폰탄 치료제의 임상 3상 환자 수는 총 142명이었다. 이 가운데 위약군이 71명으로, 실제 투약군은 71명에 불과했다. 뿐만 아니라, 총 12개국에서 무려 33개 사이트에서 환자를 모집했다. 한 사이트당 투약 환자가 2명 남짓에 불과한 상황이었다. 더욱이 임상 참여자 이탈로 지난 8월엔 임상환자가 112명으로 줄어들면서 정상적인 임상 진행이 어려웠다는 분석이다.

존슨앤드존슨은 맥시텐탄 폰탄 임상 3상 중단했다. (메지온 홈페이지 갈무리=김지완 기자)

업계 관계자는 “임상 3상은 신약 유효성을 확인하기 위해 최소 수백 명에서 수천 명을 대상으로 한다”면서 “이 과정에서 장기 투여 시 안전성을 검토하고 데이터를 수집해 유효성을 검증한다. 안타깝게도 존슨앤드존슨은 ‘폰탄’ 희귀병이라는 특수성에 더해 코로나19 영향까지 겹쳐 환자 모집에 매우 큰 어려움을 겪은 것으로 보인다”고 진단했다.

그는 맥시텐탄 임상 3상이 100~200명 소규모 환자를 대상으로 하는 임상 2상과 규모 면에선 차이가 없는 것 같다고 지적했다. 실제 메지온은 수차례 자사 투자설명회(IR)에서 맥시텐탄이 폰탄 임상환자 모집의 어려움으로 정상적인 임상 진행이 어려울 것이란 예상을 내놓기도 했다.

반면 메지온은 임상 3상에서 400명의 환자를 대상으로 했다. 메지온 관계자는 “유데나필의 경우 미국 국립보건원(NIH)이 먼저 폰탄 치료제 개발과 임상에 대한 스폰서 제의를 해왔다”면서 “NIH는 ‘미국소아심장네크워크’(PHN)를 이용해 메지온의 임상 환자 모집에 도움을 줬다”고 말했다. 이어 “그 결과 폰탄이 소아희귀질환임에도 불구, 미국 전역에서 400명이 참여하는 임상이 가능했다”고 설명했다. 그는 희귀질병에서 임상환자 400명을 모으는 것 자체가 아주 대단한 일이라고 재차 강조했다. 메지온은 필라델피아 어린이병원(CHOP) 주도로 PHN 내 여러 병원에서 임상을 진행했다.

호주 내에서 존슨앤드존슨의 맥시텐탄 폰탄 임상 3상 참여 병원 숫자가 2020년 10월 대비 지난 8월 크게 줄었음을 알 수 있다. (제공=Clinicaltrials.gov)

이번 존슨앤드존슨의 맥시텐탄 폰탄 임상 포기로 메지온의 ‘유데나필’은 겹호재를 맞았다. 유데나필이 내년 초 미국 식품의약국(FDA)로부터 세계 최초 폰탄 치료제 품목허가가 유력한데다 최근 후속 임상에서 간기능 개선까지 확인됐기 때문이다. 여기에 잠재적 경쟁자마저 사라져 세계 최초를 넘어 당분간 세계 유일 폰탄 치료제로 지위가 격상될 가능성이 높아졌다.

메지온 관계자는 “존슨앤드존슨의 임상 포기가 우리에겐 매우 큰 호재”라면서 “존슨앤드존슨은 막대한 자본력과 영업력을 갖추고 있다. 이 때문에 폰탄 임상을 예의주시하고 있었다”고 말했다. 이어 “잠재적 경쟁 약물이 사라지며 유데나필이 폰탄 치료제 독점 시장을 더욱 견고히 다져나갈 수 있을 것으로 보인다”고 덧붙였다.

유데나필은 지난 3월 FDA에 폰탄 치료제 신약허가 신청서를 제출했다. 이후 유데나필은 지난 8월 31일 FDA 내부회의, 9월 15일 MCM(중간점검회의) 등을 거쳤다. 내년 1월 12일 LCM(최종점검회의)만 남겨뒀다. FDA는 내년 3월 26일 전까지 유데나필의 신약허가 여부를 결정해야 된다. FDA 승인이 이뤄지면 유데나필은 세계 최초 폰탄 치료제가 된다. 폰탄 치료제 글로벌 시장 규모는 2조8000억원 수준이다.

한편 메지온은 2002년 동아제약에서 분사해 만들어졌다. 메지온은 동아제약에서 분사하면서 발기부전치료제 ‘자이데나’의 글로벌 특허를 인수했다. 현재 자이데나의 주성분 ‘유데나필’을 가지고 단심실증 환자를 위한 희귀질환 치료제를 개발 중이다.