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[이데일리 김지완 기자] 펨토바이오메드가 차세대 유전물질 전달체 기술로 세포유전자 치료제 개발에 지각 변동을 예고하고 있다.

이 기술은 LNP(지질나노입자) 없이도 세포 안으로 mRNA를 전달할 수 있다. 또 CAR-T나 CAR-NK 치료제 제조과정에서 배양 과정 생략으로 생산단가를 크게 낮출 수 있다.

펨토바이오메드 셀샷 기술이다. 세포 안으로 나노크기 유리주사기로 유전자 물질을 삽입하는 장면이다. (제공=펨토바이오메드)

3일 제약바이오 업계에 따르면 펨토바이오메드는 연내 NK세포 내 mRNA 전달체 ‘셀샷’(Cellshot) 기술 고도화를 마무리할 예정이다. 이 기술을 이용하면 시간당 30억~50억 개 NK세포에 mRNA를 주입할 수 있게 된다.

앞서 펨토바이오메드는 지난 10월 시간당 10억 개 세포 이상의 처리속도로 NK세포 내 mRNA 전달 기술을 개발했다고 발표했다. 셀샷은 NK세포에 다루기 어려운 mRNA를 직접 전달해 ‘mRNA CAR-NK’까지 구현해냈다.

mRNA 특허 회피해 치료제 개발 가능

mRNA를 분해 없이 안전하게 체내 세포 안까지 전달하기 위해선 이를 감싸는 LNP 기술이 필수다. 이에 업계에서 ‘LNP 없인 mRNA도 없다’는 얘기가 계속 회자되고 있다.

문제는 LNP 기술은 캐나다 ‘아뷰터스’(Arbutus Biopharma)가 보유 중이다. 모더나는 LNP 특허권 침해 의혹으로 2년째 소송을 벌였고 지난 1일(현지식각) 소송에서 패소했다. 같은 처지의 큐어백 주가는 급락했다. 이 특허는 2029년까지 아뷰터스에 귀속된다. 더 큰 문제는 mRNA가 백신을 넘어 미래 희귀병 치료제 개발에 열쇠를 쥐고 있다는 점이다. 하지만 mRNA 전달체 기술이 소수 기업에 귀속돼 제약사들은 난처한 처지다.

이런 상황에서 펨토바이오메드의 셀샷 기술은 ‘혁신’·‘혁명’ 등의 수식어가 아깝지 않다. LNP 기술 없이도 mRNA를 세포 안으로 전달할 수 있는 원천기술을 확보했기 때문이다.

펨토바이오메드 관계자는 “셀샷은 나노 크기의 유리주사기로 mRNA, CAR 등의 유전자를 직접 세포 내로 삽입하는 기술”이라며 “이 과정에서 전달체도, 배양도 필요치 않다”고 설명했다. 다시 말해, 혈액을 뽑아 세포에 mRNA, CAR 를 삽입해 체내에 다시 넣어주는 방식이다.

이 기술은 90% 세포 생존률과 90% 이상의 세포 형질 전환 효율을 달성했다. 1시간 동안 10억 개 세포에 mRNA, CAR를 주입하면 9억 개의 CAR-NK, CAR-T, mRNA 세포로 변환돼 그대로 생존했단 얘기다. 이는 기존 전기천공방식의 대용량 유전물질 전달과 비교하면 상당히 높은 세포 생존률이다. 전기천공방식은 유전물질을 균질하게 세포로 전달하지 못해 세포 생존율이 떨어진다.

미국 식품의약국(FDA)는 CAR-T 치료제 승인 요건으로 70% 이상의 세포 생존률과 15% 이상의 CAR 발현 효율을 기준으로 정해두고 있다. 펨토바이오메드의 셀샷은 이 기준을 가볍게 충족하고 있다.

비용 낮춘 CAR-T·NK 치료제 방식은 ‘혁명’

무엇보다 셀샷 기술의 최대 장점은 기존 CAR-T, CAR-NK 치료제 제조 방식 대비 비용 절감 효과가 크다는 점이다.

펨토바이오메드 관계자는 “기존 CAR-T, CAR-NK는 벡터를 이용해 바이러스를 배양하는 방식이다”면서 “한달 이상 시간이 소요돼 치료제 가격이 5억원 이상이다”고 설명했다.

그는 이어 “반면 우리는 세포에 CAR, mRNA를 곧바로 NK세포, T세포에 집어 넣는다”며 “이후 환자 몸속으로 바로 주입하기 때문에 이론상은 수 시간이고, 병원 품질 공정이 추가돼도 수일이면 충분하다. 특히 바이러스 배양 과정이 생략돼 생산비용이 저렴하다”고 비교했다.

기존 CAR-T나 CAR-NK 치료제를 만들기 위해선 환자 혈액을 채취한 뒤 T세포와 NK세포를 다시 추출했다. 이 T세포나 NK세포에 유전물질 CAR를 주입한 뒤 대량배양해 다시 환자 세포로 집어넣었다. 이 과정에서 동결, 배양 등의 시간과 운반에 비용이 올라가 치료제 가격이 천정부지로 치솟았다

펨토바이오메드 관계자는 “내년 상용화를 목표로 하고 있다”며 “셀엔지니어링 장비를 임상용 납품을 예상한다. 또 제약사와 공동연구를 늘려 상업화 장비가 나올 수 있게 할 계획”이라고 밝혔다. 이어 “궁극적으론 장비 납품이 아닌 CAR-T, CAR-NK, mRNA 등 다양한 치료제 개발 플랫폼 기술수출을 목표로 하고 있다”고 덧붙였다.

한편 펨토바이오메드는 이날 기준 글로벌 등록 특허가 41건이고 총 출원은 71건이다. 이 원천기술은 지난 2018년 네이처 나노텍에 기재됐다. 이 회사는 지난 2011년 설립됐고 2016년 한국투자파트너스, 한화인베스트먼트로부터 35억원 시리즈A 투자를 받았다. 또 지난 2018년엔 한국투자증권과 위드윈인베스트먼트로부터 59억원의 시리즈B 투자가 이어졌다. 올 2월엔 시리즈B 브릿지펀딩으로 위드윈인베스트먼트와 쿼드자산운용으로부터 60억원 투자가 더해졌다.