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[이데일리 나은경 기자]희귀의약품이 국내 제약사들의 차세대 먹거리로 주목받고 있다. 국내 제약사들은 해외 연구소와의 협업에 적극 나서며 희귀질환 치료제 개발에 집중하는 전략을 펴고 있다.

GC녹십자의 ‘헌터라제’ (제공=GC녹십자)

20일 업계에 따르면 GC녹십자는 연내 중국에서 희귀질환인 헌터증후군의 치료제 ‘헌터라제’의 시장출시를 위해 현재 약가협상을 진행 중이다. 헌터증후군의 치료제는 다케다의 ‘엘라프라제’와 녹십자의 ‘헌터라제’가 유일하다.

중국에서는 헌터라제가 단독으로 품목허가를 받은 치료제여서 상용화시 녹십자는 중국시장을 선점하게 된다. 헌터라제 외 혈우병치료제도 보유중인 녹십자는 해외 연구소와의 협업을 통해 대형 제약사로서 희귀질환 치료제에 집중하겠다는 것이 목표다.

한미약품(128940) 역시 최근 열린 ‘JP모건 헬스케어 컨퍼런스’에서 올해 난치성 희귀질환 분야에 집중하겠다는 비전을 제시했다. 한미약품은 희귀의약품 시장에서 선두에 서 있는 국내 제약사다. 희귀의약품으로 지정된 한미약품의 신약은 총 18건에 달한다. 국내 제약사 중 가장 많다.

국내 제약사들의 신약 연구개발(R&D)이 가속화하면서 이제까지 다국적 제약사의 전유물로 여겨지던 희귀질환 치료제에 눈을 돌리는 기업들이 늘어나고 있다. 한국의 희귀질환관리법은 유병인구가 전국적으로 2만명 이하인 환자의 질환을 희귀질환으로 정의한다. 2018년 기준으로 추산된 성인 당뇨병 환자가 494만명임을 감안하면 희귀질환 시장의 규모는 많아도 당뇨병 시장의 0.4% 수준인 셈이다.

상대적으로 연구개발 비용이 많이 든다는 것도 희귀질환 치료제 개발의 난관 중 하나다. 해당 질환을 앓는 환자의 수가 적어 임상 단계에서 임상시험 대상자를 모집하기가 쉽지 않아서다. 혁신신약(first-in-class)의 경우 기존 치료제가 없어 대조군 확보가 어렵기도 하다. 희귀의약품 개발이 덩치 큰 다국적 제약업체의 독무대였던 이유다.

이처럼 개발까지의 문턱이 높은 희귀질환 치료제에 국내 제약사들이 주목하는 이유는 그만큼 개발에 성공했을 때 막대한 수익창출을 할수 있어서다. 약가도 낮지 않아 마진율도 일반의약품보다 높은 편이다. 예컨대 국내에서 헌터증후군 환자가 엘라프라제를 사용하려면 1년에 4억원 가량이 든다.

개발 과정의 이점도 있다. 제약사들의 희귀의약품 개발 장려를 위해 여러나라들은 다양한 정책적 혜택을 제공하고 있다. 미국의 경우 혁신치료제로 지정되면 식품의약국(FDA)의 우선심사 지정검토 대상이 되는 등 패스트트랙 혜택을 받을 수 있다. 임상1상부터 FDA에게서 효율적 약물개발을 위한 집중적 관리를 받는다. 희귀의약품의 경우 7년간 시장독점권이 부여되므로 이 기간 동안 제네릭과의 경쟁도 피할 수 있다.

증권가에서도 희귀질환 치료제가 상용화될 경우 매출에 미치는 효과를 높이 평가한다. 이달미 SK증권 연구원은 중국에서 헌터라제 상용화를 앞둔 녹십자의 올해 매출에 대해 “희귀질환은 정부에서 대부분 지원해줄 뿐만 아니라 중국에서는 녹십자의 헌터라제가 유일한 헌터증후군 치료제로 올해 매출증가에 긍정적인 영향을 미칠 것”이라고 내다봤다.

제약업계 관계자도 “일반적으로는 희귀약품의 시장이 작을 것으로 생각하는 사람들이 많지만 일단 개발하면 해당 질환의 시장은 확실히 확보되기 때문에 국내 제약사들이 ‘니치 버스터(niche buster)’로 여기고 있다”고 말했다.