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[이데일리 나은경 기자] 희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업 티움바이오(321550)는 희귀 호흡기 질환 치료제 프로젝트 ‘NBX005’에 대한 특허를 출원했다고 5일 밝혔다.

티움바이오가 이번에 출원한 특허는 ‘항-NE 항체 및 이를 포함하는 NE-과활성화 관련 질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물’이다.

이번 특허는 NBX005 과제의 항체 특허로, 체내 감염이나 흡연 등 외부 자극이 있을 시 호중구에서 분비되는 호중구엘라스타아제(NE·Neutrophil Elastase) 단백질이 과활성됨에 따라 개발한 항체들을 포함하고 있다.

NE는 생체 내 감염 예방 등을 위한 필수적인 단백질이지만 과활성되면 폐 조직에 영향을 미쳐 여러 폐 질환을 야기할 수 있다. NE 과활성으로 유발되는 호흡기 질환 중 하나인 ‘알파-1 항트립신 결핍증’(A1ATD)은 NE 효소의 활성을 저해하는 단백질인 A1AT를 발현하지 못하는 유전성 희귀질환이다.

NE가 과활성되면 기관지확장증, 만성 폐쇄성 폐질환, 낭포성 섬유증 등의 발병 위험도 높아지게 된다. 이에 항-NE 항체는 지속 증가하는 추세인 폐질환 치료에 사용되며 관련 치료제들의 2033년 글로벌 매출은 15조원 이상으로 예측되고 있다.

지난 3월 사노피는 인히브릭스(Inhibrx)를 약 3조원 규모에 인수하며 파이프라인 중 A1ATD 치료제 파이프라인(INBRX-101)만 보유하는 조건이라고 발표해 A1ATD 치료제의 가능성과 잠재력에 대해 강조하기도 했다. 현재 CSL베링 등 다수의 글로벌 제약사에서는 혈장유래 A1ATD의 생산·판매 및 NE 저해 저분자 화합물 치료제의 개발에 열중하고 있다. 하지만 티움바이오와 같이 항체를 활용한 개발은 계열 내 첫 시도다.

NBX005는 △혈장유래 A1AT 치료제와 동일한 항원결정부위(epitope)에 결합하여 NE를 저해하는 역할을 수행하면서도, 기존 혈장유래 A1AT 치료제가 작용 즉시 소멸하는 것에 비해 △항체치료제이기에 세포 내에서 Fc수용체(FcRn)와 결합해 재활용돼 장기지속 치료 작용까지 가능한 것이 장점이다.

회사는 향후 해당 항체 기반으로 보다 월등한 치료능을 가진 치료제를 개발하기 위해 이중항체로의 확장 개발 전략을 꾀하고 있다.

김훈택 티움바이오 대표이사는 “NBX005는 티움바이오의 연구·개발(R&D) 전략 방향인 스마트바이오로직스와 일치된 혁신적인 신약과제”라며 “치료효과를 길게 지속하는 혈우병 치료제 앱스틸라, TU7710에 이어 기존 치료제와 작용기전은 같지만 새로운 방식으로 치료효과를 높일 수 있는 바이오 신약을 지속 개발해 나갈 것”이라고 말했다.