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[이데일리 김지완 기자]“임상시험이 좋은 결과를 얻어 너무나 기쁘게 생각한다. 여기서 멈추지 않고 세계적 석학들과도 협력해서 빠른시일 내 치료제를 제공할 수 있도록 노력하겠다”.

임상시험 연구책임자인 서울의대 신경과 이지영 교수(서울 보라매병원)가 지난 24일(현지시간) 젬백스(082270) GV1001에 대한 진행성 핵상마비(PSP) 임상 2a상 결과 발표 후 내놓은 평가다.

‘Neuro2024’는 큐어PSP(CurePSP)가 개최하는 연례 학술대회로, 전 세계 신경과학 분야 전문가들이 모여 PSP 및 CBD에 대한 다양한 연구 결과를 공유하는 자리다. CurePSP는 1990년 설립된 미국 뉴욕 기반의 비영리 자선 단체다. PSP, 대뇌피질기저핵변성(CBD), 다계통위축증(MSA)에 대한 질환 인지도 향상 및 커뮤니티 구축, 발병 원인과 치료제에 대한 혁신 연구를 지원하는 등 전문가와 환자, 환자 가족에 대한 광범위한 네트워크를 통해 다양한 지원을 하고 있다. (갈무리=김지완 기자)

젬백스는 지난 24일(현지시간) 캐나다 토론토에서 열린 뉴로2024(Neuro2024)학회 ‘젬백스 PSP 임상시험 톱라인 결과(GemVax PSP Clinical Trial Topline Results)’ 세션에서 2a상 결과를 발표했다.

젬백스는 지난해 6월부터 올해 9월까지 서울대병원 운영 서울 보라매병원 등 5개 의료기관에서 78명 환자를 대상으로 위약군과 시험 1군(GV1001 0.56㎎), 시험 2군(GV1001 1.12㎎)으로 나눠 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하는 2상 임상시험을 진행했다.

유명 석학들 임상 3상 참여 희망

이번 결과에 젬백스 PSP 글로벌 임상 3상에 세계 석학들이 참여를 희망했다.

군터 U. 호글링거(Gunter U. Hoglinger) 박사는 “새로운 기전과 작용 메커니즘을 가진, 전에 없던 치료약의 2상 임상시험 결과로서 매우 흥미롭다”며 “초기 데이터이지만 아주 희망적인 결과”라고 평가했다.

호글링거 박사는 뮌헨 LMU 병원 신경과장이자 프리드리히 바우어 연구소 의장이다. PSP, 파킨슨병 등에 대한 다양한 연구를 진행하고 있으며, PSP 분야 세계 최고 권위자 중 한명으로 손꼽힌다.

호글링거 박사는 “이번 임상시험의 결과는 GV1001의 과거 알츠하이머병 임상시험 데이터와 일치하는 결과를 보여주고 있다”며 “PSP 치료제로서의 향후 개발을 기대하며, 글로벌 3상 임상시험에 참여할 수 있기를 기대한다”라고 말했다.

글로벌 임상시험수탁기관 아이콘(ICON)의 신약개발 수석부사장인 피터 쉴러(Peter Schuler, 신경과 전문의) 박사는 “이번 연구는 탐색적 2a상 임상이라서 샘플 사이즈가 적고 투약 기간도 짧았기 때문에 통계적 유의성의 도출을 목표로 하는 시험은 아니었다”면서 “그럼에도 저용량 투여군에서 거동능력 및 인지기능에서 일관적이고 가설에 부합하는 결과를 보였다”고 짚었다.

쉴러 박사는 중추신경계(CNS) 분야에서 30년 이상의 전문의 경력을 가지고 있으며, 신약개발 및 임상 연구 분야에서도 20년 이상의 경험을 가진 전문가이다.

“근본 치료제 가능성 보여”

무엇보다 GV1001이 근본치료제 가능성을 인정받았다는 점이다.

쉴러 박사는 “임상시험을 통해 2상에서의 주요 목적 중 하나인 최적 용량을 확인했다”며 “특히 반응률 분석 결과에서 GV1001 투여군이 위약군에 비해 질병이 진행이 상당히 안정화되는 등 임상적으로 의미 있는 이점을 확인했다”고 진단했다.

이어 “주요 지표에서 시간이 지남에 따라 투약군과 위약군의 간극이 더 벌어지는 모습을 보인다”며 “이는 단순히 증상을 완화하는 것이 아니라 질병의 진행을 늦추거나 회복시키는 근본적 치료제 가능성을 시사하는 것”이라며 임상 결과를 분석했다.

그는 “이번 톱라인 결과는 3상 임상시험 진행을 위한 충분한 근거가 된다”며 “세상에 없는 치료제 개발이라는 여정에 꼭 동참할 것”이라고 의지를 보였다.

국내와 달리 PSP 업계 내부에선 이번 결과에 상당히 고무돼 있다. 국내 투자시장과 온도차가 느껴지는 대목이다.

CurePSP 최고 책임자 크리스토프 디아즈(Kristophe Diaz) 박사는 “현재 치료 옵션이 없는 환자와 보호자, 의료진 등 PSP 커뮤니티에 큰 희망을 안겨준 젬백스의 임상시험 결과는 매우 고무적”이라며 “임상시험의 성공적인 완료를 축하하며, PSP 환자와 의료진에 도움되는 추가 개발을 기대한다”라고 말했다.

PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이다. 병의 진행 속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없어 치료제 개발이 시급하다.

젬백스 관계자는 “이번 임상은 78명을 대상으로 하는 데 위약군, 2종의 투약군 총 3개 집단으로 나뉜다”며 “당연히 p값이 나올 수 없는 임상인데, 혹독한 평가를 내리는 것이 아쉽다”고 말했다. 이어 “이번 임상에서 경향성이 확실히 나타난 만큼 후속임상 성공에 대한 자신감이 배가 됐다”고 덧붙였다.