pharm edaily

[이데일리 송영두 기자] 첨단 바이오의약품 개발 기업 아이씨엠(ICM)이 올해 코스닥 상장을 추진하고 있어 주목받고 있다. 국내 최초 연골재생이 가능한 퇴행성 관절염 치료제를 개발하고 있는데, 이미 벤처캐피털(VC)들이 수백억을 투자할 정도로 가능성을 인정받고 있다.

25일 아이씨엠에 따르면 올해 기술특례방식으로 코스닥 상장에 나선다. 회사 관계자는 “오는 7월에 기술성 평가를 신청할 계획이다. 통과 이후 예비상장심사 절차까지 거치면 빠르면 올해 연말 상장이 가능할 것으로 보고 있다”고 말했다.

최근 아이씨엠은 210억원 규모 상장 전 지분투자(프리IPO)를 마무리했다. IMM인베스트먼트, 에이티넘인베스트먼트, LB인베스트먼트 등이 참여했다. 2012년 연세대 기술지주회사 자회사로 설립된 아이씨엠은 2016년 시리즈A를 시작으로 프리IPO까지 총 네 번의 투자 라운드로 521억원을 유치했다.

아이씨엠은 김대원 대표(연세대 생화학과 교수)가 이끌고 있으며, 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료기술로 퇴행성 질환 치료제를 개발 중이다. AAV 유전자 치료 권위자로 평가받는 김 대표는 미국 터프츠대 세포분자 생리학 박사, 하버드 의대 박사 후 연구원을 거쳤다. 그는 성장성 연골세포가 생존을 유지하기 위해서는 세포신호전달물질 ‘NF-κB’ 단백질 활성화가 필요하고, 활성화를 위해서는 Nkx3.2 단백질의 지속적인 작용이 필수적임을 세계 최초로 규명했다.

김대원 아이씨엠 대표.(사진=아이씨엠)

디모드 효능 확인, 국내 유일 글로벌 임상 진행 중

AAV는 인체 내에서 장기간 안정적으로 유전자를 발현하도록 하는 유전자전달체(벡터)다. 아이씨엠은 김 대표가 발굴한 퇴행성 관련 유전자 단백질 NKx3.2를 AAV에 탑재한 유전자치료제 플랫폼을 개발했다. 이 플랫폼은 효율적인 유전자 전달이 가능하고, 혈청형에 따라 표적 세포가 구분돼 질환 맞춤형 표적치료가 가능하다. 면역반응에 의한 부작용을 최소화할 수 있고, 유전독성 등의 안전성 이슈가 매우 낮다는 장점이 있다.

플랫폼 기술로 개발되고 있는 치료제는 퇴행성 관절염 및 류머티스 관절염과 황반변성이다. 아이씨엠 관계자는 “주력 파이프라인은 근골격계와 감각계 관련 퇴행성질환 유전자치료제”라며 “이 중에서 가장 빠른 속도를 보이는 치료제는 퇴행성관절염 치료제 ICM-203”이라고 말했다. 특히 ICM-203은 전임상(동물실험) 단계에서 손상된 연골이 재생되는 근본적 골관절염 치료제(DMOAD)로서의 효능을 확인했다.

아이씨엠 관계자는 “ICM-203은 관절광 내 안쪽 공간에 1회 주사해 치료 및 재생효능을 나타내는 치료제로 동물실험에서 재생효능이 확인됐다”며 “오는 6월 호주 임상 1상 환자 투약이 시작될 예정이고, 미국 임상을 위한 임상시험계획서(IND)를 내년 상반기에 제출할 예정이다. 현재 국내에서 아이씨엠이 유일하게 AAV 기반 유전자 치료제 글로벌 임상을 진행 중”이라고 강조했다. 현재 연골재생이 가능한 퇴행성 관절염 치료제는 메디포스트(078160)가 개발한 카티스템이 있지만 줄기세포치료제인 데다 수술이 필요해, 단 1회 주사로 연골재생이 가능한 ICM-203과는 차이가 있다는 게 회사 측 설명이다.

LG화학에 기술이전, 글로벌텍과 어깨 나란히

아이씨엠의 AAV 기반 유전자치료제 신약 개발 기술력에 글로벌 제약사는 물론 국내 대형 제약사들도 눈독들이고 있다. 지난해 12월 아이씨엠은 LG화학(051910)과 퇴행성관절염 치료 신약후보물질 ICM-203 기술이전 계약을 체결했다. 약 4000억원 규모로 단계별 임상개발과 상업화에 따른 마일스톤(단계별 기술료)을 받게 된다. 상용화 시 매출액에 따른 로열티는 별도로 지급받는다. LG화학은 한국과 중국에서 독점 개발 및 상업화 권리를 확보했다.

투자업계(IB) 관계자는 “아이씨엠 기술수출 건은 LG화학 쪽에서 먼저 관심을 보인 것으로 안다. 가능성이 큰 신약 위주 파이프라인 다각화를 추진하고 있는 LG화학이 AAV 기반 후보물질이 없다 보니 니즈가 강했다”며 “지난해 LG화학이 아이씨엠을 마곡으로 초대했고, 손지웅 대표(당시 부사장)와 미팅 후 계약이 성사됐다”고 말했다.

AAV 기반 유전자치료제 시장은 글로벌 무대에서도 뜨겁다. 지난해 글로벌 제약사 릴리는 유전자 치료제 개발사 프리베일 테라퓨틱스를 10억4000만 달러에 인수했고, 바이엘은 40억 달러를 투자해 애스크바이오를 품었다. 로슈는 2019년 스파크 테라퓨틱스를 43억 달러에 인수했다. 아이씨엠은 이들 기업과 글로벌 임상 진행 속도가 비슷해 향후 글로벌 시장에서도 성공 가능성이 높다는 평가를 받고 있다.

아이씨엠에 투자한 벤처캐피털 관계자는 “아이씨엠은 AAV 기반 유전자치료제에서 재생효능을 발휘할 수 있는 NKx3.2 유전자 단백질을 개발해 글로벌 기업들의 높은 관심을 받고 있다”며 “디모드 치료제에 대한 니즈가 높은 퇴행성 질환 치료제 시장에서 가능성이 높은 기업으로 평가되고, 기술성 평가에서도 긍정적인 결과가 예상된다”고 말했다.