키스 디온 룩사 대표 “RPESC-RPE-4W, 황반변성 병변 지연 넘어 시력 회복 재확인”

[이데일리 유진희 기자] “우리가 개발 중인 줄기세포 치료제는 질환의 진행을 늦추는 데 그쳤던 기존 약물의 한계를 넘어 손상된 시력을 실질적으로 되살리는 데 성공했다. 24개월 동안 입증된 장기 유효성은 글로벌 경쟁사 대비 독보적인 경쟁력을 증명하는 결정적 지표다.”

키스 디온(Keith Dionne) 룩사 바이오테크놀로지(이하 룩사) 최고경영자(CEO)는 29일 서울 코엑스에서 개막한 ‘바이오플러스-인터펙스 코리아(BIX) 2026’ 단독 세션에서 이같이 밝혔다.

룩사는 와이투솔루션(011690)과 미국 줄기세포 연구기관 뉴럴 스템 셀 인스티튜트(NSCI)가 2019년 공동 설립한 바이오 신약개발 합작법인이다. 디온 CEO는 이날 현장에서 건성 황반변성 세포치료제 후보물질 ‘RPESC-RPE-4W’의 임상 1/2a상 추가 추적 관찰 결과를 직접 발표하며 개발 성과에 강한 자신감을 드러냈다.

저용량 24개월 시력 개선 유지…경쟁사 뛰어넘는 유효성 입증

이번 발표는 미국 식품의약국(FDA) 승인 아래 총 18명의 환자 투약을 마친 뒤 도출된 핵심 데이터다. 저용량 투여군(코호트 1)의 투여 후 24개월 장기 추적 결과와 중간용량군(코호트 2)의 9개월 중간 데이터를 골자로 한다.

발표에 따르면 저용량 투여군에서는 치료받은 눈의 평균 최대교정시력(BCVA)이 투여 전 기준치 대비 개선된 상태를 24개월 동안 안정적으로 유지했다. 통상 안과 질환 치료제가 투약 초기 반짝 효과에 그치거나 질환 진행 속도를 늦추는 수준에 머무는 것과 대조적이다.

특히 기저 시력이 매우 낮았던 중증 환자군의 경우 24개월 시점에서 최대교정시력이 기준치 대비 평균 16.6글자나 개선됐다. 임상에 쓰인 조기 치료 당뇨망막병증 연구(ETDRS) 시력표 기준으로 세 줄 이상을 더 읽어낸 셈이다. 이는 법적 실명 단계에 놓였던 환자가 독립적인 일상생활을 영위할 수 있는 수준으로 회복됐음을 뜻하며, 경쟁 치료제 대비 2배 이상 높은 개선 폭이다. 저용량 투여군 전체 평균으로도 기준치 대비 9.3글자 개선됐으며, 치료받지 않은 반대쪽 눈과의 시력 변화량 차이는 15.3글자에 달했다.

디온 CEO는 “중간용량 투여군의 9개월 평가에서도 안전성과 내약성에 관한 모든 일차 평가변수를 완벽히 충족했다”며 “최대교정시력의 안정화를 시사하는 신호까지 명확히 포착돼 후속 고용량 및 상업화 임상에도 힘이 실렸다”고 설명했다.

(사진=와이투솔루션)

샐리 템플 박사의 학문적 권위…“글로벌 패러다임 전환 이끌 것”

이번 임상 성과의 배경에는 룩사의 공동 설립자이자 최고과학책임자(CSO)인 샐리 템플(Sally Temple) 박사의 독보적 연구 역량이 자리한다. 템플 CSO는 신경줄기세포를 세계 최초로 규명하고 국제줄기세포학회(ISSCR) 회장을 역임한 세계적 석학이다. 그는 이번 BIX 2026 개막 기조연설자로도 나서 중추신경계와 망막 질환 치료의 새로운 지평을 제시했다.

룩사가 개발 중인 RPESC-RPE-4W는 기증받은 성체 안구에서 분리한 망막색소상피 줄기세포(RPESC)를 활용한다. 손상된 망막색소상피(RPE) 세포를 건강한 세포로 물리적으로 치환하는 기전이다. 이 같은 혁신성을 인정받아 미국 FDA로부터 재생의학 첨단치료제(RMAT) 지정을 획득한 바 있다.

디온 CEO는 “기존 글로벌 빅파마들이 내놓은 약물들은 보체계를 억제해 위축 속도를 늦추는 지연제에 머물러 있어 환자들의 시력 회복 갈증을 채우지 못했다”며 “우리는 세포 자체를 재생시키는 기전으로 시장의 판도를 완전히 바꿀 것”이라고 강조했다.

와이투솔루션 관계자는 “이번 임상 1/2a상을 통해 안전성과 유효성을 다시 한번 확인한 만큼, 동결보존 세포를 활용한 글로벌 후속 임상 준비와 함께 추진 중인 기술수출(L/O) 논의에도 속도를 내겠다”고 말했다.