[이데일리 신민준 기자] “한독은 글로벌 협력과 오픈이노베이션(개방형 혁신) 기반의 연구개발(R&D) 전략을 통해 희귀질환 사업의 지속적인 경쟁력 강화에 힘쓰고 있다. 한독은 고인슐린증과 담도암 치료제 등 오픈 이노베이션 R&D를 통해 자체 신약 파이프라인을 확보하고 있으며 성과도 본격화되고 있다.”

김윤미 한독 전문의약품사업 총괄 전무. (사진=한독)

담도암치료제 2027년에 상용화

김윤미(사진) 한독 전문의약품(ETC)사업 총괄 전무는 “희귀질환은 치료제가 아직 개발되지 않았거나 기존 치료제의 효과가 충분하지 않은 경우가 많아 환자의 생존과 직결되는 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야”라며 “희귀질환 분야는 한독의 미래 성장동력으로 자리잡고 있다”며 이같이 밝혔다.

한독은 희귀질환 치료제 사업에 힘을 쏟고 있다. 한독은 그동안 당뇨치료제와 외용소염진통제시장에 주력해왔지만 경쟁이 매우 치열해지면서 희귀질환을 새 성장동력으로 낙점했다. 특히 한독은 희귀질환 사업 경쟁력을 강화하기 위해 오픈이노베이션(개방형 혁신) R&D 전략을 전개하고 있다.

김윤미 전무는 “전 세계적으로 알려진 희귀질환은 7000여 종에 달한다”며 “매년 250여 종이 새롭게 등록될 만큼 질환 수는 지속적으로 증가하고 있다”고 말했다.

그러면서 “희귀질환 시장은 환자 수는 적지만 높은 수익성과 독점성을 확보할 수 있다는 장점이 있다”며 “아직 치료제가 개발되지 않았거나 기존 치료제의 효과가 충분하지 않은 경우가 많아 미충족 의료 수요가 높지만 진입 장벽도 높다. 신약 개발의 난이도가 높고 개발부터 허가까지 수년이 소요되기 때문”이라고 말했다.

이어 “이러한 환경 속에서 한독은 협력 전략을 통해 희귀질환 사업의 경쟁력을 강화하고 있다”며 “글로벌 기업과의 협력을 확대해 국내에 혁신적인 치료제를 지속적으로 도입하고 있다”고 설명했다.

실제 한독은 희귀암인 담도암 치료제 토베시미그(HDB001A)를 컴퍼스 테라퓨틱스와 공동 개발하고 있다. 토베시미그는 담도암 2차 치료제로 2027년에 상용화될 예정이다. 담도암은 치료 옵션이 매우 제한적인 희귀암으로, 5년 생존율이 20% 미만이며 초기 단계에서 발견되는 경우는 10%에 불과하다.

토베시미그는 에이비엘바이오가 원개발사로 국내 판권은 한독, 글로벌 판권은 컴퍼스 테라퓨틱스가 보유하고 있다. 해당 치료제는 미국 식품의약국(FDA) 패스트트랙 심사 대상으로 지정돼 신속한 개발이 가능하다. 토베시미그는 글로벌 임상 2/3상을 진행하고 있다.

한독이 올해 4월 발표한 톱라인 결과에서 토베시미그와 파크리탁셀 병용요법이 단독요법 대비 전체 반응률을 유의미하게 개선한 것으로 확인됐다. 최근에는 예상보다 적은 사망자가 관찰되며 전체 생존율 개선 가능성도 제기되고 있다. 글로벌 임상 2/3상의 주요 평가지표는 내년 1분기에 발표될 예정이다. 토베시미그는 담도암 1차 치료제로서의 유효성을 확인하는 임상도 진행하고 있다.

한독은 미국 바이오벤처 레졸루트와 계열 내 최초 고인슐린증 치료제 에르소데투그(RZ358)도 개발하고 있다. 한독은 에르소데투그의 국내 상용화 권리도 보유하고 있다. 에르소데투그는 선천성 및 종양 매개성 고인슐린증을 적응증으로 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다.

선천성 고인슐린증 적응증으로는 올해 12월 톱라인 결과가 발표될 예정이다. 에르소데투그는 종양매개성 고인슐린증 적응증으로 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 에르소데투그는 지난 5월 혁신 치료제로도 지정됐으며 2027년 출시가 예상된다.

소비와 국내 최초 희귀질환 합작법인 설립

한독은 오픈이노베이션에서 한발 더 나아가 스웨덴 희귀질환 전문기업 소비와 국내 최초로 희귀질환 합작법인도 설립했다. 희귀질환 합작법인 설립은 도입 치료제 판권 계약 만료에 따른 실적 공백 위험을 해소하는 동시에 글로벌 임상시험 실시 등에 따른 비용과 시간 부담도 줄일 수 있다.

한독은 소비와 첫 번째 협력으로 희귀질환 치료제 엠파벨리와 도프텔렛의 국내 허가 및 보험 급여를 성공적으로 획득했다. 한독은 현재 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 엠파벨리와 성인 환자의 치료를 위한 경구용 트롬보포이에틴 수용체 작용제 도프텔렛을 국내에 공급하고 있다. 엠파벨리란 성인 환자 치료를 위한 최초의 보체인자3(C3) 단백질 표적 치료제를 말한다. 엠파벨리주는 보체(박테리아와 바이러스 같은 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역 체계 일부) 단백질(C3 및 C3b)에 결합해 보체연쇄반응을 저해해 혈관 내·외 용혈을 억제한다.

발작성 야간 혈색소뇨증이란 X-염색체에 체성 돌연변이로 인해 적혈구가 보체반응에 민감해 혈관내·외용혈 유발. 임상적으로는 조혈모세포가 감소된 재생불량성 빈혈로 나타난다. 도프텔렛은 만성 간질환 환자의 혈소판 감소증(CLD)과 면역 혈소판 감소증(ITP)에 사용한다. 전세계적으로 엠파벨리는 1909억원, 도프텔렛은 3896억원의 매출(2023년 기준)을 기록하고 있다.

소비는 지난해 전년 대비 13% 성장한 3조7000억원의 매출을 달성했다. 소비는 현재 미국, 유럽 등에서 치료제를 선보이고 있다. 한독소비는 소비의 희귀질환 신약들을 지속적으로 국내에 선보일 계획이다.

그는 “소비는 희귀질환 분야에서 혁신적인 치료제 파이프라인을 갖고 있다”며 “한독은 소비와 합작사를 통해 중장기적인 희귀질환 파이프라인을 구축하게 됐다”고 말했다.

또 “소비에서 개발하는 향후의 파이프라인을 한독이 우선적으로 검토를 하게 되니 한독으로서는 안정적으로 파이프라인을 보강할 수 있다”며 “소비의 경우 한국의 비즈니스 시작을 수월하게 할 수 있는 장점”이라고 말했다. 희귀질환시장의 전망은 매우 밝다. 시장조사기관 이밸류에이트파마(EvaluatePharma)에 따르면 지난해 글로벌 희귀의약품 시장은 266조원에서 2028년 389조원까지 성장할 것으로 전망된다.

김 전무는 “한독의 가장 큰 경쟁력은 단순한 제품 공급을 넘어 제품 허가와 보험 급여, 마케팅, 영업 등 전방위적인 비즈니스 플랫폼을 구축하고 있다는 점”이라며 “특히 까다로운 희귀질환 치료제의 허가 및 보험 급여 과정에서 다수의 성공 경험을 보유하고 있다”고 말했다.

아울러 “이러한 역량을 바탕으로 한독은 △재즈 파마슈티컬과 △아미커스 테라퓨틱스 △아르제넥스 △인사이트 △소비 등 혁신적인 희귀질환 치료제를 보유한 글로벌 기업들과의 협력을 지속적으로 확대하고 있다”며 “앞으로도 한독은 치료가 절실한 희귀질환 영역을 발굴하고 환자와 함께 해결책을 만들어가는 데 집중할 것”이라고 말했다.

한편 이 기사는 과학기자협회가 지원했다.