3차 치료 허가받은 큐로셀, 이번엔 2차 치료 시장 노린다

[이데일리 나은경 기자] 큐로셀(372320)이 국산 1호 키메라항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘림카토’의 2차 치료 적응증 확대에 나선다.

큐로셀은 재발성·불응성 성인 거대 B세포 림프종 치료제 림카토(성분명 안발캅타젠오토류셀)의 2차 치료 적응증 확대를 위한 임상 3상 시험계획(IND) 변경승인을 식품의약품안전처에 신청했다고 30일 밝혔다.

큐로셀의 키메라항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '림카토' (자료=큐로셀)

림카토는 지난 4월 식약처로부터 두 가지 이상의 전신 치료를 받은 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자를 대상으로 품목허가를 획득했다. 이번 임상은 기존 3차 이상 치료에 사용하도록 허가된 림카토를 2차 치료 단계에서도 사용할 수 있도록 적응증을 확대하기 위한 것이다.

CAR-T는 환자의 혈액에서 면역세포인 T세포를 채취한 뒤 암세포를 인식하고 공격하도록 유전자를 조작해 다시 환자에게 투여하는 맞춤형 세포치료제다. 림카토는 B세포 림프종에서 발현되는 CD19 단백질을 표적으로 한다. 여기에 큐로셀의 자체 플랫폼 ‘OVIS’를 적용해 T세포의 항암 기능을 억제하는 면역관문 단백질 PD-1과 TIGIT의 발현을 동시에 낮추도록 설계했다.

현재 재발성·불응성 거대 B세포 림프종 치료에서는 CAR-T의 사용 시점을 앞당기는 추세다. 특히 1차 항암치료에 반응하지 않거나 치료 종료 후 12개월 이내 재발한 환자는 기존 구제항암화학요법과 자가조혈모세포이식만으로 충분한 치료 효과를 얻기 어려워 CAR-T가 주요 2차 치료 선택지로 자리 잡고 있다.

글로벌 시장에서는 길리어드사이언스의 ‘예스카타’(악시캅타진실로류셀)와 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 ‘브레얀지’(리소캅타진마라류셀)가 대표적인 2차 치료용 CAR-T다. 두 제품은 각각 글로벌 임상 3상 ZUMA-7과 TRANSFORM에서 기존 표준치료 대비 무사건생존기간(EFS) 개선 효과를 입증하며 2차 치료 적응증을 확보했다. 반면 노바티스의 ‘킴리아’(티사젠렉류셀)는 2차 치료 임상 3상 BELINDA에서 주요 유효성 평가변수를 충족하지 못했다.

큐로셀도 이번 임상에서 림카토의 2차 치료 효과를 기존 표준치료와 직접 비교한다. 삼성서울병원 등 국내 주요 의료기관에서 다기관·무작위배정 방식으로 진행하며, 림카토 투여군과 표준치료군의 무사건생존기간을 비롯한 유효성과 안전성을 평가할 예정이다. 무사건생존기간은 질병 진행이나 치료 실패 등 사전에 정한 사건이 발생하지 않고 유지되는 기간을 의미한다.

림카토가 실제 2차 치료제로 사용되기 위해서는 이번 임상에서 치료 효과를 입증하고 추가 품목허가를 받아야 한다.

큐로셀은 현재 기존 3차 이상 치료 적응증에 대해서도 건강보험 급여 등재를 추진하고 있다. 허가·평가 연계제도를 통해 급여 절차를 진행 중이며, 연내 급여 적용과 상업용 환자 투약 개시를 목표로 하고 있다. 향후 2차 치료 적응증까지 확보하면 림카토의 처방 대상 환자군도 확대될 전망이다.

김건수 큐로셀 대표는 “올해 림카토의 허가를 통해 국산 CAR-T 상업화 시대를 열어가는 데 이어, 이번 3상 IND 신청은 림카토를 3차 이상 치료에 머무르지 않고 조기 치료 단계로 확대하기 위한 중요한 첫걸음”이라며 “신속한 승인 절차를 거쳐 2027년 상반기 본격적인 3상에 돌입할 계획이며, 1차 치료 실패 후 대안이 절실한 환자들에게 보다 빠르게 CAR-T 치료 기회를 제공할 수 있도록 2차 치료 적응증 확대를 적극 추진하겠다”고 말했다.