메드팩토, 백토서팁 골육종 2상 중용량 추가…IND 변경 신청

(사진=메드팩토)

[이데일리 송영두 기자] 메드팩토(235980)가 골육종 치료제로 개발 중인 ‘백토서팁(Vactosertib)’ 임상 2상에 중용량 환자군을 추가한다. 임상 1상에서 중용량 투여군의 치료 효과가 상대적으로 높게 나타난 만큼 2상에서 용량별 효과를 비교해 최적용량을 찾겠다는 전략이다.

메드팩토는 백토서팁 골육종 임상 2상에 중용량 환자군을 추가하는 내용의 임상시험계획(IND) 변경승인 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 7일 밝혔다.

현재 임상 2상은 백토서팁 300㎎을 하루 두 차례 투여하는 고용량 환자군을 대상으로 진행되고 있다. 메드팩토는 여기에 200㎎을 하루 두 차례 투여하는 중용량 환자군을 추가할 계획이다. 청소년 환자에게는 150㎎을 하루 두 차례 투여한다.

이번 변경의 핵심은 백토서팁의 용량과 치료 효과 간 상관관계를 보다 구체적으로 확인하는 데 있다. 메드팩토는 앞서 임상 1상에서 3개 용량을 평가했으며, 이 가운데 중용량 투여군에서 가장 우수한 치료 효과를 확인했다고 설명했다.

다만 임상 2상에서는 임상 1상의 환자 관찰기간 등을 고려해 고용량을 중심으로 개발을 진행해왔다. 이후 최적용량을 검증하기 위해 중용량과 고용량을 비교할 필요가 있다고 판단하면서 이번 임상 변경을 결정했다.

특히 이번 용량군 추가는 미국 식품의약국(FDA)이 요구하는 항암제 용량 최적화 기조와도 맞닿아 있다. FDA는 2024년 항암제 임상 용량 관련 가이드라인을 통해 최대내약용량(MTD)을 포함해 2개 이상의 용량을 비교·평가하도록 권고하고 있다.

백토서팁 골육종 임상 2상은 현재 한국과 미국에서 동시에 진행되고 있다. 메드팩토는 국내 IND 변경 신청에 이어 조만간 FDA에도 같은 내용의 임상 변경을 신청할 예정이다.

회사 측은 중용량 환자군 추가가 환자 모집에도 긍정적으로 작용할 것으로 기대하고 있다. 기존 고용량 단일 환자군에서 복수 용량군으로 임상이 확대되면서 그동안 다소 더디게 진행됐던 환자 모집에도 속도가 붙을 수 있다는 설명이다.

메드팩토 관계자는 “이번 골육종 임상 및 기존 백토서팁 임상에서 축적된 데이터를 기반으로 최적의 용량을 지속적으로 검토 및 보완하고 있다”며 “1상에 이어 2상에서도 최상의 데이터를 확보하기 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.

백토서팁은 메드팩토가 개발 중인 TGF-β 신호전달 억제제다. 메드팩토는 앞서 골육종 환자 11명을 대상으로 진행한 임상 1상에서 완전관해(CR)를 포함해 객관적반응률(ORR) 36.4%를 확인한 바 있다.

골육종은 뼈와 연골 등에 발생하는 희귀 악성 종양이다. 현재 화학항암제 병용요법이 주로 사용되고 있지만 치료 효과와 생존율 개선에 한계가 있어 새로운 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 높은 질환으로 꼽힌다.