pharm edaily

[이데일리 김진수 기자] 한 주(12월 16일~12월 20일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 개발, 품목 허가 소식이다.

(사진=이엔셀)

이엔셀, EN001 임상 1b상 순항…고용량 투여 개시

이엔셀(456070)은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시했다고 20일 밝혔다.

이번 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 안전성 및 유효성 평가를 위해 디자인됐다. 임상시험 책임자는 최병옥 삼성서울병원 신경과 교수다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 이달 16일 개시됐으며, 저용량군(1.25×106 cells/㎏) 3명 투여 후 용량제한독성(Dose Limiting Toxicity, DLT) 발생이 없어 안전성 위원회 검토 후 고용량군 투여가 시작된 것이다. 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군(2.5×106 cells/㎏)도 환자 3명을 대상으로 진행하며, 내년까지 환자 대상 투여를 마친다는 계획이다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT (ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제로, 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

김미라 이엔셀 임상개발부 이사는 “EN001은 저용량군 환자 투여시에 이미 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인한 바 있어, 이번 고용량군 투여시에도 동일한 수준의 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “EN001의 임상을 체계적으로 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.

한편, 지난 10월 이엔셀은 CMT 1A형 환자를 대상으로 한 EN001 치료제의 반복투여 임상에서 저용량군의 안전성과 탐색적 치료효과를 발표했다. 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 후 8주 시점에 DLT를 평가했고, 그 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았으며 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다.

일동제약, 코로나19 치료제 ‘엔시트렐비르’ 허가 재신청 추진

일동제약이 코비드(COVID)19 치료제인 경구용 항바이러스 약물 엔시트렐비르 푸마르산(Ensitrelvir fumaric acid)에 대한 품목 허가와 관련해 임상 데이터 강화 후 재신청을 추진한다고 19일 밝혔다.

일동제약은 최근 마무리된 시오노기의 엔시트렐비르의 ‘노출 후 예방’(post-exposure prophylaxis) 목적 사용에 관한 글로벌 임상 연구인 ‘SCORPIO-PEP’ 결과를 품목 허가 신청 자료에 추가한다는 계획이다.

일동제약은 미국 FDA와 유럽 EMA 허가 추진 등 시오노기의 엔시트렐비르 관련 글로벌 전략에 발맞춰 새로운 임상 데이터 확보 후 국내 허가 절차를 다시 진행한다는 방침이며, 이를 위해 앞서 식품의약품안전처에 신청했던 기존의 품목 허가는 자진 취하한다고 공시했다.

일동제약에 따르면, 현재 진행 중인 허가 신청에는 엔시트렐비르 임상 중 ‘SCORPIO-SR’과 ‘SCORPIO-HR’ 등 두 개의 연구가 반영된 상태로, 시오노기의 글로벌 임상 ‘SCORPIO-PEP’에서 긍정적인 결과가 도출됨에 따라 기존의 임상 데이터와 결합해 확대 적용하는 것이 엔시트렐비르의 전반적인 효능과 가치를 보여주는 데에 더 효과적인 것으로 판단했다.

‘SCORPIO-SR’과 ‘SCORPIO-HR’은 이미 증상이 나타난 코비드19 환자를 대상으로 엔시트렐비르의 치료 효과를 확인하는 임상이다. ‘SCORPIO-PEP’는 감염된 타인에 노출된 사람들을 대상으로 엔시트렐비르의 예방적 효과를 관찰한 임상 연구다.

일동제약은 ‘SCORPIO-PEP’ 임상 연구 데이터의 분석과 취합이 완료되는 시점에 엔시트렐비르에 대한 국내 품목 허가 절차를 다시 진행한다는 계획이다.

나이벡, 광반응성 펩타이드 조직재생 유도제 美 FDA 프리 서브미션 신청

나이벡이 ‘펩티콜 이지그라프트’ 및 ‘OssGen(오스젠)-X15’에 대해 미국 FDA의 품목허가를 위한 ‘프리 서브미션’(Pre-Submission)을 신청했다고 19일 밝혔다. 펩티콜 이지그라프트는 세계 최초 광반응성 펩타이드 조직재생 유도제며, 오스젠-X15는 수술용 재생치료제로 골형성 촉진기능성 펩타이드가 탑재된 바이오 소재다.

프리 서브미션은 제약 및 바이오 기업이 신약이나 의료 기기의 승인절차를 앞두고 FDA와 사전에 논의할 수 있는 프로그램이다. 나이벡은 국내에서 114명의 환자를 대상으로 펩티콜 이지그라프트의 임상시험을 진행 중이며, 해당 임상시험 계획 및 데이터를 토대로 FDA와 유효성 및 안전성에 대해 논의할 예정이다.

이번 프리 서브미션은 개발 중인 제품에 대한 위험 요소의 사전 파악, 규제 요구사항, 승인 및 시장진입에 대한 전략 등을 확립하기 위해 진행된다. 이를 통해 펩티콜 이지그라프트의 신속한 상용화 및 미국을 비롯한 글로벌 시장 진입이 가속화될 것이라는 게 회사 측 설명이다.

펩티콜 이지그라프트는 나이벡이 자체 개발한 펩타이드와 고순도 콜라겐 기능 활성 물질, 재생 기능성 펩타이드를 융·복합한 기능성 바이오 소재다. 빛을 촉매로 사용해 펩타이드의 방출성 및 구조적 안정성을 강화한 것이 특징이다. 해당 제품은 치과, 정형외과, 외과, 피부과 등 다양한 분야에서 활용 가능하다.

오스젠 X15는 치과 및 정형외과의 골재생 치료에 사용되고 있다. 기존 골재생 치료에서는 콜라겐, 합성 고분자 및 티타늄 소재만을 수술로 이식해 골조직의 기능을 대체하는 보조 역할만 담당하는 반면 오스젠 X15는 골형성 촉진 기능 또한 포함하고 있다.

나이벡 관계자는 “펩티콜 이지그라프트는 재생 기능성 펩타이드와 고순도 콜라겐 기능 활성 물질이 융복합된 혁신적인 제품이며, 이번 FDA 프리 서브미션을 기점으로 글로벌 승인 절차를 본격적으로 시작할 것”이라며 “골형성 촉진 펩타이드가 적용된 골재생 소재는 전 세계적으로도 상용화된 사례가 없어 오스젠 X-15가 승인된다면 치과 및 정형외과에서 수요가 급증할 것으로 예상된다”고 말했다.

그는 이어 “펩티콜 이지그라프트는 개발 초기부터 글로벌 탑티어 임플란트 기업으로부터 많은 관심을 받았다”며 “국내 임상 진행과 동시에 미국 FDA의 품목허가를 위한 절차도 진행할 계획으로, 향후 회사의 글로벌 시장 핵심 품목으로 성장시켜 나가겠다”고 강조했다.