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[이데일리 나은경 기자] “GC녹십자는 연구 시작단계부터 연구 네트워크 수립을 포함, 상업화와 경쟁을 폭넓게 고려해 신약 개발 전략을 짠다. 특히 개발도상국 등을 중심으로 시장 여건에 따라 유연하게 희귀의약품 개발을 진행하고 있다.”

정재욱 GC녹십자(006280) R&D부문장은 “희귀의약품은 기초연구자가 환자를 치료하는 임상의여서 임상 연구자들과의 협업이 희귀 의약품 개발에 큰 영향을 미친다”고 강조했다.

정재욱 GC녹십자 R&D부문장(사진=GC녹십자)

2020년 처음 목암연구소장으로 녹십자에 합류한 정 부문장은 △혁신신약 후보물질을 발굴하는 RED본부와 △공정 특성 연구 및 제조와 GMP 기술이전을 맡는 MSAT본부 △임상시험을 운영하는 의학본부 △신제품 허가등록 관리를 담당하는 개발본부 등 총 네 부문을 총괄하고 있다.

GSK서 22년 지낸 정재욱 부문장, 희귀질환 연구 총괄

녹십자에 오기 전에는 글로벌 제약사 글락소스미스클라인(GSK)에서 22년간 일하며 수석위원인 펠로우까지 지냈다. 재미한인제약협회(KASBP)를 통해 만난 허은철 대표가 직접 그를 스카우트하면서 한국행 비행기를 탔다. 정 부문장은 “연구조직이 더 유연하게 움직이고 활발하고 적극적인 의사소통을 하며 시너지를 낼 수 있는 문화를 만드는 것은 실력보다 우선돼야할 신약개발의 기본”이라며 “GSK에서의 경험이 목암연구소와 GC녹십자의 연구조직을 조정하고 구성하는 데 많은 도움이 됐다”고 말했다.

GC녹십자는 2019년 희귀질환 전문 제약사로의 도약을 선언한 뒤 RED본부를 만들고 관련 업무에 투자를 집중해왔다. 정 부문장은 “올해는 가시적인 성과를 제시하고 가능성을 가늠해볼 중요한 한 해가 될 것”이라고 강조했다.

GC녹십자는 올 하반기 산필리포 타입A(MPSIIIA), 혈전성 혈소판감소성 자반증(TTP), 폰 빌레브란트병 치료제에 대한 미국 식품의약국(FDA) 임상시험계획(IND) 사전미팅을 준비 중이다. 정 부문장은 “MPSIIIA는 현재 치료제가 없는 질환으로 노벨파마와 공동 개발을 하고 있고 지난 1월 FDA로부터 RPDD (소아희귀질환의약품 지정)와 ODD(희귀의약품) 승인을 받았다. 연내 MPSIIIA와 TTP 치료제의 IND 신청을 계획 중”이라며 “희귀질환 관련 프로젝트들이 모두 계획보다 빠르게 연구성과를 확보하고 있다”고 자신감을 드러냈다.

중저개발국 출시 경험, 글로벌 빅파마와 경쟁서 유리

그는 “희귀질환치료제는 가격이 매우 비싸기 때문에 선진국과 중저개발국에 대한 시장접근법이 천차만별”이라며 “GC녹십자는 선진국 시장에 집중하는 글로벌 빅파마와 달리 각국의 시장상황을 분석하고 이에 맞춘 개발전략을 개별적으로 수립하는 유연성이 있다”고 설명했다.

전년 대비 35%의 매출 성장률을 기록하며 매년 무섭게 성장하는 GC녹십자의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’가 대표적인 사례다. 헌터라제는 사노피의 자회사 젠자임이 개발한 ‘엘라프라제’와 같은 기전의 치료제로 혁신신약은 아니었다. 하지만 엘라프라제가 출시되지 않은 중남미, 중동 등 중저개발국 위주로 헌터라제를 선보이며 지난해 700억원대 연 매출로 회사의 실적을 이끌었고 성공한 후발주자가 됐다.

정 부문장은 “헌터라제가 엘라프라제와 치열하게 다투며 시장진입 및 개발 과정에서 쌓은 노하우를 추후 다른 치료제들의 상업적 성공에 적용할 계획”이라고 했다. 이어 그는 “GC녹십자는 오랜 기간 희귀질환을 개발하면서 연구와 임상전략 구성 및 운영에서 노하우를 쌓았고, 환우회를 통한 네트워크를 만들어나가는 등 노력을 지속해왔다”며 “이런 노력들이 향후 개발될 희귀의약품 연구에도 도움이 될 것”이라고 덧붙였다.

차기 먹거리는 mRNA 치료제…“내년 중 비임상 진입”

유기화학으로 석·박사를 받은 정 부문장은 코로나19 팬데믹 이전, 허 대표가 메신저리보핵산(mRNA) 연구에 관심갖는 것을 보고 자신의 전공을 살릴 수 있겠다고 판단, 녹십자 합류를 결심하게 됐다고 했다. 장기적으로 GC녹십자는 mRNA 기술 기반 희귀질환치료제 개발에 힘을 쏟을 전망이다. 그는 “코로나19 팬데믹 상황에서 mRNA가 각광받는 기술이 됐지만 백신에서 치료제 개발로 넘어온 순간부터 새로운 평가가 시작된다”며 “mRNA 기술은 치료제로의 개발 사례가 많지 않아 보완해야할 부분도 많지만 잠재력이 크다고 판단했다. 빠르게 기술력을 확보하기 위해 적극적인 연구개발 및 시설 투자를 진행하고 있다”고 했다. GC녹십자는 다양한 프로젝트를 통해 mRNA 관련 특허를 확보하고 효력을 검증하고 있으며 활발한 연구개발을 위해 필요한 파일럿 생산시설 구축도 동시 진행 중이다.

이어 그는 “우리가 mRNA 기술을 갖고 있다 해도 다른 모달리티 대비 mRNA가 최적의 효과를 낼 수 있는 질환에 적용해야 한다”며 “현재 mRNA가 강점이 될 희귀질환을 선별해 R&D를 진행 중이며 내년 중 비임상 진입을 목표로 하고 있다”고 설명했다.