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[보스턴(미국)=이데일리 김승권 기자] “빅파마 한두 군데와 가이드 RNA 공동 연구를 진행하고 있습니다. 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 치료제 CDMO 뿐 아니라 HIV 치료제 STP0404와 대장암 치료제 STP1002를 2026년까지 글로벌 기술이전 하는 것이 목표입니다”

최근 바이오USA에서 만난 성무제 에스티팜 대표는 향후 신약개발에 강한 자신감을 내비쳤다. 에스티팜은 동아쏘시오그룹 CDMO(의약품위탁개발생산) 분야 특화 기업이다.

에스티팜(237690)은 유전자 치료제 분야로 포트폴리오를 확장하기로 했다. 글로벌 RNA 올리고 시장에서 3위 수준의 위치를 차지하고 있는 에스티팜은 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 치료제의 핵심 원료인 가이드 리보핵산(sgRNA) 생산을 다음 먹거리로 정했다.

2025년 미국 메사추세스 보스턴 바이오USA에서 만난 성무제 에스티팜 대표 (사진=김승권 기자)

RNA 기술 플랫폼 및 포트폴리오 확장 배경

성무제 대표는 유전자 치료제 분야 확장 배경에 대해 “지금 글로벌에는 RNA 월드가 시작됐다”며 “한 10년 전부터 드디어 딜리버리 시스템이 개발되면서 RNA 올리고머를 사람 몸에 넣을 수 있는 길이 열리게 됐다”고 설명했다.

에스티팜은 기존 저분자 의약품 CDMO 경험을 RNA 분야에 접목시켜 새로운 모달리티를 개발하고 있으며, 자체 개발한 캐핑과 LNP 기술이 사람에게도 효과가 있다는 것을 임상시험을 통해 입증했다.

특히 고순도의 100mer 가이드 RNA 합성에 성공했으며, 현재 GMP 수준으로 생산하고 있다. 성 대표는 “크리스퍼의 제일 중요한 거는 가이드 RNA가 정확한 위치에 가서 정확하게 잘라내야 한다”며 기술의 핵심적 역할을 강조했다.

그는 “향후 30년은 바이오가 메인 비즈니스가 될 것”이라는 장기 전망을 제시하며, “올해 에스티팜의 매출은 약 3200억원으로 전년 대비 17% 이상 증가하고, 영업이익도 늘어나 역대 최대 실적을 기록할 전망”이라고 밝혔다.

미국 메사추세스주 보스턴 다운타운에 자리하고 있는 버텍스 파마슈티컬 본사 전경 (사진=이데일리 김승권 기자)

글로벌 유전자 치료제 시장에서 주목받고 있는 기업은 버텍스 파마슈티컬이다. CRISPR 테라퓨틱스와의 협력을 통해 세계 최초의 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제 승인을 받았다. 양사가 공동 개발한 CASGEVY(엑사감글로진 오토템셀)는 겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈 치료를 위한 CRISPR/Cas9 유전자 편집 치료제로, 미국 FDA로부터 승인을 받으며 유전자 치료제 상용화의 새로운 이정표를 세웠다.

버텍스는 CASGEVY의 전 세계 개발, 제조 및 상업화를 주도하고 있으며, CRISPR 테라퓨틱스의 지원을 받고 있다. 이들의 선전으로 글로벌 유전자 치료제 시장은 2024년 92억 6000만 달러에서 2034년까지 554억 3000만 달러 규모로 성장할 것으로 전망된다. 북미 지역이 시장을 주도하고 있으며, 아시아 태평양 지역이 가장 빠른 성장률을 보일 것으로 예측된다.

글로벌 CDMO 업계는 유전자 치료제와 RNA 기반 치료제 제조 역량 확보를 위해 대규모 투자를 단행하고 있다. 북미 지역의 아길런트, 니토 아베시아, 트리링크 바이오테크놀로지스 등 주요 CDMO들이 GMP 제조 역량 확장과 공급망 회복력 강화에 집중 투자하고 있는 상황이다.

특히 RNA 치료제 전문 CDMO 기업인 트리링크 바이오테크놀로지스는 샌디에고 소렌토 밸리에 3만2000 평방피트 규모의 cGMP mRNA 제조 시설을 운영하고 있으며, 1g에서 100g 이상의 배치 사이즈로 mRNA 의약품 원료를 생산할 수 있는 역량을 갖추고 있다.

에스티팜도 생산능력 확장...해외 진출 가속화

회사 측은 경기도 반월공장 내 제2올리고동을 올해 완공해 본격 가동에 들어갈 예정이다. 이를 통해 임상 초기 물량부터 상업 생산에 이르는 전 과정을 연간 300~900kg(6.4~14몰) 규모로 확대할 계획이라고 설명했다.

해외 생산기지 구축도 추진 중이다. 성 대표는 “3~5년 내 한국 시설이 풀 가동되면 미국 동부 지역을 우선 검토하고, 가격 경쟁력이 중요한 API 생산을 위해 동유럽 지역도 고려하고 있다”고 말했다. 해외 진출 결정 시기로는 내년 말에서 내후년 사이에 최종 방안을 확정할 예정이라고 덧붙였다.\

에스티팜 전경 (사진=동아쏘시오홀딩스)

가이드 RNA 사업은 빅파마와의 공동 연구 형태로 상업화를 진행 중이다. 일부 고객사로부터 시제품 생산 요청을 받고 있어 협력 범위를 확대하고 있다고 전했다.

또한, HIV 치료제 ‘STP0404’와 대장암 치료제 ‘STP1002’에 대한 기술이전(라이선스 아웃)을 내년 연말까지 완료하고, 2026년까지 글로벌 기술이전을 마무리하겠다는 목표를 제시했다.

아울러 미·중 갈등으로 시행된 바이오시큐리티법의 수혜로 중국 고객사의 문의가 증가했으나, 회사는 지속 가능한 성장을 위해 근본적인 기술 경쟁력 확보에 주력하고 있다고 강조했다. 성 대표는 “1930년대 물리학, 1970년대 반도체에 이은 바이오가 향후 30년간 메인 비즈니스로 자리매김할 것”이라는 장기 비전을 제시했다.