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[이데일리 송영두 기자] “뇌암이라고 할 수 있는 교모세포종은 완치율이 제로다. 완치가 불가능한 질환이다. 특히 재발성 교모세포종 환자는 평균 생존율이 6개월 미만이다. 치료제가 없는 상황에서 제넥신 GX-I7이 실제 환자들에게서 상당히 고무적인 효과를 냈다. 가능성을 봤는데 도전 안 할 이유가 없다.”

지난 5일 서울성모병원 뇌신경센터에서 만난 전신수 서울성모병원 신경외과 교수는 GX-I7이 재발성 교모세포종(rGBM)에 의미있는 효과를 입증했다고 강조했다. 이를 통해 환자들이 희망을 품기 시작했다고도 전했다. GX-I7은 면역시스템 핵심 세포인 T세포를 만들어내는 가장 중요한 단백질 인터루킨-7D를 활용한 제넥신(095700) 핵심 파이프라인이다. 현재 면역항암제로 개발 중이다.

교모세포종은 뇌척수 조직에서 발생하는 원발성 종양이다. 중추 신경계 조직을 지지하는 신경교세포에서 시작된다. 성인에게 가장 흔한 일차성 뇌종양으로 세계보건기구(WHO) 뇌종양 분류 중 4등급의 악성 종양이다. 교모세포종 발병률은 1년에 10만명당 약 3~4명 정도로 추산된다. 전 교수는 “교모세포종 환자 생존율은 평균 12개월 정도다. 재발성 교모세포종 환자의 경우에는 생존율이 6개월 미만으로 낮아진다”며 “보통 암 환자의 경우 3년 이상 생존하면 장기 생존이라고 본다. 그런 점에서 교모세포종은 불치에 가까운 암에 속하고, 다양한 암 중에서도 가장 예후가 안 좋은 암”이라고 설명했다.

문제는 교모세포종은 마땅한 치료제가 없다. 현재 전 세계적으로 쓰이고 있는 표준치료는 방사선 치료와 MSD 경구용 항암제 테모달(성분명 테모졸로마이드)이 사용된다. 이들 치료가 효과가 없으면 로슈 아바스틴이 처방된다. 하지만 교모세포종 환자에게 가장 중요한 총 림프구 수(Total Lymphocyte Count)가 회복되지 않는 등 효과가 미미하다는 게 전 교수 설명이다.

전신수 서울성모병원 신경외과 교수.(사진=서울성모병원)

그는 “교모세포종 환자들은 대부분 림프구 감소(림포피니아) 현상을 겪는다. 평균적으로 1500개 정도다. 반면 정상인은 림프구 수가 평균 4000~5000개 정도”라며 “의료진과 환자들은 치료 효과를 높이기 위해 다양한 치료법을 사용하고 있지만 쉽지 않다. 그 때문에 미국 식품의약국(FDA)은 교모세포종에 대한 새로운 치료법을 적극적으로 환자들에게 활용하는 것을 권고하고 있다”고 했다.

전 교수가 임상시험용의약품 치료목적사용 승인을 받아 재발성 교모세포종 환자들에게 GX-I7을 투여한 것도 환자들에게 더 나은 치료 기회를 제공하기 위해서였다. 임상시험용의약품의 치료목적 사용 승인은 생명이 위중하지만 다른 치료 수단이 없는 중증질환자들에게 치료 기회가 더 확대될 수 있도록 환자 개별적으로 식품의약품안전처가 승인하는 제도다.

그는 “이번 연구는 더 효과적인 치료 옵션이 없는 재발성 교모세포종 환자 18명을 대상으로 진행됐다. 환자들은 GX-I7 단독 혹은 테모졸로마이드, 아바스틴, 또는 PCV 화학항암제 중 하나를 병용으로 투여받았다”며 “재발성 환자들의 림프구 수는 평균 1100개였는데, 8주 간격으로 GX-I7을 투여했더니 평균 4300개 수준으로 올라갔다. 또한 재발성 환자들의 평균 생존율은 6개월인데, GX-I7 투약군은 6개월 이상 생존환자가 83%에 달한다. 1년 이상 생존한 환자도 18명 중 9명으로 상당한 효과를 냈다고 판단된다”고 강조했다.

특히 이번 재발성 교모세포종 환자들을 대상으로 한 GX-I7 투약 결과가 의미있는 것은 현재까지 많은 글로벌 제약사들이 교모세포종 치료제 개발에 나섰지만 실패했기 때문이다. 전 교수는 “다른 암 환자들은 3~4주 간격으로 항암치료를 하면 림프구가 다시 증가한다. 하지만 교모세포종은 표준치료를 해도 계속 감소한다. 림포사이트 카운트(총 림프구 수)는 질병의 예후하고 밀접한 관계가 있다”며 “글로벌제약사들도 교모세포종에서 림포사이트 카운트를 올리지 못해 실패했다. 그런 점에서 제넥신 GX-I7의 이번 성과는 상당한 의미가 있다”고 설명했다.

이번 GX-I7 연구결과는 글로벌 제약사 로슈도 움직였다. 로슈는 재발성 교모세포종 임상 2상에 아바스틴을 무상으로 제공키로 했다. 제넥신은 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 GX-I7과 아바스틴 병용투여 임상을 승인받았다. 전 교수는 “이번 달부터 임상 2상을 개시할 예정이다. 미국과 중국에서도 교모세포종 환자들을 대상으로 임상이 진행 중인 만큼 기대가 크다”며 “식약처와 회사가 결정해야 할 문제이긴 하지만 교모세포종은 희귀질환에 속하는 만큼 2상 결과가 만족스럽게 나온다면 희귀질환 치료제로 신속 승인도 추진할 수 있을 것”이라고 말했다.