"경쟁사 황반변성치료제 치료 효과 수개월...NG101, 최소 5년 지속"[엘리시젠 대해부②]
- 등록 2026-01-25 오전 8:30:04
- 수정 2026-01-29 오후 11:08:04
이 기사는 2026년1월25일 8시30분에
팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.
구독하기
팜이데일리 프리미엄 기사를 무단 전재·유포하는 행위는 불법이며 형사 처벌 대상입니다.
이에 대해 팜이데일리는 무관용 원칙을 적용해 강력히 대응합니다.
[이데일리 신민준 기자] 엘리시젠은 글로벌 유전자치료제시장 후발주자인 만큼 차별화 전략으로 승부수를 던졌다. 엘리시젠은 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 활용해 현재 글로벌시장에서 판매되고 있는 아일리아와 루센티스 등 주요 황반변성치료제와 비교해 주사제 투여 기간을 획기적으로 늘렸다.
아일리아와 루센티스 등 경쟁 황반변성치료제 주사제 투여 주기가 수개월이라면 엘리시젠의 치료제(NG101)는 최소 5년 이상의 주기로 투여한다. NG101은 경쟁사의 동일한 AAV 벡터 기반 황반변성치료제들과 비교해 바이러스 투여 용량과 가격을 낮춰 경쟁력을 끌어올린다.
 | | NG101 작용 기전 설명. (이미지=엘리시젠) |
|
컨카터머서 치료 단백질 지속 생산돼 최소 5년 치료 효과
엘리시젠은 AAV 기반 황반변성치료제 NG101(습성)을 최대주주 이연제약(102460)과 개발하고 있다. 엘리시젠은 2023년 11월부터 미국과 캐나다에서 NG101의 임상 1/2a상을 진행하고 있다. 임상 1/2a상은 △저용량 (1x10 9승)6명 △중용량(3x10 9승) 6명 △고용량(8x10 9승) 8명 등 총 20명을 대상으로 진행하고 있다.
앞서 엘리시젠은 2023년 4월 캐나다 연방보건부(HC)로부터 NG101 임상 1/2a 승인을 받았다. 엘리세진은 다음해인 2024년 4월 미국 식품의약국(FDA)로부터 NG101 임상 1/2a 승인을 을 받았다.
김종묵 엘리시젠 대표는 “임상 1/2a상은 저용량과 중용량, 고용량과 같이 3개 용량군으로 구성해 용량 증량 방식으로 진행하고 있다”며 “고용량의 마지막 환자이자 전체 임상의 20번째 환자까지 투여가 완료됐다”고 말했다.
그러면서 “임상 1/2a상 중간보고서 결과 도출이 올해 3분기로 예상된다”며 “엘리시젠은 환자별로 각각 5년동안 추적 관찰할 예정”이라고 말했다.
엘리시젠이 개발하는 황반변성 치료제는 눈에 주사제를 투여하는 만큼 투여 횟수가 매우 중요하다. NG101은 AAV 벡터의 특성과 자체 개발한 독보적인 프로모터(유전자를 켜는 일종의 스위치) 플랫폼 ‘신규한 인트론 단편’ 기술을 활용해 망막 아래 최소 5년 이상의 주기로 주사제를 투여하도록 개발되고 있다.
△루센티스 △아일리아 △비오뷰 △바비스모 등 글로벌시장에서 판매되고 있는 단백질 치료제 항·혈관내피세포성장인자(VEGF) 주사제들은 유리체강에 투여한다. 해당 치료제들은 주사제 투여 주기가 최소 1개월에서 최대 4개월가량인 만큼 NG101의 투여 주기를 늘려야 경쟁에서 이길 수 있기 때문으로 풀이된다.
김종묵 대표는 “아일리아 등 단백질 치료제들은 치료에 필요한 유전자(애플리버셉트)를 생산세포(주)에 넣어주고 공장에서 대량 배양한 생산세포가 넣어준 유전자를 이용해 단백질을 만든다”며 “해당 단백질을 정제해 만든 것이 바로 아일리아 등 단백질 치료제”라고 말했다.
그러면서 “이런 단백질 치료제들은 몸에서 분해되는 한계가 있다”며 “이런 특성 때문에 주사제 투여 후 약물 농도가 높아졌다가 분해되면 농도가 낮아진다”고 말했다.
이어 “이에 따라 수개월 단위로 주사제를 반복 투여해야 하는 불편함이 있다”며 “현재 판매되고 있는 황반변성치료제는 눈에 주사제를 투여하기 때문에 환자 입장에서도 부담이 적잖다”고 덧붙였다.
반면 NG101은 아일리아의 치료 유전자(애플리버셉트)를 생산세포에 넣지 않고 AAV 벡터에 실어서 환자 눈에 넣어주는 방식으로 개발하고 있다. NG101은 치료 유전자를 실은 AAV 벡터가 환자 눈 망막세포에 들어간 뒤 핵으로 이동해 유전체 조합인 컨카터머(Concatemer)를 형성하는 것이 핵심 원리로 꼽힌다.
김 대표는 “단백질 치료제와 AAV 벡터 치료제의 가장 큰 차이점은 컨카터머 형성 여부”라며 “AAV 벡터를 통해서만 형성되는 컨카터머를 통해 환자의 망막세포는 일종의 치료 단백질 생산 공장 역할을 한다”고 말했다.
아울러 “컨카터머를 통해 생성된 단백질들이 망막세포 밖으로 분비되고 필요한 곳에 확산되면서 황반변성을 치료한다”며 “컨카터머 구조는 5년 이상 유지된다. NG101이 1회 주사제 투여 후 5년 이상 유지될 수 있는 점이 바로 이런 원리 때문”이라고 말했다.
또 “NG101은 낚시꾼에게 물고기를 주는 것이 아닌 낚시법을 알려주는 것과 비슷하다”며 “단백질을 세포에 주는 것이 아니라 세포에 단백질을 만들 수 있는 유전자를 준다. 세포가 단백질을 받아먹는 것이 아니라 유전자를 이용해서 단백질을 꾸준히 만들어내는 것이 특징”이라고 말했다.
 | | 글로벌 AAV 기반 황반변성치료제들과 바이러스 투여 용량 비교. (자료=엘리시젠) |
|
글로벌 AAV 벡터 기반 황반변성치료제 중 바이러스 최저 투여 용량으로 개발
엘리시젠은 AAV 벡터 기반 황반변성 치료제들 중 가장 낮은 바이러스 용량으로 개발하고 있다. 현재 글로벌시장에서 AAV 벡터기반 황반변성 치료제는 NG101을 포함해 총 4개가 개발되고 있다.
이중 임상 단계가 가장 앞서 있는 치료제로 리젠엑스바이오(Regenxbio)의 RGX-314가 꼽힌다. RGX-314는 임상 2b/3상을 진행하고 있으며 연내 결과가 도출될 것으로 예상된다. RGX-314는 6x10의 10승, 1x10의 11승 두 개 용량으로 임상 3상을 진행하고 있다.
포디몰레큘라테라퓨틱스(4D Molecular Therapeutics)의 4D-150과 에드베룸바이오테크놀로지스(Adverum Biotechnologies)의 ADVM-022도 임상 3상을 진행하고 있다. 포디몰레큘라테라퓨틱스는 3x10의 10승, 에드베룸바이오테크놀로지스는 6x10의 10승 용량으로 임상 3상을 각각 진행하고 있다.
김 대표는 “글로벌 AAV 벡터 기반 황반변성치료제 개발 경쟁기업들의 바이러스 투여 용량이 가장 낮은 것이 10의 10승대”라며 “이는 10의 9승대인 엘리시젠의 최저 용량과 비교해 30~60배, 최고 용량과 비교해 4~8배에 달한다”고 말했다.
엘리시젠이 경쟁사들과 비교해 낮은 바이러스 용량으로 치료제를 개발할 수 있는 이유는 자체 개발한 독보적인 유전자 발현 기술을 보유하고 있기 때문으로 분석된다.
엘리시젠의 신규한 인트론 단편 기술의 경우 프로모터(유전자를 켜는 일종의 스위치) 시스템 CAT311이 강력해 같은 양의 바이러스가 투여되더라도 경쟁사의 CAG 등의 프로모터보다 더 많은 양의 단백질을 만들어낼 수 있다.
엘리시젠은 AAV 생산 기술 헬퍼 인 원 플라시미드(Helper in one Plasmid (HIOP))도 갖추고 있다. 헬퍼 인 원 플라스미드는 생산에 필요한 플라스미드(세균의 세포 내에 염색체와 별개로 존재하며 독자적으로 증식할 수 있는 DNA)의 수를 감소시켜 기존 방식보다 생산수율을 두배 이상 증가시켰다.
그는 “황반변성치료제는 눈에 주사제를 투여하는 만큼 바이러스 용량이 낮아야 안전하고 약가를 낮출 수 있다”며 “엘리시젠은 후발 주자인 만큼 안전성과 가격 경쟁력을 앞세워 글로벌 AAV 기반 황반변성치료제시장을 주도할 것”이라고 덧붙였다.
팜투자지수
팜투자지수는 유료 구독자에게만 제공됩니다.
구독하기
저작권자 © 팜이데일리 - 기사 무단전재, 재배포시 법적인 처벌을 받을 수 있습니다.
