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[이데일리 유진희 기자] “최근 미국 식품의약국(FDA)이 주요 파이프라인 중 하나인 듀센형 근이영양증 치료 후보물질 ‘KSB-D301H’를 희귀의약품(ODD)으로 지정했다. 이번 ODD 지정을 계기로, 향후 기술이전(Licensing Out), 글로벌 시장 선진입, 순서적 판매 확대 등 다양한 사업적 기회를 확보할 수 있을 것으로 기대한다.”

정승효 케이에스비튜젠 공동대표는 19일 이데일리와 인터뷰를 통해 “KSB-D301H의 ODD 지정은 FDA로부터 다양한 제도적 혜택제공받는다는 것을 의미하고, 이는 KSB-D301H 가능성과 가치가 공식적으로 인정받은 것이라 판단한다”며 이같이 강조했다.

케이에스비튜젠 김보경(왼쪽)·정승효 공동대표. (사진=케이에스비튜젠)

“임상시험계획 제출 등 본격적인 개발 착수할 것”

케이에스비튜젠은 건국대 바이오이미징센터의 구성원을 주축으로 건국대 의학전문대학원 김보경 교수(공동대표)와 센터 연구책임자인 정 대표가 2020년 공동 설립한 근감소증 신약 개발 벤처기업이다. FDA가 인정하는 치료제가 없는 노인성 근감소증 분야에서 KSB-10301 등 3종의 파이프라인과 2종의 타깃 분자를 확보해 주목받고 있다.

그 결과물 중 하나가 이번에 ODD로 선정된 KSB-D301H다. ODD는 미국 내 환자가 20만 명 이하인 희귀질환 치료제를 대상으로 한다. 개발사에는 △7년간 시장 독점권 △임상시험 관련 세제 혜택 △FDA 상담 등 다양한 지원이 이뤄진다.

정 공동대표는 “듀센형 근이영양증은 근육 세포를 유지하는 디스트로핀(dystrophin) 단백질의 결핍으로 인해 점진적인 근육 약화를 초래하는 희귀 유전질환으로 최악의 경우 생명까지 앗아간다”며 “치료제가 존재하긴 하나, 부작용이 심해 제대로 활용되지 못하고 있다”고 설명했다.

이어 “이번에 FDA가 KSB-D301H를 ODD로 선정한 이유 중 하나다”라며 “조만간 임상시험계획(IND) 제출을 통해 본격적인 개발에 착수할 계획이다”라고 덧붙였다.

실제 현재 사렙타 테라퓨틱스의 ‘일레비디스’, 이탈파르마코의 ‘두비잣’ 등이 듀센형 근이영양증 치료제로 FDA의 허가를 받았으나, 간 손상 등 부작용으로 제한적으로 활용되고 있다. 하지만 시장조사업체 데이터엠 인텔리전스에 따르면 관련 시장 규모는 2024년 2억 달러(약 2800억원)에서 2033년 약 9억 달러(약 1조 3000억원)로 커진다.

정 대표는 “듀센형 근이영양증은 희귀질환인 만큼 관련 치료제 시장 규모는 크지 않지만, 차별화된 제품을 내놓는다면 환자의 선택권 확대와 회사의 가치 상승에 도움이 될 것”이라며 “KSB-D301Hd의 바탕인 옥시라세탐은 다양한 임상을 통해 기존 제품 대비 대비 안전성이 뛰어나고, 액제제형으로도 변경도 수월하다는 게 확인된 약물이다”라고 말했다.

(사진=케이에스비튜젠)

ODD, 기술수출 및 자금 확보 기회...비만치료제 병용 치료제 가능성도

FDA로부터 공식 인정받은 희귀질환 치료제라는 타이틀은 케이에스비튜젠이 글로벌 제약사와의 파트너십 논의에서 신뢰를 높이고, 조건 협상에서 유리한 고지를 선점할 수 있게 할 것으로 관측된다. 대표적으로 국내에서는 에이비엘바이오(298380), 가켐바이오 등이 ODD 지정을 받은 물질을 통해 수천억 원 규모의 기술수출에 성공한 바 있다. 이들은 ODD 지정 직후 글로벌 제약사와 공동개발 혹은 독점 권리 부여 계약을 체결하며 기술력을 상업성으로 연결하는 데 성공했다.

케이에스비튜젠 역시 KSB-D301H의 ODD 지정과 함께, 다른 주력 파이프라인인 노인성 근감소증 치료제 ‘KSB-10301’에 대한 외부 관심이 커지고 있다. 이 후보물질은 현재 국내 임상 2상 진행 중이며, GLP-1 기반 비만치료제와 병용 시 근감소 부작용을 억제하는 효과를 보여 글로벌 제약사들의 관심을 받고 있다. 앞서 케이에스비튜젠은 KSB-10301과 GLP-1 계열 비만치료제를 병용투여한 비임상시험 에서 유의미한 데이터를 확보한 바 있다.

정 대표는 “최근 글로벌 빅파마들이 초기 단계 기술 도입에 적극적이고, FDA의 인증을 받은 ODD 후보물질은 그 중에서도 기술 도입 우선순위에 오르는 주요 자산으로 평가된다”며 “ODD 지정은 단순한 약효 입증을 넘어서 상업성과 희소성을 동시에 인정받는 과정”이라고 말했다.

케이에스비튜젠은 이 같은 성과가 가시화되고, 내년 KSB-10301의 임상 2상 결과가 나오면 코스닥 상장을 본격화한다는 방침이다. 앞서 KSB-10301은 다수의 노화 동물모델에서 앞정강이근과 장딴지근의 근육량 감소를 억제했다. 근기능 측면에서도 사람의 근감소증 진단기준과 유사한 평가항목(악력, 달리기, 민첩성)에서 통계적으로 유의한 결과를 보였다. 케이에스비튜젠은 내년 완료 예정인 임상 2상에서 비임상 결과와 같은 유효성과 안전성을 입증한다면 노인성 근감소증 치료제 부문에서 글로벌 선두권에 서게 된다.

정 대표는 “근감소증 치료제 개발에는 노바티스, 머크 등 글로벌 제약사들이 뛰어들었지만 대부분 2상 단계에서 실패했다”며 “제대로 된 혁신 신약 개발로 국내 바이오기업도 ‘블록버스터 신약’을 내놓을 수 있다는 것을 증명할 것”이라고 강조했다.