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[이데일리 김진수 기자] 한 주(7월 29일~8월 2일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.

(사진=알테오젠)

알테오젠, 지속형 성장호르몬 ALT-P1 임상 2상 IND 승인

알테오젠은 자사가 개발한 지속형 성장호르몬 ALT-P1의 임상 2상 시험에 대해 인도의 의약품허가 기관인 DCGI(Drug Controller General of India)로부터 승인을 받았다고 지난 1일 밝혔다.

ALT-P1은 알테오젠의 지속형 플랫폼 기술 ‘NexP’가 사용된 품목으로, 매일 투약하는 기존 성장호르몬 치료제를 주 1회 투약하도록 개선한 바이오베터다. 알테오젠은 2019년 브라질 제약사인 크리스탈리아(Cristalia)에 ALT-P1을 기술수출했으며, 이번 임상 시험은 해당 기업이 메인 스폰서를 담당하면서 알테오젠은 ALT-P1의 생산 및 임상시험 운영에 대해 위임 받았다.

ALT-P1의 임상 2상은 인도에서 60명의 소아 성장호르몬 결핍증(PGHD) 환자를 대상으로 진행한다. 본 시험에서는 각각 다른 용량의 ALT-P1을 기존 치료제와 비교하는 방식으로, ALT-P1의 용량탐색 및 그 효과와 안전성 등을 확인하는 것을 목표로 하고 있다. 알테오젠은 NexP 플랫폼이 가지고 있는 특성인 낮은 면역원성과 안전성, 효과 등을 고려했을 때 이번 임상을 통해 ALT-P1이 소아 성장호르몬 결핍증에 대한 주 1회 치료제로써 가능성을 충분히 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

알테오젠 관계자는 “철저히 준비한 임상시험인 만큼 잘 진행해 ALT-P1이 가지고 있는 경쟁력을 재확인하고 다양한 시장의 파트너를 찾는 기회로 만들고자 한다”고 말했다.

브릿지바이오, BBT-877 2상 환자 등록 완료

브릿지바이오테라퓨틱스는 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 BBT-877의 제2상 임상시험에서 목표로 한 120명의 환자 등록을 완료했다고 밝혔다. 현재 선별 검사 단계에 있는 환자들의 추가 등록 가능성을 고려해 최종 125명 이상의 환자 데이터가 확보될 전망이다.

이번 임상시험은 한국과 미국, 호주, 폴란드, 이스라엘의 50여개 기관에서 진행되고 있다. 총 120명의 환자에게 24주 동안 시험약 또는 위약을 투여해 약물의 유효성, 안전성 및 내약성 등을 평가한다. 마지막 환자의 투약 및 사후 평가 일정 등을 고려해 내년 상반기에 2상 임상결과 발표를 계획하고 있다.

브릿지바이오는 질환의 중증도 및 고령인 시험대상자들의 안전을 고려해 독립적인 자료 모니터링 위원회(IDMC)를 통한 전문가 임상시험 데이터 검토 및 자문 빈도를 늘렸다. 현재까지 세 차례의 IDMC 회의가 개최 돼 계획대로 임상시험을 지속하도록 권고 받았으며, 올해 하반기 중 추가 IDMC 회의가 개최될 예정이다.

송진우 서울아산병원 호흡기내과 교수는 “희귀질환으로 꼽히는 특발성 폐섬유증에서는 임상시험 참여가 하나의 치료 옵션으로 고려될 만큼 새로운 치료제에 대한 수요가 높다”며 “BBT-877의 임상시험이 기존 특발성 폐섬유증 치료에서의 어려움을 극복하고 환자들의 폐기능 회복 가능성을 제시하는 신약 개발에 발판이 될 것”이라고 말했다.

이정규 브릿지바이오테라퓨틱스 대표는 “연구자와 임상시험 실시기관, 협력 업체 등의 긴밀한 협조를 토대로 환자 등록 절차를 조기에 마무리짓고 BBT-877의 개발 가속화를 실현할 수 있게 돼 뜻깊게 생각한다”며 “성공적인 임상 결과 확보를 위해 최선을 다하는 동시에 글로벌 기술이전 성과를 조속히 선보일 수 있도록 더욱 힘쓰겠다”고 전했다.

파로스아이바이오, AML 치료제 ‘PHI-101’ 1상 환자모집 완료

파로스아이바이오는 FLT3 돌연변이를 타깃하는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 PHI-101의 다국가·다기관 임상 1상의 환자 모집을 완료했다고 31일 밝혔다.

PHI-101의 임상 1상 시험은 국내와 호주에서 다른 치료제 사용 후 재발했거나 불응한 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 수행하고 있다. 현재 최종 등록된 환자는 총 30명이며, 확장 권장 용량인 160㎎ 단일 요법으로 임상 1b상을 활발히 진행 중이다. 국내에선 서울대학교병원, 서울아산병원, 삼성서울병원, 부산대병원과 가톨릭대학교 서울성모병원 등 다수의 기관이 참여하고 있다.

파로스아이바이오가 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 발표한 임상 1a/b상 중간결과에 따르면, 모든 용량에서 투여 제한 독성(DLT)이 발생하지 않았으며 내약성이 우수한 것으로 나타났다.

임상 1b상에서 평가 가능한 환자의 약 60%가 종합 완전관해(Composite Complete Response)를 보이기도 했다. 종합 완전관해란, 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS)를 포함한 수치를 말한다.

파로스아이바이오는 올해 PHI-101의 임상 1상 시험을 종료한 뒤 미국, 호주, 국내에서 다국적 임상 2상을 진행하기 위한 허가 신청을 계획하고 있다. 이후 임상 2상 결과에 따라 해당 물질의 조건부 판매 승인을 통해 국내외 조기 상용화를 목표한다.

이와 함께 고형암 치료제 PHI-501의 성공적인 임상 진입을 위한 준비에 박차를 가한다는 계획이다. 전임상 단계에 있는 PHI-501은 난치성 고형암을 유발하는 BRAF, KRAS, NRAS 등 돌연변이를 타깃하는 표적 항암제 후보 물질이다. 현재 미국 전임상 전문 기업 ‘찰스 리버랩’과 함께 PHI-501의 GLP 독성시험 마무리 단계를 수행 중이다.

PHI-501의 GLP 독성시험 결과, 비설치류의 독성시험 단계에서 최대 용량에서 최대 무독성량(NOAEL)을 확보했다. 뿐만 아니라 심혈관계의 안전성 약리 시험(Dog telemetry)에서도 심장 독성의 발생률이 낮았다.

지난 2월 파로스아이바이오는 유럽종양학회 표적항암요법 학술대회(ESMO TAT 2024)에 참여해 PHI-501의 전임상 연구 결과를 발표한 바 있다. 이에 따르면 BRAF 및 KRAS 변이로 발병한 대장암 이종이식 모델에 PHI-501을 단독 투여한 결과 종양 성장을 각각 96%, 83.3% 억제하는 항암 효능을 보였다.

KRAS 변이는 대장암 환자의 약 20%에서 나타나며 BRAF 변이는 10%의 환자군에서 관찰된다. 특히 BRAF 변이는 난치성 대장암의 원인으로 예후가 매우 안 좋으며 악성 흑색종 등 각종 희귀암을 유발하는 원인이기도 하다.

남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장(CTO)은 “다수 기관과 환자들의 협조를 바탕으로 PHI-101의 임상 1상 환자 모집이 순조롭게 완료됨에 고무적이며, 조속히 임상 1상을 성공적으로 마무리해 낼 것“이라며 “후속 임상 진입 파이프라인으로 연구개발 중인 PHI-501 또한 연내 임상 1상 IND 제출을 위해 연구개발에 박차를 가하겠다”고 밝혔다.