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[이데일리 유진희 기자] 이제 막 꽃 피우기 시작한 ‘엑소좀’ 기반 치료제 개발 시장에서 국내 바이오벤처가 두각을 나타내고 있다. 회사 설립 3년 만에 엑소좀 기반 치료제로 단숨에 미국 임상 1상에 돌입하며, 업계의 주목을 받고 있는 브렉소젠이 주인공이다. 엑소좀 기반 치료제로 미국 임상 허가를 받은 것은 국내 기업 중 브렉소젠이 유일하다.

핵심 기술을 보유한 김수 브렉소젠 대표가 있었기에 가능한 일이었던 것으로 평가된다. 그는 서울대학교 수의학 박사 출신으로 줄기세포, 세포치료제, 조직재생, 엑소좀 특성분석 및 대량생산 전문가다.

김수 브렉소젠 대표. (사진=브렉소젠)

김 대표는 20년 가까이 한우물을 파며, 줄기세포와 엑소좀 관련 SCI/SCIE 논문 31편과 저서 2편, 특허 50건을 냈다. 줄기세포와 엑소좀 연구 및 치료제 개발 국책과제도 10건을 진행해 완료했다. 2019년 회사 설립 후 중소벤처기업부 아기유니콘200과 최우수벤처기업(스타트업 분야 선정), 누적 투자 유치 200억원 등도 단숨에 이뤄냈다.

여러 엑소좀 기반 치료제 개발업체 가운데 브렉소젠이 두각을 나타낼 수 있는 요인으로는 차별화된 경쟁력이 꼽힌다. 이번에 미국 임상에 진입한 아토피 치료제 ‘BRE-AD01’은 브렉소젠의 엑소좀 생산 플랫폼 ‘BG-플랫폼’에 기반한다. 엑소좀을 균일하게 대량생산하는 기술이다. 엑소좀 생산뿐 아니라, 품질관리 및 제품군 확장 측면에서도 경쟁력이 있다는 분석이다.

엑소좀은 세포에서 분비되는 지름 50~200나노미터(㎚)의 동그란 입자를 의미한다. 세포 속을 드나들며 신호를 전달하는 역할을 한다. 약물 및 약물전달체로 최근 업계의 관심이 커지고 있다. 엑소좀을 활용하면 세포막을 뚫고 약물을 안전하게 삽입할 수 있기 때문이다. 단점으로 대량생산이 어렵다는 게 꼽혔는데 BG-플랫폼은 이를 개선했다.

브렉소젠은 BG-플랫폼을 바탕으로 블록버스터 신약(연매출 1조원 이상)을 만드는 게 목표다. 김 대표를 지난 25일 서울 송파구에 자리한 브렉소젠 본사에서 만나 이번 임상 통과의 의미와 성장 전략을 들었다. 다음은 그와의 일문일답.

-미국 임상 1상 진입 의미는

△엑소좀 연구가 활발히 시작된 지는 이제 10년 정도 지났다. 그 사이 글로벌 특허도 많이 나왔고, 연구도 상당히 진행됐다. 하지만 상용화를 위한 연구는 아직 미진한 상태다. 실제 엑소좀 개발 글로벌 선도 기업인 미국 코디악바이오사이언스가 고형암 치료제 관련해 임상 1상을 진행하는 수준이다. 우리나라가 기술력에서 뒤처지지 않는다는 뜻이다. 특히 BG-플랫폼의 경우 업계 최고라 자부한다. 이번 BRE-AD01의 미국 임상 1상으로 BG-플랫폼의 가능성을 증명했다. 그간 연구 수준에 머물고 있던 엑소좀 기술을 의약품 제품화 단계로 끌어올렸다는 의미도 있다.

-BRE-AD01 미국 임상 향후 일정은

△BRE-AD01은 면역억제 기능이 향상된 줄기세포에서 생산된 엑소좀을 이용해 아토피 피부염을 개선하는 치료제다. 전임상에서 BRE-AD01의 피부 재생 및 면역억제 효능을 확인했다. 부작용도 없었고, 체내에서 안전성도 우수한 것으로 나타났다. 여러 변수가 있지만, 1상에서도 비슷한 결과를 받아볼 수 있을 것이라 기대한다. 이번 임상에서 중증도 아토피 피부염환자들은 BRE-AD01을 피하주사 형태로 투여받는다. 인체에서도 동물임상과 비슷한 결과를 얻게 되면 BRE-AD01가 아토피성 피부염에 근원적 치료제가 될 수 있을 것이다. 내년 임상이 본격적으로 진행되면 결과치는 2024년 1분기에 받아볼 수 있다. 기존 아토피 피부염 치료제로 승인받은 야누스키나제(JAK) 억제제들은 심각한 부작용이 보고된 바 있다.

-이번 성과를 가능하게 한 BG-플랫폼은

△엑소좀은 안정성과 균질성을 확보하기 쉽지 않다. 대량생산도 어렵다. 줄기세포 엑소좀의 고순도 대량 분리 및 생산, 엑소좀 내 유효성분 조절 등이 가능한 BG-플랫폼을 통해 이 같은 문제를 해결했다. 관련해 총 15건의 특허 출원과 등록도 끝냈다. 말 그대로 플랫폼 기술이기 때문에 아토피뿐만 아니라 다양한 질환의 치료제를 개발하는 데도 활용할 수 있다. 실제 심근경색증, 비알코올성 지방간질환 등의 파이프라인도 운영하고 있다. 순차적으로 임상에 들어갈 수 있도록 차근차근 준비하고 있다.

-불모지 시장에 가까운데 왜 엑소좀인가

△아직 관련 치료제가 개발되지 않았을 뿐 2010년 이후 연구성과는 꾸준히 쌓여왔다. 상업화라는 임계점을 넘기 위해 최근에는 일라이릴리 등 글로벌 제약·바이오업체들도 나서고 있다. 기존 치료제의 한계를 넘어설 수 있는 가능성을 봤기 때문이다. 시장도 빠르게 성장할 것으로 기대된다. 시장조사업체인 DBMR 리서치에 따르면 글로벌 엑소좀 시장은 2021년 118억 달러(약 16조원)에서 2026년 317억 달러(약 42조원)로 연평균 20% 넘게 커진다. 엑소좀 치료제의 시장도 2030년 23억 달러에 달할 것으로 예측된다. 기존 치료제가 갖고 있던 한계를 극복하며 새롭게 바이오의약품 내 한 섹터를 차지할 것으로 생각된다. 향후 엑소좀 치료제의 시장 규모는 2030년 22억 8000만 달러(약 3조원)에 달할 것으로 관측된다. 이 시장에서는 우리 기업도 선구자가 될 수 있다.

-투자유치가 최근 쉽지 않다

△다행히 시장에서 우리 기술을 긍정적으로 보고 있다. 지난해까지 한국산업은행, 한국벤처투자 등 국내 유력 투자기관으로부터 3년간 총 200억을 투자받았다. 파이프라인의 강화와 임상 확대 등을 위해 사용하고 있다. 현재 추가적인 투자처를 확보하기 위해 여러 채널을 가동하고 있다. 곧 긍정적인 소식을 받아볼 수 있을 것이라고 본다. 코스닥 상장과 기술이전 등은 BRE-AD01의 결과가 나오는 2024년 1분기부터 본격화할 예정이다.