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[이데일리 석지헌 기자] 바이오솔루션(086820)의 무릎골관절염 국산 신약 ‘카티라이프’가 이르면 내년 1월 국내 임상 3상 결과와 임상 2상 환자 대상 ‘5년 장기 결과’를 발표한다. 긍정적인 임상 데이터를 바탕으로 미국에서 조건부 품목허가를 신청하는 방안도 논의 중이다.

국내 임상 3상 1차 지표를 MOCART점수로 설정한 카티라이프의 임상계획서.(자료= 클리니컬트라이얼즈)

6일 이데일리 취재 결과 바이오솔루션은 이르면 내년 1월, 늦어도 1분기 안으로 국내 임상 3상 결과를 발표할 계획이다. 이번 결과는 수술 후 48주 간 경과를 관찰한 데이터이며, 96주 결과는 2025년 1분기쯤 나올 예정이다. 임상은 카티라이프 이식과 미세천공술을 비교 평가하는 방식으로 진행됐으며, 대조군보다 우수한 연골조직 재생 효과 및 안전성을 확인한 것으로 알려졌다. 카티라이프는 2019년 4월 식약처로부터 3상 연구를 진행하는 조건으로 품목허가를 받았고 2019년 9월부터 임상 3상을 진행해왔다.

바이오솔루션은 이번 국내 임상 3상 데이터로 미국 식품의약국(FDA)과 협의를 통해 임상 2상 후 조건부 품목허가를 신청하는 방안을 논의 중이다. 카티라이프는 미국에서 임상 2상을 진행 중이며, 마지막 환자 투여를 앞두고 있다. 최종 결과는 이르면 내년 말 나올 예정이다. 특히 지난 8월 FDA로부터 첨단재생의학치료제(RMAT)로 지정된 만큼, 신속한 심의를 기대할 수 있다는 설명이다.

이정선 바이오솔루션 사장은 “희귀의약품은 아니지만 현재 협업 중인 미국의 임상 컨설팅 업체에서 조건부 허가 가능성이 있다고 한 상황”이라며 “카티라이프는 RMAT으로 지정돼 있어 신속심사대상이다. FDA로부터 맞춤식 조언을 얻을 수 있기 때문에 허가 과정에서도 빠르게 승인을 얻을 수 있다. 일단 FDA와 미팅을 하고 조건부 품목허가를 신청할지, 임상 3상을 진행할지 결정할 것”이라고 말했다.

카티라이프는 환자 본인의 세포를 채취해 배양한 다음 다시 이식하는 시술이다. 흔히 비교되는 메디포스트(078160)의 카티스템은 제대혈에서 추출한 타인의 줄기세포를 무릎에 이식하여 연골을 재생시키는 시술이다. 엘앤씨바이오(290650)의 ‘메가카티’는 동종 인체 유래 연골인 초자연골을 무세포화해 연골 병변에 직접 이식하는 방식이다. 메가카티는 치료제가 아닌, 의료기기로 분류돼 있다.

바이오솔루션은 임상 2상 환자들을 대상으로 5년 추적 결과도 논문으로 게재할 예정이다. 지난 2020년 임상 1상 환자 대상 5년 추적 결과를 발표한 데 이어 두 번째다. 주목할 부분은 MRI 촬영을 통해서만 확인되는 객관적인 연골 재생 평가지표 ‘MOCART’ 점수를 통해 구조적인 연골 재생을 확인했다는 점이다. MOCART 점수는 MRI를 바탕으로 구조적 재생과 관련된 9가지 항목(결손부위 채워짐 정도, 주변조직과 연결성, 재생조직 표면, 구조, 신호강도, 연골하골 상태, 활막염 등)을 평가한 결과다.

이정선 바이오솔루션 사장.(사진= 석지헌 기자)

바이오솔루션은 전 세계에서 연골 재생을 MOCART 점수로 입증한 유일한 바이오 기업이라고 강조한다. 국내에서 가장 많이 처방되고 있는 메디포스트의 카티스템의 경우, 임상 3상 환자의 5년 장기추적 논문에는 MOCART 점수가 별도로 언급되지 않았다. 당시 논문상 1차 지표는 ICRS(연골 결손 정도를 나타내는 국제 표준등급)가 1등급이나 그 이상으로 개선된 환자 비중이었다. ICRS 등급은 연골 손상 정도를 0~4등급으로 분류하며 3~4등급 환자에게 골관절 수술이 권유된다. 하지만 ICRS는 통상 MRI가 아닌 관절경으로 판별하며, 관절경으로는 연골 표면만 확인할 수 있다. MRI로 보는 것 만큼 연골 깊숙한 부분까지 재생되는지는 명확히 알기 어렵다는 한계가 있는 것이다. 엘앤씨바이오의 메가카티의 경우 최근 발표한 임상 결과에서 MOCART 점수를 공개했다. 하지만 48주째까지만 추적한 결과다.

바이오솔루션은 카티라이프의 연골 재생 효능을 입증한 만큼 글로벌 골관절염 치료제 시장에서 다크호스가 될 것으로 기대하고 있다. 이미 입소문이 나면서 지난해 시술 건수는 약 130건, 올해 약 200건을 기록했다. 내년에는 500건 수준으로 수요는 계속 늘어날 것으로 평가한다. 카티라이프의 수술 비용은 약 1500만원으로 알려져 있다.

이 사장은 “올초에 원료 공급 부족이 나서 한 달 정도 영업을 하지 못했을 정도로 수요가 늘고 있다”며 “특히 중소형 병원보다 대학병원에서 더 많이 쓴다. 대학병원에서 쓰기 시작하면서 2차 병원으로 퍼지고 있다”고 말했다.