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[화순(전남)=이데일리 김승권 기자] 박셀바이오(323990) 간암치료제 Vax-NK 조건부 허가에 투자자들의 관심이 쏠리고 있다. 이제중 박셀바이오 대표는 “유한양행 렉라자 사례처럼 조건부허가 후 판매 및 임상 3상에 진입하는 것이 가능할 것”으로 기대했다.

박셀바이오의 간암 대상 면역항암제 Vax-NK는 회사 측 3개 파이프라인 중 핵심 파이프라인이다. 조건부 허가신청에 앞서 박셀바이오는 해당 임상을 검증하기 위해 독립검토위원회(IRC)에 의뢰했고 결과를 기다리고 있다. IRC는 본 임상 연구와 관계없는 임상 전문가들이 임상을 객관적으로 평가를 하는 일종의 임상 검증 사립 기관이다. 검증 위원은 임상 전문 평가 위원 2명, 조정위원 1명(영상의학과 전문의)으로 구성된다. 이 단계를 거친 후 식품의약품안전처(식약처)에 최종 품목 허가를 신청한다는 계획이다. 이후 식약처 중앙약사심의위원회에서 간암 전문의 등이 허가 완결성과 제도 부합성에 대한 자문을 거쳐 최종 허가 여부가 결정된다.

그 단계에서 향후 한 번 더 임상 결과에 대한 발표가 있을 예정이라는 게 회사 측 설명이다. 독립기관 IRC에서 기존 임상결과를 평가해서 내년 상반기에 결과를 또 한번 공개한다는 것이다. 조건부 허가신청 시점은 내년 상반기이며 결과는 이르면 내년 하반기 늦어지면 2025년 초에 나올 예정이다. 이제중 박셀바이오 대표를 만나 상세 임상 과정에 대한 자세한 이야기를 들어봤다.

면역항암제 박스NK, 객관적 임상 기관 확인 후 허가 신청

이번 조건부 허가의 핵심은 이번 ‘Vax-NK/HCC’ 임상2a상 결과의 객관적 증명이다. 객관적 반응률(ORR) 62.5%를 기록한 ‘Vax-NK/HCC’가 표준치료제인 HAIC(간동맥주입화학요법) 단독요법 결과인 30% 내외 대비 우월한 효과를 낸다는 사실을 독립검토위원회가 분석하는 절차를 거쳐야 하는 것이다. 현재 이 과정이 진행중이다.

박셀바이오에 따르면 ‘Vax-NK/HCC’ 임상2a상 결과에서 간암 표준치료제로 사용 중인 HAIC를 병용투여한 환자 16명 모두에게서 모두 효과가 있는 것으로 나타났다. 질병통제율(DCR)은 100%에 달한다. 6명에게서는 종양이 관찰되지 않는 완전관해(CR), 4명에게서는 종양 크기가 유의미하게 줄어든 부분관해(PR), 6명에게서는 종양의 크기가 소폭 줄어들거나 성장을 멈춘 안전병변(SD) 상태가 확인됐다.

이제중 대표는 “큰 시각에서 보면 항암제 투여 후 오래사는 것이 중요하다. 하지만 그 수치를 입증하려면 시간이 상당히 많이 걸린다”며 “이 때문에 1차 지표로 전체반응률을 주로 살폈다. 질병통제율은 병이 확장되지 않는 환자와 줄어든 환자가 다 포함된 것이기 때문에 상당히 중요한 역할이라고 본다”고 설명했다.

이제중 박셀바이오 대표 (사진=박셀바이오)

또한 무진행생존율(PFS)을 대체해 공개한 TTP(종양 진행까지의 시간)는 16.3개월, 전체생존율(OS) 중앙값은 24개월이다. 이는 아테졸리주맙+베바시주맙(ORR 32%, DCR 74%, PFS 8.8개월, OS 22.8개월) 병용요법을 크게 앞선다. 앞서 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용 요법은 간암 2차 치료제에서 소파라닙을 밀어내고 표준치료제의 자리를 차지하고 있다.

이제중 대표는 “중요한 것은 종양이 진행할 때까지 시간 TTP가 16.3개월로 상당히 좋았다는 것”이라며 “이 부분을 임상을 검증하는 기관에서 객관적으로 검증할 계획”이라고 말했다.

이 대표는 이번 조건부 허가 가능성이 낮지 않을 것으로 봤다. 유한양행의 비(非)소세포폐암치료제 ‘렉라자’ 2상 결과를 토대로 조건부허가가 난 사례가 있기 때문에 자사 제품도 조건부 허가가 가능하다는 것이다. 식약처는 항암제 등 중대 질환 치료제, 희귀의약품등의 경우에 조건부 허가를 허용해준다. 유한양행 렉라자도 3상 임상을 진행하는 조건으로 승인을 해줬다. 허가 근거 법률은 첨단바이오의약품의 품목허가심사 규정 제21조(신속처리대상 지정)과 제23조(조건부허가의 요건 및 심사기준)이다.

이 대표는 “해당 임상이 앞서 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용에 대한 직접 비교는 아니지만 간접적인 비교 측면에서 상대적으로 유의미한 데이터가 나왔다”며 “2b와 3상에선 기존 치료제와 직접 비교가 들어가면서 데이터를 명료히 할 계획”이라고 말했다.

반려견 면역항암제 박스루킨-15, 두번째 도전...품목 허가 가능성은

박셀바이오는 반려견 항암제로도 품목 허가 단계에 도달한 상황이다. 해당 제품은 2021년 한 차례 신청했다가 지연됐는데 이유는 대조군 수가 적어서 통계적 유효성 확보가 어려워서다. 국내에서 반려견 전용 항암제 제품이 없었기에 정부가 가지고 있는 품목 허가 기준이 불명확한 부분도 있었다는 게 회사 측 설명이다.

이에 이번 임상에서는 대조군 수를 대폭 늘렸다. 수도권 및 전라도 동물병원에서 유선종양에 대한 유효성 평가를 시험군 30마리 이상과 대조군 30마리, 총 60마리 이상의 암환견을 대상으로 실시해서 통계적 유의성을 확보했다. 림프종에 대해서도 임상 시험을 진행 중이다. 해당 임상은 12월 종료 예정이다. 박셀바이오는 성과에 따라 내년 상반기 추가로 품목 허가를 신청할 예정이다.

이 대표는 “이재일 전 전남대 수의학과 교수를 동물의약품 총책임자로 영입한 이후 약 1년 반 만에 사업화 성과를 냈다. 임상 결과 반려견 항암제의 경우 치료에 대한 유효성 지표를 성공적으로 넘었다”며 “이번에는 허가에 문제가 없을 것으로 본다”고 자신했다.

박셀바이오 박스루킨 임상 결과 모습 (자료=박셀바이오)

림프종과 유선종양은 반려견이 가장 많이 걸리는 암종이다. 작년 기준 국내 두 암종이 발생한 반려견 두수는 총 62만 마리 정도다. 유선종양 수술 비용이 일부 종양(약 2~3개) 제거 시 대략 60~70만원, 양측 유선의 전 적출 수술 시에는 대략 130만원 이상이 드는 것을 감안하면 두 암종 타깃으로만 시장 수요는 최소 1000억원을 넘어선다. 제품만 제대로 나온다면 매출 확장 가능성은 충분한 상황인 것이다.

또한 박셀바이오는 최근 동물용 항체 의약품 연구 개발에도 새롭게 돌입했다. 기존 파이프라인인 반려견 전용 면역치료제 박스루킨15에 이어 항체 치료제로 파이프라인을 확장하고 나선 것이다. 이를 위해 회사는 최근 반려동물헬스케어 본부를 신설했다. 수의학에 정통한 김상기 공주대 교수와 공동으로 동물용 항체 치료제를 개발한다는 계획이다. 해당 항체의약품은 글로벌 시장을 타깃한 제품이라는 게 회사 측 설명이다.

이 대표는 “반려견 수명이 연장되는 상황에서 10세 이상 반려견 암 발생률은 50%를 넘는다”며 “제가 혈액암 의사의 입장에서 봤을 때 인간 의약품 기준 로슈 맙테라 B세포림프종 치료제급의 잠재성을 기대하고 있다”고 말했다.