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[이데일리 석지헌 기자] “150억을 투자해 지분 50%를 확보했는데, 현재 룩사바이오테크놀로지 기업가치는 2000억원이 넘는 것으로 추정됩니다. 합병하자거나 공동연구를 제안하는 러브콜이 계속 들어오고 있어 어떤 방향이 회사에 좋을지 고민하고 있습니다.”

오종민 와이투솔루션 부사장이자 룩사바이오테크놀로지 공동대표.(사진= 석지헌 기자)

오종민 룩사바이오테크놀로지 공동대표이자 와이투솔루션(011690) 부사장은 지난 22일 이데일리와의 인터뷰에서 “세상에 없던 근본적 건성 황반변성 치료제 개발에 성공하겠다”며 이 같이 말했다.

산업용 부품을 주력 사업으로 하는 코스피 상장사 와이투솔루션이 성공적인 바이오 투자 성과를 예고했다. 회사는 2019년 8월 150억원을 투자해 미국 최초 신경줄기세포 비영리 연구기관(NSCI)과 설립한 합작법인인 룩사바이오테크놀로지 지분 절반을 확보했다. 지분 투자를 단행한 지 약 6년, 룩사바이오테크놀로지 가치는 현재 2000억원을 상회한다는 설명이다. 그 배경에는 증상 지연을 넘어 시력 개선 효과가 기대되는 근본적 건성 황반변성 치료제 파이프라인이 있다.

룩사바이오테크놀로지는 1회 주사로 시력을 회복하는 줄기세포 기반 건성 황반변성 치료제 후보물질 ‘RPESC-RPE-4W’로 임상시험을 진행 중이다. 이 후보물질은 손상된 망막색소상피(RPE)를 대체해 시력을 회복하는 성체줄기세포 치료제다. 기증받은 시신 안구에서 망막조직에서 추출한 세포를 분화시켜 쓴다.

RPE는 눈 망막 바로 밑에 위치한 얇은 세포 층으로, 빛을 감지하는 망막세포(광수용체)에 영양을 공급하고 보호하는 역할을 한다. RPE 손상은 주로 노화가 진행되면서 발생하며, RPE가 손상되면 광수용체 기능도 망가지면서 사물이 휘어보이고 심할 경우 실명에 이를 수 있다.

현재 건성 황반변성의 진행을 지연시키는 치료제는 있으나, 손상된 시력을 회복하는 근본 치료제는 없는 상황이다.

오 대표는 “황반변성 환자의 약 90%가 건성 유형에 해당하며, 이 중 30%는 습성으로 진행된다. 비록 습성으로 진행되지 않더라도 중심 시력 저하 등 중대한 시각 장애로 이어질 수 있어 치료 필요성이 높다”고 설명했다.

‘근본적’ 치료제 예고

룩사바이오테크놀로지는 환자 총 18명을 3개 코호트로 나눠 임상 1/2a상을 진행 중이다. 올해 안으로 임상을 모두 마치겠다는 계획이다. 이 중 저용량군 코호트1 임상 결과는 지난달 6일 미국 안과질환 학회에서 발표됐다.

안전성 확보와 동시에 시력 개선에서도 괄목할만한 결과를 보여 주목받았다. 회사에 따르면, 시력이 더 나쁜 환자군에서 치료 12개월 후 평균 21.67글자를 더 읽을 수 있었고, 덜 나쁜 환자군에서는 치료 3개월 후 평균 3.3글자가 개선됐다. 가장 높은 시력개선을 보인 더 나쁜 시력군 환자의 경우 36글자가 더 보이는 환자도 있었다.

유효성 근거로 활용된 시력측정표는 5글자가 1줄로 표현되는데, 통상 1줄 이상 읽게되면 임상적으로 유의미하다고 판단된다.

오 대표는 “병의 악화 지연이 아닌 이미 손상된 시력을 회복시키는 것을 목표로 치료제 개발을 하고 있다”며 “근본적인 치료를 할 수 있는 치료제가 될 수 있다고 내부적으로 확신을 갖고 있다”고 말했다.

빠른 상용화 기반 마련 중

RPESC-RPE-4W의 잠재력은 해외에서 먼저 알아봤다. 지난 2월에는 미충족 의료 수요를 해결할 가능성과 안전성, 초기 효능 등을 인정받으며 미국 식품의약국(FDA)의 의약품 우선 심사 제도 중 하나인 재생의학 첨단치료(RMAT)에 선정됐다. 이달에는 세계적 학술지인 ‘네이처’ 본지에 건성 황반변성 치료의 새로운 접근법으로 RPESC-RPE-4W가 소개됐다. 스탠포드 의과대학 안과 교수 테드 렝(Ted Leng) 박사는 RPESC-RPE-4W가 시력 회복 가능성을 보여준 점과 기존 치료법의 한계를 보완할 수 있다고 언급했다.

오 대표는 “황반변성 치료제 중 RMAT 지정을 받은 건 우리가 유일하다”며 “1/2a상을 마치고 임상을 한 번만 더 하면 신약 허가 신청을 할 수 있기 때문에 상용화 시기를 앞당길 것으로 기대한다”고 설명했다.

회사는 올해 안으로 임상 1/2a상 완료, 냉동 세포를 사용한 임상시험계획 신청을 계획하고 있다. 냉동세포 임상으로 전환되면, 제조와 공급이 보다 안정적이면서도 효율적인 임상 운영이 가능할 것으로 기대된다.

2022년 글로벌데이터에서 발표한 자료에 따르면 전세계 황반변성 치료제 시장은 2031년 228억달러(약 30조원)까지 확대될 것으로 예상된다. 고령층 인구의 확대 추세 등에 힘입어 노화 관련 황반변성 치료제 시장은 지속적으로 확대될 것으로 전망된다.