[이데일리 김진수 기자] 한 주(3월 3일~3월 7일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 개발, 품목 허가 소식이다.
 | | (사진=챗GPT) |
|
바이오솔루션, 카티라이프 3상 CSR 수령…“효과 확인”바이오솔루션은 무릎 연골 재생 세포 치료제 ‘카티라이프’ 한국 임상시험 3상에 대한 최종 임상시험 결과 보고서(CSR)를 수령했다고 5일 밝혔다.
이번 결과는 지난해 4월 1차 유효성(48주) 톱라인 발표에 이어 96주 유효성 데이터를 포함한 것이다. 최종 임상시험 결과 주평가지표인 ‘MOCART 점수’가 대조군 대비 11점이상 개선돼 유효성을 통계적으로 입증했다.
이번 임상시험은 전국 19개 기관에서 104명의 대상자를 대상으로 2020년 5월부터 진행해왔다. 주평가지표인 MOCART 점수(연골재생정도)는 물론 KOOS total score, 연골 결손 부위의 복구 정도, 재생 연골과 주변 조직의 연결성 등에 있어서 활성 대조군(미세천공술) 대비 뛰어난 결과를 확인했다.
96주차에 시험군 MOCART 점수는 47.98점 대조군인 미세천공술은 36.59점을 기록, 미세천공술 대비 유효성을 11점이상 유의하게 입증했다. 통계적 유의성을 검증하는 P값은 0.0131를 기록, 합격점이라 불리는 ‘0.05 미만’보다 훨씬 우수했다.
특히 60세 이상 환자와 운동성 결손 환자 뿐만 아니라 골관절염 환자에게서도 연골 재생 효과가 확인됐다. 환자의 통증 및 운동 기능도 96주까지 유의하게 개선됨을 확인했다.
특히 ‘재생 조직의 구조’, ‘재생 조직의 신호 강도’ 부문에서는 기존 무릎 연골 조직과 같은 수준의 ‘초자연골’이 재생되는 결과가 나와 연골의 질적 측면에서도 미세천공술과 비교했을 때 높은 효과를 증명했다. 미세천공술이나 미세천공술을 활용한 연골 재생술은 원래 무릎 연골 조직인 초자연골이 아닌 허리디스크 연골인 ‘섬유연골’이 주로 재생되는 것이 한계로 꼽힌다.
바이오솔루션 관계자는 “지난해 발표한 48주차 데이터는 시험군과 대조군의 점수차이가 9점이었는데 이번엔 11점까지 벌어졌다”며 “시간이 갈수록 대조군 대비 카티라이프의 효과가 우월함을 확인했다”고 말했다.
바이오솔루션은 이번 결과 보고서 및 마지막 보완서류를 식품의약품안전처에 제출할 예정이며, 이후 정식 식품의약품안전처 품목허가를 기대하고 있다. 임상 3상에서 통계적 우월성을 입증했기 때문에 품목허가 가능성도 올라갔다는 분석이다.
카티라이프의 미국 2상 역시 최근 마지막 환자 추적 관찰을 마치고 최종 분석을 진행하고 있다.
이정선 바이오솔루션 대표는 “지난 톱라인 결과에서 확인한 뛰어난 유효성 및 안전성 결과를 최종 임상시험 결과 보고서를 통해서도 선보이게 되어 매우 고무적이다”라며 “48주 대비 96주의 MOCART 점수의 절대치가 약간 감소한 이유는 48주 이후 1년간 일부 환자에게서 과대 증식 사례가 발생했기 때문인데, 이는 이식 시 카티라이프를 적당량 투여함으로써 극복되는 부분이다. 대부분의 연골 재생술이 연골의 과소 증식으로 치료 효과가 반감돼 고민이 많은 상황에서 오히려 카티라이프의 연골 재생 능력을 증명하는 사례라 생각한다”라고 말했다.
한편, 바이오솔루션은 오는 3월 10일 개최되는 미국 정형외과학회(AAOS)와 4월 24일 세계 골관절염학회(OARSI)에서도 이번 카티라이프 임상 3상 결과에 대해 상세히 발표할 방침이다.
파로스아이바이오, ‘PHI-501’ 임상 1상 IND 신청인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오는 식품의약품안전처에 난치성 고형암 치료제 PHI-501에 대한 임상 1상 IND(임상시험계획승인)를 신청했다고 5일 공시했다.
PHI-501은 글로벌 항암제 시장에서 강력한 대안이 될 것으로 기대되는 파이프라인이다. 화이자 ‘브라프토비’(Braftovi, encorafenib), 로슈의 ‘젤보라프’(Zelboraf, vemurafenib), 노바티스의 ‘라핀라’(Rafinlar, dabrafenib) 등 기존 승인 치료제에 대한 저항성을 극복할 수 있는 혁신적 기전을 보유하고 있다.
PHI-501은 최근까지 진행된 전임상 연구에서 기존 치료 옵션이 제한적인 악성흑색종과 난치성 대장암에서 탁월한 치료 효과를 보였다. 특히 BRAF, KRAS, NRAS 돌연변이를 가진 고형암에서 유의미한 치료 효능이 확인됐다.
의약품 시장조사기관 클래리베이트(Clarivate)는 악성흑색종과 대장암 치료제 시장규모가 2031년 각각 30조원, 40조원에 이를 것으로 전망해 이번 임상 결과에 이목이 집중되고 있다.
또 PHI-501은 암 종양의 생존과 성장에 관여하는 두 신호 전달 경로에 동시 작용하는 pan-RAF 및 DDR 이중 저해제로서, 자체 개발 AI 신약 플랫폼 ‘케미버스’(Chemiverse)의 질환 타깃 예측 모듈 ‘딥리콤’(DeepRECOM)을 활용해 난치성 대장암, 악성 흑색종, 삼중 음성 유방암 등 여러 난치성 고형암으로 적응증을 확장 중이다.
남기엽 파로스아이바이오 신약개발총괄사장은 “PHI-501의 임상 1상 진입은 치료 옵션이 한정적이고 미충족 의료 수요가 큰 고형암 치료제 시장에서 혁신신약 탄생의 중요한 계기가 될 것이다”라며 “우수한 신약 개발 역량을 기반으로 PHI-501의 혁신적인 잠재력을 발굴하고 글로벌 기술 이전에도 박차를 가할 계획”이라고 밝혔다.
셀트리온, 골 질환 치료제 시밀러 美 FDA 허가셀트리온은 골질환 치료제 ‘프롤리아·엑스지바’(성분명 데노수맙) 바이오시밀러 ‘스토보클로·오센벨트’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 품목허가를 획득했다고 4일 밝혔다.
셀트리온은 세계 각국에서 골다공증 환자 479명을 대상으로 진행한 글로벌 임상 3상을 통해 오리지널 의약품 대비 유효성 동등성 및 약력학적 유사성을 확인, 미국서 스토보클로와 오센벨트 두 제품에 대한 품목허가를 신청했다.
스토보클로는 폐경 후 여성 골다공증, 오센벨트는 골전이 암환자의 골격계 합병증 예방과 골거대세포종 등 오리지널 의약품이 미국에서 보유한 모든 적응증에 대해 승인을 받았다.
스토보클로·오센벨트의 오리지널 제품인 프롤리아·엑스지바는 지난해 두 제품 연간 합산 글로벌 매출액이 65억9900만달러(9조2000억원)에 달한다. 미국에서만 전 세계 매출의 67%에 달하는 43억9200만달러(6조1500억원)의 매출을 올렸다.
셀트리온은 지난해 11월 국내에서 관련 경쟁 제품 중 처음 허가를 획득하며 ‘퍼스트무버(First Mover)’ 지위를 확보했으며 빠르면 연내 세계 최대 의약품 시장인 미국서 두 제품을 출시한다는 계획이다.
셀트리온 관계자는 “최근 글로벌 주요국서 바이오시밀러의 품목허가 승인을 잇따라 획득하며 자체 제품 개발역량을 재입증하고 있다”며 “남은 후속 파이프라인의 허가 절차를 차질 없이 마무리하는 한편 허가 받은 제품이 시장에 조속히 침투해 매출 확대로 이어지도록 전력을 다할 예정”이라고 말했다.
