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[이데일리 송영두 기자] “TED-A9은 기존 파킨슨 치료제는 물론 유사 기전인 해외 경쟁사 치료제보다도 높은 효과를 입증했다. 이보다 중요한 것은 해외 경쟁사와 함께 세포치료로 파킨슨을 근본적으로 치료할 수 있다는 새로운 트렌드를 이끌게 됐다는 것이다. 내년 국내와 미국에서도 바로 후기 임상으로 들어갈 수 있도록 추진할 것이다.”

강세일 에스바이오메딕스 대표.(사진=에스바이오메딕스)

9일 강세일 에스바이오메딕스 대표는 이데일리와 인터뷰에서 파킨슨병 세포치료제로 개발 중인 ‘TED-A9’의 파킨슨 치료 가능성과 글로벌 시장에서의 파킨슨 치료 트렌드를 선도할 수 있다는 자신감을 피력했다. TED-A9은 뇌신경 전구세포를 환자 중뇌 복측 부위에 직접 이식하는 방식의 혁신 파킨슨병 치료제다. 이런 방식으로 파킨슨 치료제를 개발중인 대표적인 기업이 글로벌 제약사 바이엘 자회사 블루락 테라퓨틱스다.

에스바이오메딕스(304360)는 지난 1일부터 5일까지 오스트리아 빈에서 열린 세계 최대 알츠하이머병 및 파킨슨병 학회(AD/PD 2025)에서 12명 환자를 대상으로 한 TED-A9 임상 1상 중간결과를 발표했다. 12명의 대상자(저용량 6명, 고용량 6명)에게 이식 후 1년 추적관찰 결과 파킨슨병 환자 운동기능 개선을 객관적으로 평가하는 척도 MDS-UPDRS Total(Off) 평가에서 이식 전 대비 저용량 및 고용량 그룹에서 각각 평균 12.7점, 15.5점 감소했다.

운동 기능 개선 평가 지표인 호엔야 척도(Hoehn & Yahr Scale)에서도 저용량 투약군은 이식 전 평균 3.7단계에서 2.7단계로 27.8% 개선을 보였다. 고용량 투약군에서도 3.8단계에서 2.1단계로 43.1% 개선 효과를 입증했다. 특히 블루락 테라퓨틱스 치료제 ‘벰다네프로셀’ 대비 높은 효과를 입증했다. 블루락 치료제는 12명의 환자 대상 임상 1상에서 MDS-UPDRS Total(Off) 평가 결과 저용량과 고용량 투약군에서 각각 7.6점, 8.3점 감소하는 데 그쳤다. 호엔야 척도의 경우 블루락은 데이터를 발표하지 않았다.

강 대표는 “TED-A9 임상 1상 중간 데이터는 해외 경쟁사 보다 모든 부분에서 뛰어난 효능을 보였다. 경쟁 치료제는 이전 임상 1상에서 안전성과 내약성 등 주요 효능 평가 기준을 충족해 높은 관심을 받은 바 있다”며 “경쟁 치료제보다 높은 효능이 확인됨에 따라 파킨슨병 치료에서 의미있는 결과를 낼 수 있다는 자신감이 생겼다”고 말했다.

특히 블루락이 올해 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서 임상 2상이 아닌 임상 3상 계획을 발표함에 따라 에스바이오메딕스도 후기 임상으로 직행할 수 있는 가능성이 높아졌다는 분석이다. 그는 “블루락은 임상 1상 데이터를 통해 FDA와 협의를 진행했고, 임상 3상 승인을 받았다”며 “에스바이오메딕스는 더 좋은 효과를 입증했기 때문에 충분히 미국 후기 임상 직행을 추진할 방침이다. 올해 상반기 내 FDA와 사전 미팅(Pre-IND Meeting)을 진행할 계획”이라며 “이르면 올해 연말 또는 내년 초 FDA에 후기 임상 IND를 신청할 계획”이라고 설명했다.

강 대표는 지난 1월 미국 샌프란시스코 JP모건 헬스케어 콘퍼런스 현장에서 이데일리와 만난 자리에서도 블루락이 FDA와 협의를 통해 임상 2상을 건너뛰고 임상 3상에 직행한 만큼, TED-A9 임상 1상 중간결과 데이터가 만족스럽게 나올 경우 FDA에 후기 임상을 신청할 것이라고 언급한 바 있다. 에스바이오메딕스는 의약품 제조 및 품질관리(CMC) 수준을 GMP(우수의약품 제조 및 품질관리 기준) 수준으로 끌어올리기 위해 파주에 생산시설 건설할 계획이다. 다음주부터 본격적인 공사가 진행될 예정이다. 그는 “FDA는 후기 임상 단계와 품목허가 단계에서 CMC 부분을 까다롭게 본다”며 “CMC 부분에서 한번 보완요청을 받고 제대로 수정이 안되면 굉장히 힘들어진다. 회사 내부에서도 CMC 부분에 공을 들이고 있다. 파주에 새로운 생산시설을 건설하는 것도 이런 이유”라고 언급했다.

무엇보다 강 대표는 이번 에스바이오메딕스의 임상 결과와 블루락 벰다네프로셀 임상 1상 결과를 통해 세포이식 파킨슨 치료가 판도를 바꿀 것으로 내다봤다. 기존 화학, 항체치료제가 근본적인 치료를 자신하며 수많은 치료제가 개발됐지만 실패한 반면, 에스디바이오메딕스와 블루락은 세포이식이라는 새로운 개념의 근본적 파킨슨 치료에 대한 근거들을 제시하고 있다고 강조했다. 이는 새로운 파킨슨 치료 패러다임으로 자리잡을 것이라는 설명이다.

그는 “지난해에는 해외 경쟁사가 세포이식을 통해 파킨슨 치료에 대한 좋은 데이터를 발표했고, 올해는 에스바이오메딕스가 또다시 세포이식 치료의 효과를 입증하는 데이터를 공개했다. 2년 연속 효과를 입증하는 세포이식 치료 데이터가 나오면서 알츠하이머병 및 파킨슨병 학회(AD/PD 2025) 발표 현장에서도 웅성웅성할 정도로 임팩트가 있었다”고 말했다.

이어 “그동안 화학치료제, 항체치료제는 파킨슨 발병 원인을 제대로 찾아내지 못했다. 결과적으로 어떤 타깃을 공격해야 하는지 알 수 없었다. 로슈, 바이오젠, 사노피 등이 다 치료제 개발에 실패한 원인”라며 “에스바이오메딕스는 파킨슨 발병 원인이 도파민을 만들어주는 뇌신경 전구세포가 죽기 때문이라는 것을 확인했다. 따라서 뇌신경 전구세포를 이식함으로써 치료 효과가 나타난 것이다. 결국 바이엘과 블루락, 에스바이오메딕스가 직접적인 경쟁을 한다기보다는 파킨슨 치료 트렌드를 선도하고 시장을 창출하고 있다는데 가장 큰 의미가 있다. 파킨슨 치료법 트렌드가 세포이식 치료로 바뀌고 있다는 것이 현장에서 체감되고 있다”고 강조했다.