[이데일리 김지완 기자] 에스티팜(237690)이 고객사 아이오니스가 ‘올레자르센’ 3상 임상에 성공하면서 최대 수혜주로 떠올랐다.

에스티팜 반월공장 전경 (사진=에스티팜)

올레자르센은 무주공산인 중증 고중성지방혈증 치료제 시장에서 압도적인 임상 데이터를 기반으로 두각을 보일 가능성이 높다는 분석이다. 이에 원료의약품 공급사인 에스티팜도 돈방석에 앉을 전망이다.

아이오니스는 지난 2일(현지시간) 올레자르센(브랜드명: 트링골자) 임상 3상에서 급성 췌장염을 85% 줄였다고 발표했다. 이는 시장 기대치 20~30%를 크게 웃도는 수치다. 아울러 공복 중성지방 역시 위약 대비 최대 72% 감소시키는 것으로 확인됐다.

앞서 올레자르센은 지난 2024년 12월 ‘가족성 킬로미크론혈증’ 적응증으로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 그리고 이달 유럽의약품청(EMA)에서도 같은 적응증으로 품목허가를 획득했다. 여기에 아이오니스는 올리자르센 중증 고중성지방혈증 임상 3상 톱라인 결과를 발표하며 적응증 확장에 나선 것이다.

‘홈런’ 극찬 쏟아내…“FDA 허가 청신호

고중성지방은 췌장염, 심혈관 질환 및 간 손상의 위험을 초래한다. 올리자르센은 이번 임상을 통해 중성지방을 감소시키는 것은 물론, 췌장염 발생률도 크게 낮추는 것으로 나타났다.

시장에선 이번 올레자르센 3상 결과를 두고 극찬을 쏟아냈다.

북미 5대 은행 중 하나인 ‘RBC’는 “홈런”이라 짧지만 강렬하게 평가했다. 미국 보스턴에 본사를 둔 헬스케어 전문 투자은행 ‘리링크 파트너스’는 ‘모든 것이 이상적으로 흘러가는 최상의 시나리오’(blue-sky scenario)를 맞이했다고 분석했다. 글로벌 투자은행(IB)인 ‘윌리엄 블레어’는 “경쟁사에 높은 장벽을 세웠다”며 기대감을 표출했다.

샘 치미카스(Sam Tsimikas) 아이오니스 수석 부사장(글로벌 심혈관 개발 담당 )은 “획기적”이라고 평가하면서 “급성 췌장염을 발생을 크게 줄이는 1차 치료제가 될 가능성이 높다”며 치켜세웠다.

아이오니스는 연내 FDA에 올레자르센을 중증 고중성지방혈증 적응증 허가 신청을 하겠다고 발표했다. 이대로면 내년 말 FDA 품목허가가 유력하다.

기존 치료제 한계…올레자르센 평정 예상

이번 임상 결과가 주목받는 이유는 중증 고중성지방혈증으로 고통받는 환자가 미국에만 수백만 명에 이른다는 것이다.

가족성 킬로미크론혈증(FCS)으로 FDA 품목허가를 받은 올레자르센(제품명 트링골자) 광고. (제공=아오니스)

에스티팜 관계자는 “중증 고중성지방혈증 시장은 미국 내 위험군 환자 규모만 100만명 이상”이라며 “가족성 킬로미크론혈증과 비교할 수 없을 정도”라고 말했다.

에스티팜이 올레자르센의 블록버스터로 성장 가능성을 높게 점치는 이유다..

실제 시장조사기관 ‘델베인사이트’는 지난해 10월 ‘중증 고중성지방혈증 시장 인사이트, 역학 및 시장 예측 ’이라는 보고서를 통해 “2023년 기준 미국 내 중증 고중성지방혈증 환자 수가 360만명”이라고 추산했다.

가족성 킬로미크론증은 유전적 이상으로 인해 혈중 중성지방수치가 극도로 높아지는 희귀질환이다. 가족성 킬로미크론혈증은 100만명당 유병율이 1~9명 수준의 초희귀질환으로, 미국 환자 수는 5000명 미만이다. 고중성지방혈증은 복통, 췌장염, 황색종(피부 지방 축적) 등의 합병증을 유발한다.

해당 보고서는 이미 1년 전 ‘올레자르센이 관련 시장을 평정할 것’이라는 예상을 실었다.

이 보고서에는 “올레자르센이 동종 업계 최초 블록버스터 약품이 될 것”이라며 과감한 전망과 함께 “기존 치료제인 ‘바세파’는 FDA 승인을 받았지만, 중성지방을 조금 낮추지만 부정맥·출혈과 같은 위험을 수반한다”고 꼬집었다.

이어 “중증 고중성지방혈증 치료에 오랫동안 쓰여온 스탄틴, 피브레이트, 오메가-3 지방산 등은 치료 효과가 제한적이고 불분명하다”며 “여기에 근육통, 피로감, 신장 기능 악화, 담석 형성, 위장장애, 어지럼증, 출혈 등 여러 부작용으로 환자 삶의 질을 저하시킨다”며 평가절하했다.

췌장염 치료제 무주공산…올레자르센 상업화에 수혜

올레자르센은 에스티팜의 올리고뉴클레오타이드(이하 올리고) 위탁생산(CDMO) 사업에 강력한 성장 모멘텀이 될 전망이다.

에스티팜 관계자는 “올해 아이오니스로부터 수주받은 올레자르센 ‘공정 성능 적격성’(PPQ) 배치 물량만 370억원 규모”라며 “신규 적응증 상업화 이전 단계에서는 상당한 물량”이라며 강조했다. 이어 그는 “중증 고중성지방혈증 적응증이 상업화되면 실제 발주 물량은 이보다 훨씬 커질 것”이라고 내다봤다.

370억원 규모의 PPQ 배치는 단순한 생산 검증을 넘어, 올레자르센 적응증 확대가 에스티팜의 매출 수혜로 직접 연결될 수 있음을 보여준다. PPQ는 상업 생산 직전 단계에서 대규모 상업용 생산과 의약품 제조 및 품질 관리 기준(GMP)에서 공정 재현성을 입증하는 절차다. 신약 허가에 반드시 포함되는 핵심 요건이다.

특히 중증 고중성지방혈증은 급성 췌장염 발생의 주요 원인으로, 치료제 시장 규모가 수조원에 이를 것으로 전망된다. 현재 이 질환은 마땅한 치료제가 없는 ‘미충족 수요(unmet needs)’ 시장이다.

에스티팜 관계자는 “올레자르센 상업화는 새로운 치료 옵션을 제공하는 동시에 관련 시장을 빠르게 선점할 것”이라며 “이번 (올레자르센) 임상 데이터가 매우 좋아 상업화 발주 가능성이 높아졌다. 내년 물량 증대를 기대하고 있다”고 전했다.