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[이데일리 석지헌 기자] “특정 신체조직으로 치료 유전자를 잘 전달하도록 하는 아데노부속바이러스(AAV) 전달체를 개발, 위탁 생산하는 신사업을 통해 유전자 치료제 국산화에 앞장서겠습니다.”

장종욱 이엔셀 대표가 지난 7일 이데일리와 만나 인터뷰를 하고 있다.(제공= 이엔셀)

장종욱 이엔셀 대표는 지난 7일 이데일리와 만나 “특정 신체조직으로 치료 유전자를 잘 전달하도록 하는 AAV 전달체 기술이 최근 글로벌 유전자 치료제 연구 개발 트렌드로 자리잡고 있다”며 이 같이 말했다.

이르면 상반기 코스닥 시장에 입성하는 이엔셀은 삼성서울병원에서 스핀오프한 세포·유전자치료제(CGT)를 위탁개발생산(CDMO)하는 전문기업이다. 국내 바이오벤처와 대형 제약사 등 17곳과 33개 프로젝트를 진행하고 있다. 6년 연속 국내 CGT CDMO분야에서 매출 1위를 기록 중이다.

회사는 지난해 매출 105억원을 기록해 전년(74억원) 대비 약 30% 증가했다. 아직 증권신고서 제출 전 단계라 구체적인 매출 규모 추정치는 밝힐 수 없지만, 올해는 지난해보다 더 높은 성장률을 나타낼 것으로 기대하고 있다.

CGT CDMO ‘1위’ 배경은

이엔셀이 국내 1위 CGT CDMO 기업으로 자리잡은 건 국내 기업 중에선 드물게 ‘다품목’ 생산이 가능한 역량을 보유했기 때문이다.

국내 다른 CGT CDMO 회사들은 주로 자사 제품이거나 이와 유사한 제품만 생산하는 데 그치는 반면, 이엔셀은 창업 때부터 다양한 종류의 세포 유전자 치료제 생산 기술을 보유하고 있었다. 삼성서울병원을 찾은 희귀 유전병 환자들의 세포나 유전 정보를 대량으로 보유하고 있었다는 점이 강점이 됐다. 또 이엔셀은 국내에서 유일하게 세포와 바이러스 모두 생산할 수 있는 GMP 시설도 구축했다.

장 대표는 “CGT CDMO 분야는 현재 아주 초기 단계에 머물러 있다. 때문에 지금 단계에서는 다양한 가능성을 열어두고 많은 것들을 시도해 봐야 한다. 얼마나 ‘많이’ 생산 가능한가 보다는 얼마나 ‘잘’ 생산해 낼 수 있느냐가 관건이다”라고 말했다.

이엔셀은 이미 글로벌 제약사 노바티스의 CAR-T 치료제 ‘킴리아주’의 원료를 생산하고 있는 만큼, 레퍼런스는 충분하다는 분석이다. 이에 힘입어 국내 CDMO 서비스 수주 실적은 최다를 기록했다.

다만 적자는 매년 늘고 있다. 지난해 영업손실은 118억원으로 1년 전(93억원)보다 25억원 늘어났다. 2020년과 2021년에 각각 22억원, 26억원의 영업손실을 기록했다.

흑자전환을 노릴 수 있는 신사업으로 이엔셀은 ‘조직 특이적 AAV’ CDMO 사업을 제시했다. 고객사가 타깃 치료유전물질을 개발해 의뢰하면 이엔셀은 최적화된 AAV 전달체를 개발, 위탁 생산하는 서비스다.

장 대표는 “그 동안 유전자 치료제는 치료 물질이 필요한 부위까지 전달이 효율이 떨어져 투여량이 많았다. 하지만 이는 간독성을 유발할 수 있어 환자에게 좋지 않았다”며 “하지만 목표 조직 전달율을 높이면 부작용은 줄이면서도 약효는 높일 수 있기 때문에 최적화된 AAV 전달체를 찾는 기술이 대안으로 떠오르고 있다”고 말했다.

“빅파마가 주목한 AAV 기술 선점”

실제 캐털런트, 우시 같은 글로벌 CDMO 기업은 이미 AAV에 주목하고 생산 시설에 투자하고 있다. 삼성도 유전자 치료제, 그 중에서도 전달체로 쓰이는 AAV를 차세대 성장 동력으로 삼고 적극 투자하고 있다. 삼성이 생명과학 분야 신기술 및 사업 개발을 위해 조성한 ‘라이프사이언스펀드’도 최근 미국 AAV 유전자 치료제 기업 라투스바이오에 투자했다. 라투스바이오는 뇌조직 침투에 용이한 신규 AAV 캡시드를 발굴해 유전자 치료제를 개발하는 기업이다.

이엔셀은 상장 후 신약 파이프라인 임상에도 속도를 낼 계획이다. 차세대 중간엽 줄기세포 치료제 ‘EN001’는 현재 샤르코-마리-투스병(CMT), 뒤센 근위축증(DMD)을 적응증으로 임상시험을 진행 중이다. 해당 의약품은 지난 2022년 식품의약품안전처 개발단계 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 2026년 말 임상 2상 종료가 예상되며 2상 후 곧바로 조건부 허가가 가능하다. 회사는 다른 희귀질환으로 계속해서 적응증을 늘려가겠다는 전략이다.

이엔셀은 빠른 시일 내 CDMO 사업으로 이익을 내고, 이를 다시 신약 개발에 투자하는 선순환 구조를 만들겠다는 목표다. 나아가 중장기적으로는 유전자 치료제의 국산화에 앞장서는 ‘모범 바이오’ 기업으로 성장하겠다는 포부다.

이엔셀은 기술특례상장을 위한 기술성 평가에서 한국거래소가 지정한 기술보증기금과 이크레더블로부터 각각 A등급을 획득한 바 있다. 회사는 이달 중 증권신고서를 제출하고 본격적인 공모 절차에 돌입할 예정이다. 대표 주관사는 NH투자증권이다.