'첨생법 1호' 바이젠셀, 첫 환자 투여 임박…내년 조건부 허가·중국 L/O 노린다

[이데일리 김지완 기자] “첫 환자 치료가 시작되면 그 다음은 조건부 허가, 그리고 기술수출.”

국내 최초 첨단재생의료 치료계획 승인을 받은 바이젠셀(308080)의 VT-EBV-N이 후속 행정절차만 남겨둔 가운데, 국내 조건부 허가와 중국 기술이전을 동시에 추진하며 첨단재생의료 시대의 첫 성공 모델에 도전하고 있다.

바이젠셀 홈페이지. (갈무리=김지완 기자)

8일 회사에 따르면 바이젠셀(308080) 양성 림프절외 NK/T세포 림프종 치료제 VT-EBV-N이 국내 최초 첨단재생의료 치료계획 승인을 받은 데 이어 후속 행정절차만 마무리되면 첫 환자 투여가 시작된다. 현재 치료 대상 환자 15명 가운데 이미 4명이 치료를 기다리고 있다. 질병관리청과 보건복지부의 후속 절차가 완료되는 즉시 투여가 시작될 예정이다.

바이젠셀 VT-EBV-N은 지난 4월 보건복지부로부터 첨단재생의료 치료계획 국내 1호로 승인받았다. 첨단재생의료는 허가받은 의약품을 판매하는 기존 방식과 달리 일정 요건을 충족한 의료기관에서 제한된 환자를 대상으로 치료를 먼저 시행할 수 있도록 만든 제도다.

“7600만원은 사실상 원가”…조건부 승인 후 치료제 가격 재산정

현재 VT-EBV-N 치료비는 약 7620만원이다. 구체적으로 치료 시 4000만원을 납부하고, 5년 이내 재발하지 않으면 3000만원을 추가납부 하는 방식이다. 만약 5년 이내 재발하면 치료비 전액을 환불해주는 구조다.

하지만 이 같은 치료비 책정은 한시적 특가로 밝혀졌다. 첨생법 대상 환자 15명에게만 적용되는 비용으로 연구개발비와 기업 이익은 거의 반영되지 않은 사실상 제조원가 수준이라는 설명이다.

바이젠셀 관계자는 “현재 치료비는 제한된 첨생법 치료를 위한 가격”이라며 “내년 조건부 품목허가를 신청할 계획이며 허가 이후에는 일반 의약품과 동일한 약가 산정 절차를 거치게 된다”고 말했다. 이어 “조건부 승인 후엔 현재보다 2배 이상 높은 수준에서 치료제 가격이 책정될 것으로 기대하고 있다”고 설명했다.

그는 “첨생법 치료는 사실상 영리 목적이 아니라 환자 치료 기회 제공에 초점이 맞춰져 있어, 이윤을 남기지 않는 수준에서 치료비를 책정했다”고 말했다.

치료비 재책정은 불가피하다는 입장이다. 바이젠셀 관계자는 “환자 혈액에서 T세포를 채취한 뒤 원하는 항원을 인식하도록 체외에서 활성화하거나 경우에 따라 유전자 편집을 실시하고, 수 주간 배양한 뒤 다시 환자에게 투여한다”면서 “제조 과정마다 무균 상태를 유지해야 하며, 국가 기준을 충족한 우수의약품 제조 및 품질관리기준(GMP) 시설에서 생산이 이뤄져야 한다”고 설명했다.

이어 “환자마다 별도의 세포를 제작하는 맞춤형 생산 방식인 만큼 제조비와 품질관리 비용이 매우 높다”고 목소리를 높였다.

VT-EBV-N 작용기전. (제공=바이젠셀)

국내 시장만 매년 최대 450억, 기술수출 가능성도 확대

회사와 의료계에 따르면 국내 EBV 양성 NK/T세포 림프종 환자는 보수적으로 연간 약 120명, 많게는 300명 수준으로 추산된다. 이 가운데 완전관해(CR) 이후 재발 예방이 필요한 고위험군이 VT-EBV-N의 주요 치료 대상이다.

바이젠셀은 조건부 품목허가 이후 약가가 현재 첨생법 치료비보다 크게 높아질 것으로 기대하고 있다. 업계에서는 치료비가 환자 1인당 약 1억5000만원 수준으로 책정될 가능성을 거론하고 있다. 현재 2배 수준이다.

이를 단순 적용하면 국내 시장 규모는 연간 약 180억원(120명 기준)에서 450억원(300명 기준) 수준으로 추산된다.

VT-EBV-N은 ‘첨생법 1호’ 승인을 넘어 조건부 허가 추진하며 기술수출(License-out) 가능성을 높이고 있다.

바이젠셀 고위 관계자는 “중국은 EBV 양성 NK/T세포 림프종 환자가 많은 국가 중 하나로 글로벌 시장에서도 전략적 중요성이 높은 지역”이라며 “최근 현지 BD 전문 컨설팅 회사와 계약을 체결하고 잠재 파트너 발굴과 기술이전 협의를 본격적으로 진행하고 있다”고 말했다.

EBV 양성 림프절외 NK/T세포 림프종은 아시아에서 가장 많이 발생하는 희귀 혈액암이다. 특히 중국, 한국, 일본 등 동아시아에서 발병률이 높다. 국제 T세포 림프종 프로젝트(ITCLP)에서는 아시아의 T/NK세포 림프종 가운데 EBV 양성 림프절외 NK/T세포 림프종은 비중이 22.4%로 북미(5.1%), 유럽(4.3%)보다 월등히 높다고 보고했다.

(그래픽=챗GPT)

4년 데이터, 재발 방지 효능 입증 전략...조건부 허가 가능성↑

충분한 임상 근거를 바탕으로 조건부 허가 가능은 상당히 높다는 분석이다.

VT-EBV-N은 국내 13개 의료기관에서 재발 고위험군 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조 방식으로 임상을 진행했다. 희귀 혈액암 분야에서는 보기 드문 수준의 임상 설계라는 평가다.

여기에 올해 미국임상종양학회(ASCO 2026)에서 발표된 4년 장기 추적 결과는 치료 효과가 일시적인 현상이 아니라는 점을 뒷받침했다.

VT-EBV-N 투여군의 4년 무질병생존율(DFS)은 95.0%로 2년 시점과 동일하게 유지됐다. 반면 위약군은 77.6%에서 56.3%까지 감소했다. 실제 재발 또는 질병 진행은 치료군 1명, 위약군 7명으로 차이가 뚜렷했다.

전체생존율(OS)도 VT-EBV-N 투여군은 4년 동안 사망자가 단 한 명도 발생하지 않아 100%를 유지한 반면, 위약군은 83.8%로 떨어졌으며 추적관찰 기간 동안 6명이 사망했다.

전영우 가톨릭대학교 여의도성모병원 교수는 ASCO에서 “중요한 것은 재발 이후 무엇을 할 것인가가 아니라 완전관해에 도달했을 때 재발하지 않도록 만드는 것”이라며 “이번 연구는 재발 예방 전략이 장기 추적에서도 유지될 수 있다는 가능성을 보여줬다”고 평가했다.