피알지에스앤텍, 임상 2상 ‘프로제리닌’ 美 센티넬에 기술수출

[이데일리 한광범 기자] 국내 희귀 유전질환 치료제 개발 기업 피알지에스앤텍(대표 박범준)이 소아조로증 치료 후보물질 ‘프로제리닌(Progerinin)’을 미국 센티넬 테라퓨틱스에 기술수출했다. 임상 2상 단계에서 성사된 이번 계약으로 글로벌 상업화에 속도가 붙을 전망이다. 코스닥 상장 준비에도 탄력이 예상된다.

피알지에스앤텍은 지난 13일 미국 바이오 제약사 센티넬 테라퓨틱스(Sentynl Therapeutics)와 프로제리닌에 대한 글로벌 라이선스 계약을 체결했다고 18일 밝혔다. 센티넬은 인도 제약사 자이더스 라이프사이언스(Zydus Lifesciences)의 미국 자회사로, 희귀질환 치료제 개발 및 상업화에 특화된 기업이다.

이번 계약에 따라 피알지에스앤텍은 계약금(Upfront fee)과 단계별 마일스톤을 올해 안에 수취할 예정이다. 제품 출시 이후에는 순매출에 연동된 경상기술료(Royalty)를 받게 되며, 이르면 2028년부터 관련 수익이 발생할 것으로 예상된다. 다만 구체적인 계약 규모는 양사 합의에 따라 공개되지 않았다.

프로제리닌은 소아조로증의 원인 단백질인 ‘프로제린(Progerin)’을 직접 표적해 분해를 유도하는 저분자 화합물 기반 혁신신약(First-in-class) 후보물질이다. 현재 임상 2a상이 진행 중이며, 이달 말 환자 투약 완료를 앞두고 있다. 비임상 연구에서는 마우스 모델의 평균 수명을 16.8주에서 25.2주로 약 50% 연장하는 결과를 확인한 바 있다.

특히 통상 초기 단계에서 이뤄지는 기술이전과 달리, 이번 계약은 임상 단계에서 상업화 가능성을 인정받았다는 점에서 의미가 크다는 평가다. 프로제리닌은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품(RPDD) 및 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 상태다. 회사 측은 2028년 하반기 신약 승인(NDA) 시 약 3000억원 규모로 평가되는 우선심사권(PRV) 확보 가능성도 기대하고 있다.

박범준 피알지에스앤텍 대표는 “프로제리닌은 질환의 근본 원인 단백질을 표적으로 하는 치료제”라며 “센티넬과의 협력을 통해 글로벌 개발을 가속화하고 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시하겠다”고 밝혔다. 맷 헤크 센티넬 대표도 “이번 계약을 통해 조로증 치료제 개발을 실질적인 치료 옵션으로 발전시키겠다”고 말했다.

이번 연구는 국가신약개발사업(KDDF)의 지원을 받아 수행됐다. 피알지에스앤텍은 소아조로증 외에도 제2형 신경섬유종증(NF2) 등 총 4개 희귀질환 파이프라인 개발을 이어가고 있다.