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[이데일리 김지완 기자] 안약, 알약으로 실명 공포를 막을 수 있다면 어떨까. 압타바이오(293780)가 주사제 일변도의 황반변성 치료 패러다임을 바꿀수 있는 치료제(ABF-101/103)의 임상 준비를 마쳤다.

(이미지=챗GPT 생성)

23일 회사에 따르면, 압타바이오는 최근 미국 식품의약국(FDA)과 ABF-101/103 임상 1상 사전 미팅을 마쳤다. 이 치료제는 오는 8~9월 임상시험계획(IND) 승인을 앞두고 있다.

ABF-101/103은 세계 최초로 점안제 형태의 황반변성 치료제 특허를 확보한 데 이어 경구제는 동물실험에서 전신에는 거의 흡수되지 않고 안구에만 약물이 도달하는 선택적 타깃 특이성을 입증했다.

개발 배경을 묻자, 신혜성 압타바이오 임상전략이사는 “기존 주사제가 부담스러운 환자들을 위해, 복용이 간편하면서도 안전하고 효과적인 대안을 만들고자 했다”고 말했다.

수많은 제약바이오사가 경구제 황반변성 치료제에 도전했지만 실패한 현실에서, 이데일리는 ABF-101/103의 경쟁력과 기술수출 가능성을 짚어봤다.

습성·건성 모두 타깃…“전체 황반변성 시장 공략”

현재 황반변성 치료제는 습성에 국한되고, 건성에는 치료제가 없다.

신 이사는 “현재 황반변성 치료는 주로 항VEGF(신생혈관 생성 억제) 주사제가 사용된다”며 “대표적으로 루센티스, 아일리아 등이 있다. 하지만 이들은 대부분 습성(wet) 황반변성에만 적용 가능하다”고 설명했다. 이어 “전체 황반변성 환자 중 습성은 20%에 불과하다”면서 “반면, 건성(dry) 황반변성은 80% 이상을 차지하지만 현재까지 뚜렷한 치료제가 없다”고 덧붙였다.

ABF-101/103은 습성, 건성 등 전체 황반변성을 치료할 수 있다.

신 이사는 “기존 치료제가 주로 습성 형태에만 국한되어 있었던 데 비해, ABF-101/103은 염증과 신생혈관을 동시에 억제하는 이중 기전”이라며 “이에 건성·습성 모두 적용이 가능하다”고 강조했다.

ABF-101/103은 눈 속에서 신생혈관을 유발하는 주범인 활성산소(ROS) 생성을 억제한다. 활성산소는 염증, 혈관 생성, 조직 손상을 유도한다. 활성산소가 정상 수준 이상으로 증가하면 혈관생성인자(VEGF)를 활성화해 신생혈관이 자라게 된다.

이 활성산소를 만드는 효소가 바로 녹스(NOX)다. 특히, 녹스2, 녹스4는 망막 염증과 신생혈관 유발에 주범이다.

ABF-101/103은 녹소 효소의 비정상적인 과활성을 억제한다. 그 결과, 염증 유발이 억제되고, VEGF 분비 감소로 신생혈관 생성이 차단된다. 신생혈관이 망막까지 뚫고 올라오는 게 최소화되며 망막 손상이 예방되고 시력 개선까지 이뤄지는 것이다.

신 이사는 “기존 항산화제는 몸 전체에서 ROS를 마구 제거해 정상 세포 대사에도 방해가 된다”며 반면 ABF-101/103은 병든 부위에서만 ROS를 조절하는 방식이어서 정상 세포에는 영향 없다. ‘질환 특이적’인 것이 특징”이라고 강조했다.

기존 치료제 병용 가능…“초기부터 중증까지 적용”

압타바이오의 ABF-101/103은 단독 요법뿐 아니라, 기존 주사제와의 병용(combination) 투여도 가능하다. 이는 향후 신약 허가 과정에서도 유리한 전략이 될 수 있다.

신 이사는 “초기에는 병용 요법으로 먼저 시장 진입하고, 이후 단독 치료제로 적응증을 확장하는 전략을 취할 계획”이라며 “요즘엔 현재 있는 약과 비교해 효능이 2~3배 나오지 않으면 신약 허가를 내주지 않는다”고 말했다. 이어 “임상 설계 초기부터 미국·유럽 등 규제 당국의 허가 기준에 부합하는 전략을 함께 구상했다”고 덧붙였다.

압타바이오 홈페이지.

치료 범위도 광범위하다.

그는 “경구제와 점안제는 주사제처럼 부담이 크지 않아 치료 범위가 초기 단계부터 중증까지 폭넓게 가져갈 수 있다”며 “임상 초기 단계부터 데이터 확보와 허가 논의를 병행해, 전체 개발 기간을 단축할 것”이라고 밝혔다.

ABF-101/103의 FDA 임상 1상 규모는 약 50명 수준이며, IND 승인 후 올 하반기부터 투약에 들어갈 예정이다.

신 이사는 “FDA와의 논의 과정에서 특별한 보완사항 없이 긍정적인 피드백을 받았다”며 “IND 승인은 8~9월로 예상하고 있다”고 전했다,

회사에선 조기 기술수출을 기대하고 있다.

그는 “사실 전임상 단계에서 기술수출 하려고 했는데, 황반변성 치료제 상황도 그렇고 분위기가 예전 같지 않았다”며 “빅파마들도 최근에는 전임상 단계만으로는 기술이전을 고려하지 않는다. 압타바이오도 임상 데이터를 빠르게 확보해 기술수출을 추진할 계획”이라고 밝혔다. 이어 “현재 제대로 된 황반변성 치료제가 없어 조금만 데이터 나오면 바로 기술 수출이 될 것으로 판단하고 있다”고 덧붙였다.

전 세계 황반변성 치료 시장은 약 60조 원 규모로 추산된다.

하지만 현재 시판 중인 치료제는 루센티스, 아일리아, 비오뷰, 아바스틴 등 불과 4개에 불과하다. 이들 모두 항VEGF 주사제로 대체재 또는 보완재가 거의 없는 상황이다.

신 이사는 “우리 치료제는 기전도, 전달 방식도, 적용 범위도 다르다”며 “기존 치료제들이 공략하지 못한 건성 황반변성과 조기 환자군까지 커버할 수 있다면, 시장 기회는 훨씬 더 커질 것”이라고 내다봤다,