박셀바이오, 간암 16명 중 11명 반응…‘첨생법 2호’ 문 두드린다

[이데일리 김지완 기자] 박셀바이오(323990)가 간암 환자 16명 중 11명에게서 종양 반응을 확인한 자가 자연살해(NK)세포치료제 ‘VCB-1102’를 앞세워 첨단재생의료 치료시장 진입을 추진한다.

(사진=박셀바이오 홈페이지)

28일 회사에 따르면, 박셀바이오는 ‘VCB-1102’ 첨생법 2호 치료제 도전이 계속되고 있다. 앞서 지난 16일 VCB-1102와 간동맥주입화학요법(HAIC)을 병용한 국소 진행성 간세포암 임상 2a상 논문은 국제학술지 ‘Cancer Research and Treatment’(CRT)에 게재됐다. CRT는 대한암학회·대한종양내과학회·대한폐암학회의 공식 학술지다.

박셀바이오는 VCB-1102 임상 2a상 결과의 국제학술지 게재에 정부의 자가 면역세포 규제 완화가 맞물리면서 개발 성과를 실제 환자 치료로 연결할 기회를 맞았다. 이번 논문 게재가 ‘첨단재생의료 치료 2호’로 도약할 수 있을지에 관심이 모인다.

‘중위험→저위험’…환자 치료로 가는 길 넓어진다

우선, 첨생법이 개정이 임박했다.

정부는 환자 본인의 면역세포를 배양해 사용하는 첨단재생의료의 위험도를 기존 중위험에서 저위험으로 낮추는 방안을 추진하고 있다. 기존에는 치료에 앞서 약 2~3년이 소요되는 첨단재생의료 임상연구를 거쳐야 했지만, 저위험으로 조정되면 임상 문헌자료 등을 제출해 치료계획 심의를 신청할 수 있다. 복지부는 지난 23일 바이오 규제합리화 방안에서도 이 방향을 재확인했다.

정부(관계부처 합동)에서 지난 내놓은 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 제2차 기본계획(안) [2026 2030] 중 일부. (갈무리=김지완 기자)

VCB-1102는 환자 자신의 NK세포를 활용하는 치료제다. 박셀바이오 관계자는 인터뷰에서 “NK세포 치료제가 중위험에서 저위험으로 이달 조정되면 저희도 좀 더 수혜를 볼 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다.

첨단재생의료를 통한 환자 치료는 이미 시작됐다.

여의도성모병원은 바이젠셀의 자가 면역세포치료제 ‘VT-EBV-N’을 활용한 희귀 림프종 치료계획으로 지난 4월 국내 첫 승인을 받았고 지난 9월 치료가 시작됐다. 신약 품목허가 절차와 별도로, 의료기관이 승인받은 치료계획에 따라 세포치료 기술을 환자에게 적용하는 길이 열린 것이다. 박셀바이오는 이 경로를 통한 간암 치료 진입을 준비하고 있다.

16명 중 11명 반응…종양 진행까지 중앙값 16.82개월

이번 임상의 핵심 성과는 평가 환자 16명 중 11명에게서 암이 줄거나 영상평가상 반응이 확인됐다는 점이다. 이를 나타내는 객관적 반응률(ORR)은 68.75%였다. 전체 등록 환자 17명 가운데 평가 가능한 16명을 분석한 결과다. 이 중 3명은 완전관해(CR), 8명은 부분관해(PR)를 보였다.

기존 간세포암 치료제의 임상시험에서 보고된 객관적 반응률은 아테졸리주맙·베바시주맙 병용요법 약 30%, 소라페닙 약 11% 수준이다.

연구자 평가에 따른 VCB-1102의 종양진행기간(TTP) 중앙값은 16.82개월이었다. ORR이 ‘몇 명에게서 암이 줄었는지’를 보여준다면, TTP는 ‘암이 다시 커지거나 악화하기까지 얼마나 걸렸는지’를 보여주는 지표다.

이 치료는 간동맥주입항암요법(HAIC)과 NK세포를 함께 사용하는 방식이다. HAIC는 간으로 가는 동맥에 항암제를 직접 넣는 치료이며, NK세포는 암세포를 찾아 공격하는 면역세포다. 항암제의 공격에 면역세포의 힘을 더해 치료 효과를 높이려는 전략이다.

연구진은 먼저 HAIC를 두 차례 시행한 뒤, 암이 더 나빠지지 않은 환자에게 HAIC를 추가하면서 NK세포를 투여했다. 치료 반응은 간암의 크기뿐 아니라 살아 있는 종양 부위의 변화를 살피는 수정 반응평가기준(mRECIST)으로 평가했다.

HAIC 병용 전략에 대해 박셀바이오 관계자는 “간암 환자의 치료 효과를 높일 수 있는 다양한 치료 전략을 모색하는 과정에서 VCB-1102와의 병용요법을 연구했다”며 “환자에게 도움이 될 수 있는 치료 전략을 찾고 임상시험을 통해 유효성과 안전성을 평가하는 것이 중요하다”고 밝혔다.

NK세포 최대 10만배 증식…임상·생산기술 함께 키운다

박셀바이오는 임상 개발과 함께 NK세포 생산 플랫폼도 강화하고 있다. 세포치료제는 살아 있는 세포를 환자에게 투여하는 만큼 충분한 양의 세포를 확보하고 품질을 유지하는 생산기술이 사업화의 핵심이다.

박셀바이오는 건강한 공여자의 NK세포를 대규모로 증식하는 플랫폼을 구축했다. 최적화된 배양 조건에서 최대 10만배 이상의 증식을 달성하고, 증식된 NK세포의 높은 순도와 암세포 살상능을 확인했다.

배양 규모뿐 아니라 증식 후 세포의 기능까지 확인했다는 설명이다. 회사는 이 같은 플랫폼 연구를 NK세포치료제의 개발·생산 기술 고도화로 연결하고 있다. 간암 환자 대상 VCB-1102 임상과 건강한 공여자 세포를 이용한 플랫폼 연구를 병행하며 연구 역량을 넓히는 모습이다.

정부(관계부처 합동)에서 지난 내놓은 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 제2차 기본계획(안) [2026 2030] 중 일부. (갈무리=김지완 기자)

간암 치료제 시장도 확대되고 있다. 시장조사업체 글로벌마켓인사이트는 세계 간암 치료제 전체 시장이 지난해 40억달러(5조3480억원)에서 2035년 167억달러(22조원)로 성장할 것으로 전망했다. 10년 새 약 4.2배로 커지는 규모로, 2026~2035년 예상 연평균 성장률은 15.6%다. 박셀바이오는 간암 임상 성과와 NK세포 생산기술을 축적하며 확대되는 치료시장 진입을 추진하고 있다.

박셀바이오 측은 “이번 논문 게재를 통해 VCB-1102 임상 2a상 시험 결과를 국제 학술계에 공유하게 됐다”며 “앞으로도 VCB-1102의 임상 개발을 지속하는 한편, 첨생법 치료제 승인을 받을 수 있도록 하겠다”고 말했다.