[이데일리 김새미 기자] 강스템바이오텍(217730)은 2세대 줄기세포치료제인 ‘퓨어스템-오에이 키트주’(브랜드명 오스카)의 임상 1상 결과를 발판 삼아 골관절염 근원치료제(DMOAD)에 다가서겠다는 전략이다. 오스카는 강스템바이오텍의 제대혈 유래 줄기세포와 무세포성 연골기질(CAM)과 동시 투여해 줄기세포의 연골 재생 효능을 극대화한 융복합제제이다.
 | | 나종천 강스템바이오텍 대표가 30일 서울 여의도에서 기업설명회를 열고 인사말을 하고 있다. (사진=이데일리 김새미 기자) |
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강스템바이오텍은 30일 여의도에서 기업설명회를 열어 지난 25일 ‘2025 세계골관절염학회(OARSI)’에서 발표했던 임상 1상 데이터를 공개했다. 고용량군의 1년 장기추적 자기공명영상(MRI) 분석 결과에 대해서는 내달(5월) 중 발표할 예정이다.
해당 임상은 K&L 그레이드 2~3의 무릎골관절염 환자 중 스크니닝 방문에서 100㎜VAS가 50 이상인 환자로서 3등급 이상 인대불안정성이 없는 환자 10명을 대상으로 진행됐다. 용량은 저·중·고 코호트로 나눠 오스카를 관절강내 단회 투여한 뒤 6개월간 관찰하는 방식으로 이뤄졌다.
오스카 임상 1상 결과, 모든 평가지표에서 통계적 유의성 확인 이번 임상 1상 결과에 대한 회사 측은 한 마디로 “우리가 기대했던 임상 1상의 결과를 훨씬 더 초월하는 데이터”라고 평했다. 이처럼 자평한 이유는 이번 임상에서 안전성과 내약성을 확인한 것은 물론, 모든 평가지표에서 통계적 유의성을 확인했기 때문이다.
강스템바이오텍은 탐색적 유효성 평가변수로 △24시간 이내 통증을 나타내는 ‘100㎜VAS’ △지난 4주 이내 관절 기능을 확인하는 ‘IKDC’ △48시간 이내 관절 기능을 확인하는 ‘WOMAC’ △통증뿐 아니라 삶의 질과 운동 능력 등까지 포괄적으로 확인하는 ‘KOOS’ 등의 지표를 설정했다. 여기에 영상학적 평가 기준인 MRI를 활용한 연골재생평가 지표 ‘MOCART 2.0’과 골관절염 개선도를 전반적으로 평가하는 ‘WORMS’도 포함했다.
투약 12개월 시점에서 100mmVAS와 WOMAC의 P값은 0.002로 집계됐으며, IKDC·KOOS 통증의 P값은 0.039로 나타났다. MOCART 2.0의 경우 10명의 환자 중 7명에서 MOCART 점수 개선이 확인됐다. 1명은 MOCART 점수 변화가 없었다. 이에 대해 배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장은 “골관절염은 시간이 지나면 더 나빠지고 좋아지진 않는다”며 “(10명 중 8명이) 개선 또는 변화가 악화되지 않았다는 것은 대단한 것”이라고 평했다. WORMS의 경우 10명 중 4명의 환자에게서 점수 개선이 확인됐다.
배 본부장은 “작은 규모의 임상에서 10개가 넘는 통증이나 관절 기능, 운동능력 개선 등에 대한 평가지표에서 모두 통계적 유의성을 보였다는 것은 믿기 어려운 데이터”라며 “특히 중용량과 고용량이 저용량에 비해서 용량의존적으로 개선되는 결과를 보였다”고 강조했다.
 | | 강스템바이오텍은 이날 논문 게재 준비를 이유로 MRI 이미지 데이터를 공식적으로는 공개하지 않았다. (자료=강스템바이오텍) |
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이날 강스템바이오텍은 MRI 이미지 데이터를 공식적으로 공개하진 않겠다는 방침이었으나 해당 행사 참석자들에 한해 질의응답 시간에 사진 촬영을 하지 않는 전제로 일부 공개했다. 해당 데이터에 대한 공개는 5월 중 논문 초안 검토 이후 이뤄질 전망이다. 나종천 강스템바이오텍 대표는 “고용량군에 대한 MRI 데이터가 5월이면 저희 손에 들어오고 그 부분을 발표할 수 있게 될 것”이라며 “이 결과와 그 결과 전에 발표됐던 내용을 포함한 데이터를 근거로 글로벌 진출의 교두보로 삼을 것”이라고 말했다.
임상 2a상 피험자수 108명으로 늘린 까닭 강스템바이오텍은 지난 3월 오스카의 임상 2a상 환자 투약을 개시했다. 해당 임상은 중용량군과 고용량군을 시험군으로 삼고, 위약군과 대조하는 임상 디자인으로 설계됐다. 각 군별로 36명씩 1:1:1로 진행하며, 총 108명의 환자를 모집한다. 본래 임상 2a상의 피험자 수는 50여 명으로 계획했으나 시험군의 유효성 크기 평가의 정확성을 제고하기 위해 2배 이상 늘렸다는 게 회사 측 설명이다.
임상 2a상의 피험자수를 늘린 것은 임상 2b상을 건너뛰고 바로 임상 3상에 진입할 수 있도록 하기 위한 것이기도 하다. 배 본부장은 “50명을 대상으로 임상 2a상을 진행하면 임상 2b상을 해야 할 수도 있는데 (이번에 설계한 임상 2a상에서) 위약과 분명히 대조되는 결과가 나온다고 하면 국내 식약처를 설득해서 임상 2b상을 스킵하고 그 다음으로 갈 수 있을 것”이라며 “파트너사가 미국 글로벌 임상을 2027년 시작하게 하는 것이 이 데이터를 바탕으로 가능할 것”이라고 설명했다.
오스카의 국내 판권은 기술이전된 상태이다. 지난해 11월 유영제약과 오스카 기술이전 계약을 체결하면서 경상기술료로 총 140억원을 수령한 것이다. 유영제약은 오스카의 국내 임상 2b상과 3상의 연구개발비 전액을 부담하고 국내 독점 판매·유통권을 갖게 됐다. 글로벌 판권은 강스템바이오텍이 쥐고 있기 때문에 글로벌 기술이전의 여지가 남아있다.
조(兆) 단위 글로벌 기술이전 기대…딜 사이즈 키우기 골몰 강스템바이오텍은 오스카 임상 2a상을 통해 기술이전의 규모를 키울 것으로 기대했다. 배 본부장은 “임상 2a상은 완전히 새로운 (임상적) 근거를 만들어내고 비즈니스 딜 사이즈를 키워주는 역할을 할 것”이라며 “그 이전에 파트너링이 가능하지 않을까”라고 기대했다. 나 대표는 “현재 진행 중인 임상 2a 결과에 따라 향후 글로벌 제약사와의 조(兆) 단위 기술이전도 가능할 것”이라며 “현재까지 미국, 유럽, 중국의 파트너들하고 협의가 진행되고 있는데 장기 치료 효과에 대한 관심도가 상당히 높아서 1년 정도 이상의 치료 효과를 보인 결과를 갖고 나름대로 판단을 내리지 않을까 생각한다”고 귀띔했다.
강스템바이오텍은 2027년 글로벌 임상에 진입하기 위해 같은해 첨단재생의학치료제(RMAT)와 혁신적치료제지정(BTD) 지위도 확보할 계획이다. 배 본부장은 “RMAT과 BTD 지위를 확보함으로써 미국에서의 (임상) 개발에 많은 혜택을 갖고 진행할 수 있도록 할 것”이라고 했다.
한편 연내 자금조달 가능성에 대해서는 뚜렷한 답변을 하지 않았다. 강스템바이오텍의 지난해 말 현금성자산(단기금융상품 포함)은 183억원으로 전년 대비 51.1% 급감했다. 지난해 판매관리비(192억원)보다도 낮아 연내 자금 조달 가능성이 제기될 수밖에 없다.
이계종 강스템바이오텍 최고재무책임자(CFO)는 “현금을 창출할 수 있는 방법을 고민 중”이라며 “어떤 방안이 실현되더라도 기업 밸류에는 플러스적인 측면이 강할 것으로 예상하며, 확정되면 보도나 공시 자료를 통해 시장과 소통하겠다”고 언급했다.
