페니트리움바이오 "美 2상부터 시작은 정상적인 개발 절차...글로벌 사례도 다수 존재"

[이데일리 신민준 기자] 페니트리움바이오(187660)사이언스가 난치성 고형암 신약 후보물질 페니트리움의 미국 임상시험을 1상 없이 2상부터 추진하는 것과 관련해 정상적인 개발절차라고 밝혔다. 페니트리움바이오는 페니트리움 외에 이미 사용되던 약물이 항암제로 개발되며 곧바로 임상 2상부터 시작한 글로벌 사례도 다수 존재한다고 강조했다.

페니트리움바이오사이언스CI. (이미지=페니트리움바이오사이언스)

신약 개발 절차 오해...FDA제도에 정해진 방식

페니트리움바이오는 15일 주주 공지를 통해 “당사가 추진하는 미국 임상 2상을 두고 ‘임상 1상을 건너뛰는 것이 가능하지 않다’는 문제 제기가 반복되고 있다”며 “그러나 이는 신약 개발 절차에 대한 오해로 사실과 다르다”고 설명했다.

페니트리움바이오는 페니트리움은 이미 사람에게 쓰인 약물인 만큼 임상 2상부터 시작하는 것은 정상적인 절차라고 밝혔다. 임상 1상은 약을 사람에게 처음 투여해 안전한지를 확인하는 단계로 여겨진다.

페니트리움바이오는 페니트리움과 그 유효성분이 동일한 약물은 이미 코로나19 펜데믹(대유행) 댕시 임상 2·3상을 진행했다고 밝혔다. 현재는 베트남에서 뎅기열 치료제로 임상시험이 진행되고 있다.

페니트리움바이오 측은 “임상 1상에서 확인해야 할 사람에게 안전성 자료가 이미 쌓여 있다”며 “이렇게 사람에게 쓰여 안전성이 확인된 약물을 다른 병(이 경우 암)의 치료제로 새로 개발할 때 초기 단계를 조정하는 것은 미국 식품의약국(FDA) 제도에 정해진 방식”이라고 밝혔다.

이어 “이미 사용되던 약물이 항암제로 개발되며 곧바로 임상 2상부터 시작한 글로벌 사례도 다수 존재한다”고 덧붙였다.

일례로 샌딥 파텔 미국 UC샌디에이고 무어스암센터 교수가 진행한 DART 바스켓 임상이 있다. 파델 교수가 주도한 DART란 기존에 임상 안전성과 투여 경험이 축적된 니볼루맙과 이필리무맙 병용요법을 다양한 희귀 고형암에 적용한 임상 2상 바스켓임상을 말한다.

DART는 각 희귀암에서 별도의 임상 1상을 반복하지 않고 임상 2상에서 안전성과 유효성을 평가했다. 이는 페니트리움의 다암종 바스켓 임상 2상 전략과 유사하지만 DART의 약물들은 이미 항암 분야에서 충분한 임상 경험이 확보돼 있었다는 점에서 차이가 있다.

고혈압 치료제 로사르탄(Losartan)과 췌장암 항암요법 폴피리녹스(Folfirinox)와 병용 임상도 또 다른 사례로 꼽힌다. 해당 병용임상은 별도의 항암 임상 1상 없이 국소진행성 췌장암 임상 2상으로 수행됐다.

기존 비항암 적응증의 인체 안전성 자료를 기반으로 항암 병용 임상 2상에 진입했다는 점에서 페니트리움과 비교적 유사한 사례로 여겨진다. 임상시험은 로사르탄을 저용량으로 시작해 내약성에 따라 증량하는 안전성 관리 절차를 적용했다.

이밖에 당뇨병 치료제 메트포민(Metformin)과 항암제 젬시타민(Gemcitabine) 및 에롤로티닙(Erlotinib) 췌장암 병용임상과 다중 수용체 티로신 키나제(RTK) 억제제 성격의 항암제 시트라바티닙(Sitravatinib)과 니볼루맙( Nivolumab) 병용임상도 또 다른 사례로 꼽힌다.

美전문기관과 함께 검토 투여용량도 낮아

페니트리움바이오는 이번 임상 계획은 미국 전문 기관과 함께 검토했다고 밝혔다. 페니트리움바이오 측은 “미국 현지의 여러 임상전문대힝기관(CRO)과 함께 검토했으며 임상 2상부토 시작하는 것이 타당하다는 결론을 얻었다”며 “미국 FDA 인허가를 담당하는 현지 CRO와 김택성 미국 총괄사장이 이끄는 미국 임상팀이 설계를 검토했다”고 밝혔다.

페니트리움바이오는 투여 용량도 이미 사람에게 사용된 것보다 낮다고 강조했다. 미국 임상 2상에서 쓰는 용량은 코로나19 뎅기열 임상에서 이미 사람에게 투여한 용량보다 낮으며 더 많은 양이 이미 사람에게 안정하게 쓰였다고 페니트리움바이오는 설명했다. 페니트리움사이언스가 발표한 동물 실험연구에서 낮은 용량에서도 항암 효과가 확인됐다.

페니트리움이란 암세포 주변 환경인 종양미세환경을 조절하는 기전을 기반으로 개발 중인 난치성 고형암 신약 후보물질을 말한다. 앞서 페니트리움바이오는 지난 4월 미국암연구학회(AACR) 연례총회에서 암종과 표적항암제에 구애받지 않는 미국 임상 2상 가이드라인을 공개했다.

페니트리움바이오 측은 “1889년 영국 외과의사 스티븐 페짓은 암을 씨앗과 그 씨앗이 뿌리내리는 땅에 비유했다. 씨앗이 강해도 땅이 없으면 자리지 못한다”며 “그러나 지금까지의 치료는 씨앗을 없애는데만 집중했다. 페니트리움은 생성형 인공지능(AI)을 통해 그 땅을 정상으로 되돌리는 길을 찾았다”고 밝혔다.

이어 “특히 2028년 대표적 면역항암제 키트루다의 미국 특허가 풀리면 글로벌 제약사들이 뛰어들며 면역항암제 병용 시대가 열릴 것”이라며 “페니트리움은 현재 병용 임상 2상으로 새로운 시대를 준비하고 있다”고 덧붙였다.