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2022년 한 해 동안 진행됐던 ‘블록버스터 톺아보기 파트1’은 3년 전인 2020년 세계에서 가장 많이 팔린 의약품 1~55위를 차례로 다뤘다. ‘블록버스터 톺아보기 파트2’는 2022년~2023년 사이 새롭게 10억 달러 이상 매출을 올렸거나 3~4년 내로 그에 상응하는 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물을 하나씩 발굴해 다룬다. 이른바 신흥 블록버스터로 떠오른 약물의 탄생과정과 매출 전망 등을 두루 살펴본다.[편집자 주]

미국 블루버드바이오가 겸형 적혈구 증후군 대상 유전자 치료 신약 ‘리프제니아’에 대해 시판이후 첫 환자 투약을 예고하고 있다.(제공=블루버드바이오)

[이데일리 김진호 기자]미국 블루버드바이오가 개발한 겸형 적혈구 증후군 대상 유전자치료 신약 ‘리프제니아’가 미국에서 첫 환자투약을 예고하고 있다.

희귀 유전질환은 겸상 적혈구 증후군은 환자의 11번째 염색체에 존재하는 유전자의 염기서열에서 돌연변이가 발생해 낫 모양의 적혈구가 생성되는 질환이다. 이들은 심각한 빈혈과 모세 혈관 괴사 등의 겪게 된다.

미국 식품의약국(FDA)이 지난해 12월 겸상적혈구 빈혈증 치료제로 승인한 리프제니아는 환자에서 채취한 조혈모세포에 정상적인 헤모글로빈을 생산하는 치료용 유전자 바이러스를 삼입한 다음, 재이식하는 맞춤형 치료제로 설계됐다.

블루버드바이오는 지난 5월 리프제니아 치료를 희망하는 환자의 세포를 처음으로 채취했다고 밝혔다. 현재 미국 내 60여곳의 병원에서 리프제니아 치료를 받을 수 있는 것으로 알려졌다. 워싱턴DC 소재 국립어린이병원에서 환자의 조혈모세포를 채취하는 작업이 이뤄지면서, 리프제니아의 시판후 첫 환자에게 투약이 이뤄질 전망이다.

블루버드바이오에 따르면 리프제니아의 단회 투약비용은 310만 달러(한화 약 43억원)으로 알려졌다. 회사 측은 리프제니아의 매출에 대한 기대감을 드러내는 중이다.

다만 같은 시기 승인된 유전자 교정 기반 최초 신약 ‘카스게비’가 리프제니아의 성장에 걸림돌로 작용할 전망이다. 미국 버텍스 파마슈티컬스(버텍스)와 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 카스게비는 겸상 적혈구 증후군 및 수혈 의존성 베타지중해성 빈혈 등의 적응증으로 지난해 12월과 올해 1월 미국과 유럽 연합(EU)에서 차례로 승인됐다.

카스게비는 리프제니아처럼 치료용 유전자 바이러스는 삽입하는 대신 환자의 조혈모세포의 이상 유전자를 유전자 교정도구인 크리스퍼-캐스9으로 직접 정상화 시킨 다음 체내로 주입하는 방식으로 개발됐다. 또 카스게비의 1회투약비용은 리프제니아보다 40% 가량 저렴한 220만 달러(한화 약 29억원)이다.

현재 카스게비나 리프제니아가 맞대결을 펼치는 미국 내 겸상 적혈구 빈혈증 환자는 약 10만 명이다. 결국 두 유전자 신약 중 초기 투약 과정에서 성공적인 완치 효능을 증명하는 약물이 가격 경쟁력과 상관없이 시장 내 입지를 크게 가져갈 것으로 분석되고 있다.