[이데일리 김진수 기자] “보유한 파이프라인을 기술수출(라이선스 아웃) 하는 것 뿐 아니라 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T)세포 치료제 관련 플랫폼 기술의 비독점적 수출 등 다양한 전략을 세웠다”
이재원 티카로스 대표는 지난 10일 서울 성수동 티카로스 본사에서 이데일리와 만나 “티카로스의 CAR-T세포 치료제는 유전공학적 기법을 활용해 환자의 T세포를 재조정하고 종양을 효과적으로 타깃하는 방식으로 개발되고 있다”며 이같이 말했다.
![](https://image.edaily.co.kr/images/photo/files/NP/S/2023/08/PS23081700086.jpg) | 이재원 티카로스 대표. (사진=티카로스) |
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CAR-T 관련 플랫폼 기술 3가지 보유이 대표는 “티카로스의 핵심 기술에는 ‘클립’(CLIP), ‘컨버터’(Converter) 및 ‘스위처블’(Switchable) 세 가지 플랫폼이 있다”라며 “해당 플랫폼들은 CAR-T 치료의 효과를 극대화하고 동시에 부작용을 최소화하기 위한 기술로, 치료의 안전성과 효과를 동시에 높이는데 초점을 맞췄다”고 설명했다.
클립 CAR-T는 세포의 면역 시냅스를 강화해 항암 효과를 향상시키는데 중점을 둔 플랫폼 기술이다. 트랜스막 도메인 수정을 통해 면역 시냅스의 형성과 상호 작용을 강화해 항종양효과를 높인 것이 특징이다.
컨버터 CAR 플랫폼은 CAR-T세포에서 T세포 자체의 면역항암기능을 증진시킨 기술이다. 컨버터 CAR는 CAR-T 세포가 종양세포에 의해 유발되는 T 세포 억제 신호를 극복하고, 이 T세포가 종양에만 작용하도록 디자인됐다.
구체적으로 면역관문억제 단백질인 ‘CTLA4’의 외부 도메인과 T세포의 활성화를 하는 ‘CD28’의 내부도메인을 결합한 단백질이 T세포 표면에 발현하게 함으로써 CAR-T 세포를 치료 효능을 향상시킨 것이다.
세 번째 플랫폼 기술은 스위처블 CAR-T다. 스위처블 CAR-T는 항체를 갈아끼우는 방식으로 다양한 암 항원들을 공격할 수 있도록 하는 기술이다.
이 대표는 “현재 스위처블 CAR-T 관련 두 개의 어댑터 후보 물질을 가지고 있는데, 펩타이드로 구성돼 제작을 보다 용이하게 할 수 있다”라며 “임상을 통해 플랫폼 기술을 검증한 후, 멀티 타깃 CAR-T로 개발하려는 계획”이라고 밝혔다.
기존 개발 중인 CAR-T와 차별성현재 티카로스의 파이프라인 중 상업화가 가장 빠른 후보물질은 ‘TC011’다. 국내 기업 중에서는 세 번째로 CAR-T 치료제의 본 임상을 허가받았다. TC011은 CD19를 타깃으로 하는 혈액암 치료제로, 클립 CAR-T 기술이 적용됐다. 서울대병원과 분당서울대병원, 세브란스병원, 국립암센터 등 4개 거점에서 임상 1상 시험이 진행된다.
이 대표는 “TC011은 면역시냅스 증진을 통해 CAR-T세포의 효력을 강화시킨 물질이기 때문에 현재 개발 중인 다른 CD19 타깃 CAR-T 치료제보다 안전성이 높고, 완치 후 재발을 막는 장기 효능 등의 측면에서 상대적으로 우수한 효능이 예상된다”고 말했다.
이어 이 대표는 “현재 저용량 코호트에서 환자 등록이 이뤄지고 있으며, 시료생산과 QC를 거쳐서 10월에는 투여가 예상된다”라며 “내년 하반기에 임상 1상 투여를 마칠 수 있을 것으로 전망 중”이라고 덧붙였다.
특히, 이번 임상으로 타키로스는 플랫폼 기술의 효력과 안전성을 검증하게 되고 검증이 완료되는 경우 다른 타깃의 CAR-T 또는 CAR-NK 등으로 기술의 적용범위를 확장해 나갈 수 있을 것으로 기대된다.
국내외 기업과 파트너십 기대…‘플랫폼’ 수출 계획도이 대표는 “바이오 회사도 영업이익을 내서 독자적으로 생존하고 발전하는 것이 중요하다고 생각하기 때문에 단기적으로 다양한 형태의 글로벌 협력과 기술수출을 추진해 나갈 생각”이라고 설명했다.
먼저, 티카로스는 TC011의 임상 1·2a상을 마친 뒤 국내에서 치료 목적 사용승인을 받는다는 계획이다. 이후 국내외 기업과 TC011의 기술수출을 계획 중으로 현재 임상 파트너 발굴 및 논의가 이뤄지고 있다.
아울러 클립·컨버터·스위처블 등 보유한 3가지 플랫폼 기술을 글로벌 바이오텍 및 제약사에게 비독점적으로 기술수출한다는 계획도 세웠다.
이 대표는 “글로벌 기업들에게 TC011의 탁월한 효능과 낮은 독성 등을 소개 중이며 플랫폼에 대한 협력연구를 위해서 심도깊은 논의 중에 있다”고 언급했다.
끝으로 티카로스는 그동안 시리즈 A·B·C와 국가 연구사업 선정 등으로 총 400억원 가량의 자금을 확보해 아직까지 자금 여력이 남아 있지만, 고형 종양 치료제 ‘TC031’ 등 후속 파이프라인 임상과 장기적인 연구개발을 위해 상장도 계획 중이다.
이 대표는 “제조시설 구축과 차기 파이프라인의 임상 진행을 위해서 시설자금과 개발자금을 상장을 통해서 조달할 계획”이라며 “TC011 임상 1상이 끝나는 내년 하반기부터 코스닥 상장을 준비할 예정으로 2025년 상장이 목표”라고 말했다.