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[이데일리 김진호 기자]“코로나19 엔데믹과 함께 속도를 끌어 올리고 있는 아토피 피부염 치료제 ‘퓨어스템-에이디’의 국내 임상 3상 결과를 내년 중 내놓을 수 있을 겁니다. 여기서 확실한 성과가 나와야만 회사가 성장 동력을 이어갈 수 있을 것으로 판단합니다.”

20일 나종천 강스템바이오텍(217730) 대표는 이데일리와 만나 “지난해 유상증자 등을 통해 500억원 수준의 자금을 보유 중이다. 앞으로 3~4년 임상을 이어갈 여력은 있지만, 1~2년 내로 퓨어스템-에이디 개발에서 확실한 성공을 이뤄내지 못하면 남은 물질의 개발도 어려워진다”며 이같이 말했다.

나종천 강스템바이오텍 대표가 29일 아토피 피부염 대상 세포치료제 후보물질 ‘퓨어스템-에이디’ 등 회사의 주요 파이프라인에 대한 임상 계획을 설명하고 있다.(제공=김진호 기자)

강스템바이오텍은 제대혈 등 줄기세포 관련 배양 기술을 활용한 재생치료제를 개발하는 기업이다. 회사는 퓨어스템-에이디를 비롯해 ‘퓨어스템-알에이’(류마티스 관절염 치료제, 임상 1/2a상 완료), ‘퓨어스템-오에이’(골관절염 치료제, 임상 1/2a상 신청 예정) 등 3종의 세포치료제 후보물질을 개발하고 있다.

이중 퓨어스템-에이디가 강스템바이오텍이 사활을 걸고 개발하는 줄기세포 신약 후보물질이다. 이 물질은 아토피 피부염 환자의 환부 중 5곳을 지정해 동시에 1회 피하주사로 투여하는 방식으로 설계됐다.

강스템바이오텍은 2019년 10월 퓨어스템-에이디의 첫 번 째 임상 3상에서 실패한 경험이 있다. 나 대표는 “당시 물질을 해동하고 투여하는 과정이 명확하게 설정되지 않아 임상을 수행한 기관별로 약물의 효능이 고르지 못하게 나왔다”며 “우리 약물을 사용 전까지 영하 70도로 보관하고, 이를 해동하는 기기를 관련 전문 업체와 함께 개발했다. 동일하게 설정된 동결 및 해동 조건에서 임상을 실시하도록 조정했다”고 설명했다.

퓨어스템-에이디에 대한 두 번째 임상 3상이 2021년 9월부터 순천향대학교 부속 부천병원과 건국대학교병원 등 총 21개 기관에서 진행되고 있다. 현재까지 110명에게 퓨어스템-에이디를 투여했으며, 연내 최종 목표인원(308명)에 투여 완료하는 것을 목표로 하고 있다.

그는 “코로나19 엔데믹 상황으로 접어들면서 환자 모집과 투약이 비교적 수월해졌다”며 “마지막 환자를 투여한 뒤 약효를 추적하는 시간(3개월)을 고려하면, 내년 중에는 최종 결과를 내놓을 수 있을 것으로 전망한다”고 말했다.

퓨어스템-에이디의 임상 3상 결과가 강스템바이오텍의 성장을 좌우하게 될 것이란 전망도 나왔다. 나 대표는 “화장품 사업 등에서 매출이 발생하고 있지만, 신약의 임상 비용을 감당할 수준은 아니다”며 “퓨어스템-에이디의 기술 수출 또는 상업적인 성공이 이뤄지지 않으면 나머지 물질의 개발을 이어갈 수 없을 것”이라고 강조했다. 회사 측이 올해 1분기 화장품과 같은 헬스앤뷰티 사업과 줄기세포 위탁생산개발(CDMO) 사업 (18억원), 임상위탁진행 관련 자회사 크로엔(17억원) 등 연결매출기준 약 35억원을 기록했지만, 나머지 후보물질의 임상 3상을 이끌 만큼의 자금 확보를 기대하긴 어렵다는 얘기다.

그는 “임상 1/2a상 단계에서 과거 퓨어스템-에이디를 투여받은 환자가 총 48명이다. 이중 일부의 동의를 얻어 효과를 추적한 결과 80% 이상의 환자에서 3년간 장기적으로 우리 물질의 효과가 유지되는 것으로 나타나고 있다”며 “동결·해동 조건을 보완한 이번 임상 3상의 결과가 기대되는 이유다”고 말했다.

한편 지난 24일 강스템바이오텍은 식품의약품안전처(식약처)에 제출했던 퓨어스템-오에이 관련 임상 1상 시험계획(IND)을 자진취하해 논란을 일으킨 바 있다.

퓨어스템-오에이는 돼지의 연골세포에서 채취한 기질과 사람의 제대혈에서 얻은 줄기세포를 섞어 만든 세포치료제 후보물질이다. 이는 국내 최초로 임상 진입 절차를 밟고 있는 이종간 융복합제제로 통한다.

회사 측은 지난 5월 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전·지원에 관한 법률안’(이하 첨생법)에 대한 가이드라인이 제정됐고, 이에 따라 치료에 쓰일 줄기세포에 대한 추가 바이러스 시험을 요구돼 불가피한 결정이라고 해명했다.

나 대표는 “국내에서 줄기세포 기반 융복합제제를 평가한 선례가 없어 명확한 기준을 만들어가는 상황이다. 그 과정에서 식약처가 추가적인 바이러스 시험의 필요성을 제기한 것”이라며 “2021년 8월에 신청한 기존 IND의 검토 기간 내에 해당 요구 자료를 추가하기 어렵다는 판단하에 자진취하한 것이다”고 선을 그었다. 이어 그는 “바이러스 시험 결과가 나오면 7월에 바로 IND를 재신청할 것이다”면서 “내년 초에는 임상을 개시하는 것으로 퓨어스템-오에이의 전략을 수정했을 뿐이다”고 덧붙였다.