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[이데일리 송영두 기자] 뉴지랩파마(214870)가 미국에서 4세대 항암제로 불리는 대사항암제 개발에 본격 나선다. 대사항암제는 기존 항암제 단점인 부작용과 내성, 낮은 반응률을 보완할 수 있는 차세대 항암제로 꼽힌다. 특히 뉴지랩파마의 대사항암제 ‘KAT’는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀질환 치료제로 승인받아 임상 2상 성공 시 빠른 상업화도 가능할 전망이다.

14일 제약바이오 업계에 따르면 뉴지랩파마의 대사항암제 ‘KAT-101’ 미국 1·2a상 IND(임상시험계획) 신청이 임박한 것으로 전망된다. 국내 기업이 대사항암제 미국 임상에 나선 것은 한올바이오파마(009420)에서 분사한 이뮤노멧과 함께 뉴지랩파마가 유일하다. 이뮤노멧은 임상 1상을 완료하고 내년 미국 임상 2상을 추진하고 있다.

한신영 뉴지랩파마 임상본부장은 “대사항암제 미국 임상은 이번 달 내 신청할 계획이다. 1상과 2a상까지 승인을 받을 예정”이라며 “간암 적응증으로 개발되고 있는 ‘KAT-101’은 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 향후 임상 2b상까지 잘 마무리되면 2상 후 FDA에 품목허가 신청을 할 계획”이라고 말했다.

(왼쪽부터) 고영희 박사, 페테르센 존스홉킨스 교수.(사진=뉴지랩파마)

존스홉킨스 출신 대사항암제 권위자가 개발 총괄

뉴지랩파마는 대사항암제를 개발하기 위해 2019년 미국 자회사를 설립했고, 대사항암제를 오랫동안 연구한 고영희 박사를 대표로 영입했다. 고 박사는 1924년 암은 대사질환이라는 것을 밝혀내 노벨 생리의학상을 수상한 독일 워버그 박사 이론 계승자 미국 페데르센 존스홉킨스 교수의 제자다. 1990년부터 존스홉킨스에서 17년간 핵심연구원으로 대사항암제를 연구했고, 3BP(젖산 유사체)가 암세포를 사멸하는 기전을 발견했다. 2012년 연구기업 고디스커버리LCC(KoDiscovery)을 설립해 이를 구체화 시켰다.

뉴지랩파마의 대사항암제 ‘KAT-101’의 핵심 기전은 3BP를 활용하는 것이다. 회사 관계자는 “3BP는 암세포 표면의 작은 통로(MCT)를 통해 선택적으로 암세포에 진입한다. 이후 암세포의 에너지를 중단시키고, 세포자살을 통해 암세포가 스스로 사멸하게 하는 기전”이라며 “기존 항암제 대비 부작용과 내성을 최소화해 반응률을 높이고, 다양한 암에 적용이 가능하다”라고 강조했다.

특히 회사 측은 마우스 및 돼지 모델에서 안전성과 항암효과를 확인했다. 뉴지랩파마 관계자는 “존스홉킨스 의과대학에서 쥐 임상을 통해 항암효과(투여군 19마리 중 19마리 모두 암 제거됨)를 입증했고, 폴란드 제슈프 대학에서 돼지 전임상을 통해 안전한 범위의 투여 용량을 확인했다”며 “KAT 단독 치료를 받은 환자의 경우 종양이 크게 줄어 단독 치료제서의 가능성을 입증했다”고 말했다. 실제로 치료목적 사용승인을 받아 투여받은 16세 간암 말기 환자는 3개월 시한부 판정을 받았지만 1년 6개월을 생존했다. 또한 신경 내분비 암 말기 50세 환자는 간헐적으로 KTA를 투여받아 현재 10년 넘게 건강하게 생존하는 등 치료 사례를 다수 확보했다는 게 회사 측 설명이다.

“중국과 기술수출도 논의 중”

뉴지랩파마의 대사항암제 개발은 고 박사가 총괄하고 있고, 페데르센 존스홉킨스 의과대학 교수도 과학 자문위원회에 합류했다. 이 외에도 병리학 전문가 마이클 토벤슨 메이요 클리닉 박사, 아딜 카이저 메릴랜드 의과대학 교수, 도밍고 디아구스티노 사우스폴로리다 의과대학 교수 등 대사항암제 관련 전문가들이 포진하고 있다.

대사항암제는 정상세포에 비해 활발하게 세포 분열을 일으키는 암세포 대사 활동을 차단하는 방식이다. 특히 암세포 대사량을 50% 이상 낮추고, 암세포 성장을 억제하는 과정에서 정상세포에 대한 피해가 거의 없다는 것이 특징이다. 1세대 화학항암제, 2세대 표적항암제, 3세대 면역항암제가 지닌 낮은 반응률과 면역 교란 부작용 등에서 우위를 보여 차세대 항암제로 손꼽히고 있다. 현재 대사항암제로 허가받은 치료제는 미국 바이오 벤처 아지오스가 개발한 백혈병 치료제가 유일하다. 뉴지랩파마가 간암 치료제 개발에 성공할 경우 세계 최초 간암 대사항암제가 된다.

회사 측은 기술수출에도 적극적으로 나서고 있다. 한신영 임상본부장은 “간암의 경우 중화권에 환자가 많아 현재 중국 쪽과 서브 라이센스를 논의하고 있다. 중국 대형 제약사 2개사와 중국 바이오텍 1개사와 논의를 진행 중이다”라고 말했다. 투자업계(IB)는 대사항암제 ‘KAT’에 따라 뉴지랩파마의 가치가 달라질 수 있을 것으로 보고 있다. 하태기 상상인증권 연구원은 “뉴지랩파마의 가치는 개발 중인 대사항암제의 가치 창출에 따라 달라진다”며 “대사항암제 부문에서 글로벌 임상을 진행하는 국내 선발 상장 바이오텍이고, 글로벌 임상에 진입한다는 사실은 희소성 측면에서 주가에 긍정적으로 작용할 것”이라고 말했다.