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보건복지부(복지부)가 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품법’(첨생법) 시행령 초안을 내달 중 내놓을 것으로 확인됐다. 내년 2월부터 본격 시행 예정인 첨생법의 윤곽이 드러나는 것이다. 팜이데일리는 개정된 첨생법의 핵심 내용과 그 영향 및 국내 세포유전자치료제(CGT) 업계 현황과 반응 등을 차례로 다룬다.[편집자 주]

(제공=게티이미지)

[이데일리 김진호 기자] 국내 CGT 신약 및 위탁개발생산(CDMO) 기업과 임상시험수탁기관(CRO) 등 유관 업계 전반에서 6월 발표될 개정 첨생법 시행령 초안에 대한 기대감이 높아지고 있다. 이들은 대체로 CGT 업계 성장에 큰 동력이 될 것으로 판단하고 있다.

1~2년 내 허가권 진입할 국산 CGT 3종뿐

23일 제약바이오 업계에 따르면 이달 기준 국내에서 시판허가된 CGT는 총 17종이며, 이중 국내사가 상업화에 성공시킨 물질은 13종으로 확인됐다.

테고사이언스(191420)와 바이오솔루션(086820)이 각각 3종씩의 세포치료제를, 안트로젠은 2종의 세포치료제를 국내에서 출시했다. 또 지씨셀(144510)과 에스바이오메딕스(304360), 파미셀(005690), 메디포스트(078160), 코아스템켐온(166480) 등이 각각 1종씩의 세포치료제를 국내에서 시판하는 데 성공했다. 국내사가 시판한 세포치료제는 모두 2007년~2019년 사이에 승인된 물질이다. 한국 이외의 국가로 진출한 사례는 전무하다.

일각에서는 국내사가 출시한 세포치료제들이 비교적 규제 문턱이 낮았던 시기에 임상 및 상업화가 진행된 측면이 있다고 판단한다.

세포치료 신약 개발 업계 한 관계자는 “임상을 진입하거나 이를 진전시키 위해 준비해야 할 데이터의 양이나 질이 대부분의 국산 세포치료제가 승인되던 시기와는 비교할 수 없게 체계화됐다”며 “그만큼 기술력을 갖고 출발한 바이오텍이 생존을 이어갈 수 있는 수준까지 버티기 어려운 현실이다”고 지적했다. 실제로 2020년 이후 식품의약품안전처(식약처)가 승인한 CGT 4종(킴리아 ·럭스터나·졸겐스마·카빅티)은 모두 외자사가 개발한 물질이다.

현 시점에서 국내사가 발굴한 CGT 후보물질 중 막바지 개발에 접어든 물질은 두 가지다. 강스템바이오텍의 아토피 피부염 대상 줄기세포 신약 후보물질 ‘퓨어스템-에이디주’와 큐로셀(372320)의 림프종 대상 키메릭항원수용체(CAR)-T 신약 후보물질 ‘안발셀’ 등이 그 주인공이다. 퓨어스템-에이디주에 대한 국내 임상 3상 결과는 내달 나올 예정이다. 안발셀은 이미 허가 신청을 위한 준비 작업이 진행 중인 것으로 알려졌다. 이밖에 바이젠셀(308080)의 경우 2026년경 자체 개발한 NK/T림프종 대상 세포 신약 후보물질 ‘VT-EBV-N’(임상 1/2상 종료)의 조건부 허가를 시도한다는 계획이다.

CGT 신약개발 기업 분포(제공=첨단재생의료협회)

CGT 업계 “첨생법 개정안 기대감 大” 한목소리

23일 첨단재생의료협회(CARM)에 따르면 지난해 기준 국내 CGT 신약개발 기업은 95곳이며, 관련 CDMO나 CRO 역량을 갖춘 곳은 각각 10여 곳씩 있는 것으로 알려졌다. 이들은 내년부터 시행될 첨생법 개정안에 대한 강한 기대감을 내비치고 있다. 특히 개정안에 포함된 내용 중 연구자 임상 단계에서 매출을 발생시킬 수 있도록 조정한 치료제도 도입에 주목하고 있다.

손현정 바이젠셀 개발본부장은 “신규 CGT 후보물질이나 기존 후보물질에 대한 적응증을 발굴하기 위한 연구자 임상을 수행할 때 치료제도를 통해 매출을 일으킬 수 있다”며 “세포치료제 개발 업계가 매출을 더 빠르게 발생시킬 수 있는 기회로 작용하게 될 것”이라고 동의했다.

하지만 치료제도 도입 후 사람에게 도입될 CGT 후보물질의 안전성 우려가 제기되고 있다. 바이오의약품의 상업화 과정에서 중요한 것이 국가별 의약 당국이 마련한 ‘우수 의약품 제조관리기준’(GMP)에 준수해 물질을 생성했는가’의 여부다.

CGT CDMO를 진행하는 이엔셀의 홍성상 상무는 “치료 제도를 통해 GMP 시설이 아닌 환경에서 생산된 물질이 사람에게 더 많이 쓰일 수 있다”며 “이럴 때 안전성을 보장할 수 있는 확실한 기준 마련도 시급하다. 이런 관점에서 우리의 CDMO 능력을 통해 서비스할 기회들을 만들어갈 수 있으리라 본다”고 말했다.

한편 첨생법 개정안에서는 CGT에 대한 치료제도를 도입하면서 이를 심사할 심의위원회(심의위)의 위원 숫자를 25명으로 구성하도록 명시하고 있다.

황유경 유아바이오컨설팅 대표는 “치료에 진입한 CGT 후보물질을 평가할 복지부의 심의위와 GMP 환경 평가 등에 경험이 있는 식약처가 더 긴밀히 논의해 그 안전 확보를 위한 기준을 마련해 나가야 한다”고 말했다.

그는 이어 “바이오 글로벌 특구로 지정된 충북도에서는 독자적인 심의위를 두고 해당 권역 내에서 중위험도 이내의 임상 연구를 자체 심의하도록 했다”며 “권역별 심의위 구성이나 심의위원의 숫자 등은 앞으로 상황을 보며 유동적으로 조정해 나가야 한다”고 덧붙였다.

윤택림 전남대 융합의료기기산업지원센터장은 “한국에서 고칠 수 없었던 질환을 일본에서 CGT를 통해 치료하는 사례를 다수 경험했다”며 “국내에서도 여러 질환에 대한 CGT 신약이 치료에 사용됨으로써 일본으로 의료관광을 떠나는 것을 최소화해 나가야 한다”고 말했다. 이어 “이번 첨생법 개정안에서 멈추지 않고, 보다 전향적인 변화를 줄 수 있는 조치를 지속적으로 논의해 나갈 필요가 있다”고 강조했다.