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[이데일리 김지완 기자] 메지온(140410)이 유데나필의 추가 임상과 품목허가 성공을 위해 세 개의 화살을 쐈다.

서울 강남구 삼성로에 위치한 메지온 본사 입구. (제공=메지온)

21일 메지온에 따르면, 주요 임원들은 미국 현지로 건너가 유데나필 미국 식품의약국(FDA) 추가임상을 위한 임상시험수탁기관(CRO) 최종 선정 절차를 진행 중인 것으로 확인됐다.

유데나필은 폰탄 수술 환자의 수명연장과 건강한 삶을 살 수 있게 해주는 치료제다. 폰탄 수술은 심장 기형으로 1개의 심실만 가진 아이들에게 정상적인 심장 기능을 수행할 수 있게 하는 시술이다. 메지온에 따르면 폰탄 수술 후 환자는 심실기능이 떨어지고, 폐혈관 압박증가 문제로 20세가 넘어가면서 급속도로 호흡기능이 떨어져 30세 이전 대부분 사망에 이르게 된다. 미국에선 매년 1100 건의 폰탄 수술이 이뤄진다. 현재 미국에 3만 5000여 명의 폰탄 수술 환자가 생존 중인 것으로 추정된다. 폰탄 치료제 시장 규모는 25억달러(2조 8580억원)로 추산된다.

세계 최고 CRO와 계약

메지온이 유데나필 상업화를 위해 쏜 첫 번째 화살은 세계 최고의 CRO 선정이다.

메지온 관계자는 “지난번 임상에선 ‘미국소아심장네크워크’(PHN)와 ‘미국국립보건원’(NIH)의 추천으로 뉴잉글랜드연구소(NERI)와 계약했었다”면서 “NERI보단 환자모집, 임상수행 능력, 임상결과 분석 등에서 역량이 뛰어난 CRO와 계약할 것”이라고 밝혔다.

NERI는 NIH가 자금을 지원하는 임상 시험 위탁·관리하는 기관이다. 메지온은 PHN과 NIH로부터 임상자 모집에 도움을 받았다. 그 결과, 메지온은 NIH와의 특수관계에 있는 CRO와 계약할 수밖에 없었다. NERI는 현재 기업 간 합병으로 사명이 헬스코어로 변경됐다.

업계 관계자는 “개발 중인 약물이 아무리 좋은 성분이라 하더라도, CRO 역량이 부족하면 원활한 임상 진행이 어렵다”면서 “CRO는 임상시험에서 절대적 역할을 한다”고 설명했다. 그는 이어 “아무래도 중소 CRO는 우수 역량을 가진 직원이 부족하고 네트워크와 시스템이 뒷받침되지 않는다”면서 “부실한 CRO로 인해 임상시험이 난항을 겪는 경우가 부지기수다. CRO 선정 실패로 부실한 임상시험 분석과 통계가 품목허가에 실패하는 경우도 다반사”라고 덧붙였다.

이번 추가 임상에선 세계 1~2위 CRO와 계약할 계획이다. 메지온 측은 세계적인 CRO로부터 제안서를 접수해 2개월간 전문가들의 심사·회의를 거쳤다고 밝혔다. 현재는 복수의 CRO와 임상비용, 성공보수(인센티브) 등 세부계약을 논의 중이다. 메지온 측의 최종 CRO 결정만 남아있는 상태다. 업계에선 메지온 측이 CRO 측에 임상성공에 따른 확실한 당근(성공보수)을 제시했을 것이라는 관측이 무성하다. 메지온 측이 CRO 선정에 그만큼 심혈을 기울이고 있단 얘기다. 지난 수년간 글로벌 CRO 순위는 1위 아이큐비아(IQVIA). 2위 코방스(Covance) 순으로 변동이 없었다.

확실한 사이트에서만 임상 진행

메지온이 유데나필 추가 임상 성공을 위해 쏜 두 번째 화살은 확실한 임상 사이트(site) 선정이다.

메지온에 따르면, 임상 3상 결과가 사이트별로 편차가 컸다. 임상시험 수행 기관별로 유데나필 임상을 대하는 태도가 달랐단 얘기다. 유데나필 임상 3상은 미국, 캐나다, 한국 등 30개 병원에서 모집된 400명의 남녀 환자들이 참여했다.

메지온은 이번 추가 임상에선 임상시험을 충실하게 이행한 곳은 확대하고, 임상태도가 미흡했던 곳은 배제하거나 임상 규모를 줄인다는 계획이다.

메지온 관계자는 “임상시험 수행 기관 선정을 위해, 미국, 한국 및 추가 국가들의 대표적인 병원들을 대상으로 임상시험 대상 환자 분포, 임상시험 수행 능력 등을 조사했다”면서 “최대한 효율적이고 신속한 임상시험 완료를 위해 어떤 사이트를 또 몇 개의 사이트를 임상시험에 참여시킬지 분석했다”고 밝혔다. 이어 “임상시험 허가와 함께 환자 모집이 바로 진행돼 시험을 진행할 수 있도록 준비를 완료할 예정”이라고 덧붙였다.

예상 넘는 임상자 숫자로 논란 원천 차단

메지온의 추가 임상 성공을 위한 세 번째 화살은 임상 프로토콜이다. 메지온은 FDA와 미팅을 통해 유데나필 추가 임상 프로토콜을 확정 지었다. 이미 시장에 알려진 것처럼 P값은 0.05보다 훨씬 높은 숫자로 합의됐다. 또 약효를 알 수 없는 수퍼폰탄 환자는 제외하는 것도 FDA와 얘기가 끝났다. 남은 마지막 변수는 임상자 숫자다.

메지온 고위 관계자는 “유데나필 추가임상 후 품목허가 신청에서 FDA를 편하게 해주자는 게 메지온 기본 방침”이라면서 “유효성과 P값 산출을 위한 피험자 수를 크게 상회하는 임상자를 모집할 계획”이라고 밝혔다. FDA가 유데나필 품목허가 심사 과정에서 혹시나 생길지 모를 논란의 싹을 제거하게 없애겠다는 의미로 해석된다.

메지온 관계자는 “유데나필 추가 임상 성공가능성을 높이기 위해 최대의 노력을 기울이고 있다”면서 “신속한 임상진행과 품목허가 신청을 통해 유데나필 상업화에 반드시 성공하겠다”고 밝혔다. 이어 “FDA에 유데나필 추가 임상시험계획(IND) 승인과 함께 구체적인 임상 디자인, CRO, FDA 합의내용 등을 공개하겠다”고 덧붙였다.