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[이데일리 김지완 기자] JW중외제약(001060)의 헴리브라가 보험급여 확대에 힘입어 1500억원 규모의 국내 혈우병 치료제 시장 판도를 바꿀 전망이다.

헴리브라. (제공=JW중외제약)

23일 제약·바이오 업계에 따르면, 혈우병 치료제 ‘헴리브라’의 비항체 환자 대상 보험급여 확대가 이르면 올 하반기에 가능할 것이란 전망이다. 헴리브라는 현재 항체환자 대상으로만 급여가 인정되고 있다.

혈우병은 지혈이 원활하게 이뤄지지 않아 출혈이 완전하게 멈출 때까지 시간이 오래 걸리는 유전병이다. 혈우병은 출혈 시 지혈을 돕는 단백질, 즉 혈액응고 인자가 부족하거나 없는 것이 원인이다. 한국혈우재단에 따르면 국내 혈우병 환자는 지난 2019년 기준 2509명으로 집계됐다. 확률적으론 남성 5000명당 1명꼴로 발생하는 질환이다.

항체 생성 위험없어 안전성↑

의약품 시장조사기관 아이큐비아(IQVIA)는 국내 A형 혈우병 치료제 시장 규모를 약 1500억원으로 추산했다. 이 수치는 건강보험심사평가원 사용실적을 근거로 했다. 혈우병은 A형은 8번 응고인자가, B형은 9번 응고인자가 각각 없거나 부족해서 발생한다. A형 혈우병은 기존 치료제에 내성을 가진 항체 환자와 항체가 없는 비항체 환자로 구분된다.

보통 긍정적인 의미로 쓰이는 항체와 달리, 혈우병에서 항체가 생겼다는 것은 좋은 의미가 아니다. 혈우병 환자 몸에서 투여받은 혈액응고인자를 외부 침입자로 인식하고 있단 얘기다. 이 항체들은 외부에서 유입된 혈액응고인자를 없애기 때문에 치료 효과가 나타나지 않는다.

국내 혈우병 치료제 시장은 헴리브라 이전과 이후로 나뉜다. 기존 치료제는 비항체 치료제는 혈액 내 부족한 응고인자를 보충하는 방식이다. 이 과장이 반복되면 항체가 생성될 가능성이 높단 분석이다. 항체 치료제는 혈액응고인자 농축제제 대신 다른 응고 경로에 작용하는 우회인자제제를 사용한다.

JW중외제약 관계자는 “헴리브라는 8번 응고인자를 환자 몸에 직접 보충하는 대신, 8번 인자 작용기전을 모방한다”면서 “정확히는 9번 응고인자와 10번 응고인자를 결합시켜, 8번 응고인자를 보충하는 것과 동일 효능을 낸다”고 설명했다.

헴리브라가 8번 응고인자의 직접 사용을 회피한 결과, 항체·비항체 환자 모두에게 사용할 수 있다. 아울러 기존 치료제와 달리 항체 생성 위험도 없다. 헴리브라 이전엔 혈우병 치료제 시장은 항체 환자용 치료제와 비항체 환자용 치료제 등 두 종류로 구분됐다.

식품의약품안전처(식약처)도 헴리브라의 작용 기전을 인정해 항체 환자 치료제 부문에서 국내 최초로 예방요법제로 품목허가를 했다. 기존 치료제는 모두 우회요법으로 품목허가를 받았다.

투약 편의성 높고 가격 싸고

투약 편의성에서도 헴리브라와 기존 치료제는 비교 불가다.

JW중외제약 관계자는 “헴리브라는 약효가 절반으로 줄어드는 반감기가 길어 최대 4주에 1번만 투약하면 된다”면서 “반면 기존 치료제는 짧은 반감기로 최소 일주일에 2번은 주사를 맞아야 한다”고 비교했다.

투약 방식도 헴리브라는 소위 근육주사로 불리는 피하주사이고, 기존 치료제는 혈관을 통해 약물을 투여하는 정맥주사다. 그는 “혈우병은 유전병”이라면서 “소아때부터 주사를 맞아야 하는데, 태어나자마자 갓난아기의 혈관에 정맥주사를 놓는다고 생각해봐라. 얼마나 고통스럽겠냐”고 반문했다. 이어 “헴리브라는 피하주사로 접종 편의성이 상당히 높고 정맥주사보다 감염 위험이 낮다”고 부연했다.

그런데도 치료제 가격은 헴리브라가 더 싸다. 기존 치료제 가격은 환자 1인당 연간 최저 6억~7억원에서 최대 10억원을 형성 중이다. 반면, 헴리브라는 4억원에 불과하다.

국내 A형 혈우병 치료제 시장 현황. (자료=IMS)

이런 이유로 헴리브라는 급여적용을 받던 항체 환자 부문에서 기존 시장을 빠르게 잠식했다. 헴리브라는 지난해 A형 혈우병 항체 치료제 점유율 29.71%를 차지했다. 헴리브라는 2020년 5월에 판매를 개시했다. 헴리브라가 출현하기 전인 2019년도엔 노보노디스크의 ‘노보세븐’과 녹십자의 훼이바가 각각 점유율 80.70%, 19.35%를 차지하며 시장을 양분했다.

“비항체 차료제 시장판도 바뀐다”

문제는 A형 혈우병 항체 환자 숫자가 너무 적은데 있었다. 2019 혈우재단백서에 따르면, A형 혈우병 환자는 1746명(69.6%), B형 혈우병 환자는 434명(17.3%)으로 집계됐다. A형 혈우병 환자 가운데, 항체 보유 환자 수는 78명이고, 비항체 환자 수는 1589명이다. 헴리브라는 그동안 78명에 불과한 항체 시장에서만 보험급여를 적용받던 셈이다.

하지만 헴리브라가 이르면 오는 하반기, 늦어도 내년 상반기엔 A형 비항체 시장에서도 보험급여를 볼 수 있을 것이란 관측이다. 실제 JW중외제약은 현재 관련 부처와 약재비를 협의 중이다.

JW중외제약 관계자는 “헴리브라는 이미 글로벌 혈우병 치료제 시장을 석권하고 있는 치료제”라면서 “피하주사라는 장점 외에도 투약주기, 가격, 항체형성 위험도 등 모든 면에서 비교 우위에 있다”고 강조했다. 이어 “헴리브리의 비항체 환자 대상 보험급여 확대 적용은 국내 혈우병 치료제 판도를 바꾸는 계기가 될 것”이라고 내다봤다.

한편, 헴리브라는 글로벌 제약사 로슈의 일본 자회사 주가이제약이 개발한 치료제다. JW중외제약은 지난 2017년 헴리브라의 국내 독점 개발 및 판권을 확보했다.