pharm edaily

[이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)의 기술수출 신화는 계속될 것으로 보인다. 큐라클의 파이프라인엔 제2, 제3의 CU06이 넘쳐나기 때문이다.

큐라클 파이프라인. (제공=큐라클)

치료제 없는 심근경색·뇌졸중 혁신신약 개발

우선 심근경색 치료제 ‘CU101’과 뇌졸중 치료제 CU103이 있다. 급성 심근경색은 동맥에 혈액공급이 중단돼 심장근육이 괴사하면서 발생한다. 심장 근육이 멈추면서 전체 환자의 50%가 병원 도착 전에 사망한다. 병원에 도착해 적극적인 치료를 해도 사망률이 최대 10%에 이른다. 뇌졸중은 뇌혈관이 막히거나 터지는 등의 뇌 손상에서 발생하는 질병이다. 뇌졸중은 반신장애를 유발하는 등 심각한 장애를 유발한다.

문제는 이들 질환에 근본적인 치료법이 없다는 점이다. 유재현 큐라클 대표는 “심근경색과 뇌졸중엔 근본치료가 가능한 약이 없다”면서 “피를 녹여주는 약 밖에 없다”고 설명했다. 이어 “하지만 이들 병엔 이미 혈관이 막혀 소용없다”며 “스탠스로 혈관을 뚫어도 혈관 속 세포들이 정상세포가 아니다 보니 또 병이 온다. 결국엔 사망에 이른다”고 부연했다.

스탠스 시술로 어렵게 복구했던 혈관이 다시 손상되면 상황은 더욱 악화된다. 다시 혈류 공급이 중단되면서 장기, 조직에 허혈이 발생한다. 허혈은 장기, 조직에 충분한 산소와 영양을 공급하지 못하는 것을 말한다. 뇌경색, 심근경색 환자들은 이미 허혈을 겪으며 장기·세포가 치명타를 입은 상황이다. 회복을 해야 할 장기·조직에 허혈이 반복되면 돌이킬 수 없는 회복 불능 상태에 이르게 된다. CU101은 관상동맥 재손상을 막고 허혈을 방지하는 치료제다. 같은 원리로 CU103은 뇌미세혈관 괴사를 억제해 뇌졸중을 막는다. 유 대표는 “CU101 과 CU103은 새로운 개념의 심근경색 허혈·재관류 손상 및 뇌졸중 손상 치료제”라고 강조했다.

폐질환부터 희귀질환 치료제 개발도 ‘진척’

급성 폐질환 치료제 CU102도 기대를 모으고 있다. 급성 폐질환은 폐 모세혈관의 갑작스런 이상으로 폐에 부종과 염증이 생기는 병을 말한다. 심한 후유증을 유발하거나 사망에 이르기도 한다. 급성 폐질환 역시 치료제가 없다. 주로 스테로이드 제제를 처방하지만 미봉책에 그친다는 평가다. 유 대표는 “CU102는 혈관누수 차단제”라며 “폐 부종·폐 염증 억제에 탁월한 효능을 보일 것으로 기대된다”고 말했다.

궤양성 대장염 치료제 CU104는 세브란스병원과 공동연구를 통해 빠른 진척을 보이고 있다. 궤양성 대장염은 대장에 원인불명의 만성 염증성 질환이다. 대표적 증상으로 하루에도 6~7번씩 설사를 반복한다. 또 복통, 탈수, 체중감소, 피로감을 유발하고 심할 경우 피부변화, 관절염, 간질환이 나타나기도 한다. 현재 항염증제, 스테로이드, 자가면역억제제, 항생제 등을 사용 중이지만 치료 효과는 제한적이다.

유 대표는 “CU104는 궤양성대장염 치료제로서 단독 또는 기존 치료제와의 병용으로 치료효과를 높일 수 있는지에 대한 가능성을 두고 개발을 진행하고 있다”면서 “기존 동물모델에선 효능을 확인했고 추가적인 동물연구를 통해 임상가능성을 확인하고 있다”고 밝혔다. CU104 유전자 조작모델 연구는 현재 연세대 의과대학에서, 또 다른 모델은 큐라클 바이오랩에서 동시에 진행 중이다.

CU 105는 유전성 혈관부종에서의 가능성을 확인하였다. 유전성 혈관부종은 신생혈관이 계속 생겨나면서 입술이 커지는 희귀질환이다. 큐라클은 유전성 혈관부종의 원인을 ‘혈관누수→염증세포 활성화→세포사멸→혈전누적→혈관막힘→신생혈관 생성 등이 반복된 결과로 판단했다. 현재 CU105 파이프라인으로 연구개발이 진행 중이다.

항암제 병용치료제도 기대...각 파이프라인 시장규모 3조~10조

CU106은 항암제 병용 치료제로 개발 중이다. 유대표는 “현재 개발중인 항암제의 완전 관해율은 60~70%에 그친다”며 “유방암 및 악성흑생종 동물모델에서 티로신키나아제 억제제의 일종인 수니티닙과 CU106을 병용투여하면 혈관의 안정화를 유지하고 누출을 억제하여 혈관을 정상화하는 효과를 보였다. 면역 요법의 효과를 증가시킬 가능성 보였다” 고 말했다. 이어 “이런 결과로 CU106을 병용투여하면 관해율을 기존치료에 더해 10~20%는 더 올릴 수 있을 것으로 기대한다” 고 덧붙였다.

유 대표는 “CU101~CU106은 각 파이프라인마다 시장 규모가 3조~10조원으로 상당히 큰 시장을 형성하고 있다”면서 “하지만 연구개발의 어려움 등으로 최근 신약의 발매가 부진한 상황이기 때문에 임상 성공시 블록버스터가 될 가능성이 충분하다. 특히 혁신신약으로 시장성이 매우 크기 때문에 많은 다국적회사들의 관심을 받고 있다” 고 말했다.

그는 이어 “CU101~CU106 은 모두 동물실험을 통해서 효과를 입증했다”면서 “글로벌시장에 진출을 위해서 추가적인 동물실험모델을 사용해 보다 성공가능성이 높은 파이프라인을 선별할 계획이다. 효능과 시장성이 입증된 2개 파이프라인을 우선적으로 내년 상반기 이전 글로벌 임상 2상으로 진출하는 것을 목표로 세우고 있다”고 덧붙였다.