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[이데일리 송영두 기자] 지놈앤컴퍼니가 면역항암 마이크로바이옴 임상 2상 중간결과 성공적인 데이터를 확보하면서 연일 주목받고 있다. 단순 임상 성공이 아닌 세계 최초로 마이크로바이옴 업계에서 항암 유효성을 입증한 기업으로, 스위스 페링제약, 미국 세레스테라퓨틱스와 함께 마이크로바이옴 분야 글로벌 톱3으로 올라섰다는 평가다. 향후 마이크로바이옴 치료제 시장 판도를 뒤흔들 것으로 전망된다.

23일 제약바이오 업계에 따르면 지놈앤컴퍼니는 최근 면역항암 마이크로바이옴 치료제 ‘GEN-001’과 바벤시오(성분명 아벨루맙) 위암 병용 요법 임상 2상 중간 분석 목표를 성공적으로 달성했다. 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC)가 ‘GEN-001’의 위암 대상 임상 2상을 기존 계획대로 계속 진행하라고 의견을 냈다. 이는 ‘GEN-001’이 임상 2상 중간 분석 목표를 초과했기 때문이라는 게 회사 측 설명이다.



세계 최초 항암 효과 입증, 블록버스터 항암제 넘는다

지놈앤컴퍼니의 ‘GEN-001’의 병용 임상 2상에서 도출된 이번 데이터는 그 의미가 상당하다는 평가다. 윤영광 지놈앤컴퍼니 연구개발 그룹장은 “마이크로바이옴 치료제는 대부분 소화기 질환에 집중돼 있다. 이런 상황에서 면역항암 분야 세계 최초로 임상 2상에서 유효성과 안전성을 입증할 수 있는 결과를 도출했다는 의미가 있다”며 “이는 면역항암 마이크로바이옴 치료제 개발 가능성을 입증한 것”이라고 강조했다. 실제로 현재까지 마이크로바이옴 치료제 개발 기업 중 면역항암 임상 2상에서 유효성을 입증한 결과는 내놓은 곳은 전무하다.

‘GEN-001’ 위암 대상 임상 2상(21명) 중간 분석 데이터를 살펴보면, 기존 경쟁 치료제 대비 우수한 객관적 반응률(ORR)을 나타냈다. 지놈앤컴퍼니의 임상 2상 중간 분석 목표는 ORR 5% 이상인데, 이를 상회하는 수준인 것으로 알려졌다. ORR 목표치는 현재 3차 치료제로 처방되고 있는 바이엘 론서프(성분명 트리플루리딘/티피라실)의 ORR 5%, 머크·화이자 바벤시오(성분명 아벨루맙) ORR 4.8%를 근거로 설정됐다.

지놈앤컴퍼니 관계자는 “이번 임상 2상 중간 분석 결과 ORR이 5%이거나 그보다 낮게 나왔다면 GEN-001의 항암 효과는 아예 없다고 판단했을 수밖에 없다. 더 이상 해당 연구를 끌고 갈 이유가 없었을 것”이라며 “목표보다 더 잘 나왔다는 것은 전임상에서 확인했던 항암 효과가 인체에서도 효과를 확인했다는 것이고, 회사는 물론 마이크로바이옴 업계에 큰 의미가 있다”고 말했다.

회사는 나아가 임상 2상 최종 분석 목표로 42명 환자를 대상으로 ORR 18% 이상을 목표로 하고 있다. 기존 블록버스터 항암제보다 뛰어난 유효성을 입증하겠다는 계획이다. 윤 그룹장은 “이는 옵디보와 키트루다가 2차 표준 치료에 실패한 위암 환자를 대상으로 한 선행 임상시험 ORR이 각각 11%, 15.5%인 것을 고려한 수치”라며 “이를 통해 GEN-001의 유효성 및 안전성 측면에서의 상승효과를 확인할 수 있을 것으로 기대한다. 항암제로서 마이크로바이옴이 뚜렷한 역할을 할 수 있다는 중요한 결과로, 향후 승인을 목적으로 하는 확증적 임상시험에 대한 기대를 높일 수 있다”고 설명했다.

마이크로바이옴 주요 기업 현황.(자료=지놈앤컴퍼니)

◇세레스-페링 넘어 제3의 물결

마이크로바이옴 치료제 시장은 ‘리바이오타(디피실 감염증)’와 ‘보우스트(디피실 감염증)’가 각각 지난해 12월, 올해 4월 허가받으면서 잠재력을 입증하고 있다. 리바이오타를 개발한 스위스 페링제약이 세계 최초 마이크로바이옴 치료제 개발사로 이름을 올렸고, 보우스트를 개발한 세레스테라퓨틱스는 세계 최초 경구용 마이크로바이옴 치료제 개발사로 글로벌 반열에 올라섰다. 그 뒤를 잇는 기업이 지놈앤컴퍼니다. 지놈앤컴퍼니는 세계 최초 면역항암 마이크로바이옴 치료제 개발 기업으로 글로벌 도약이 유력한 상황이다.

그동안 마이크로바이옴 치료제의 불분명한 작용 기전과 동물실험과 임상시험 간의 괴리 때문에 항암제 개발에 대한 부정적인 인식이 있었다. 하지만 지놈앤컴퍼니가 임상 2상 중간 분석 결과를 통해 항암 기전을 명확하게 밝히고, 유효성과 안전성을 입증했다. 부정적인 인식을 과학적으로 입증한 만큼, 장내 질환 치료제 일색이던 마이크로바이옴 치료제 시장 패러다임 변화 선두두자로 나설수 있는 계기를 마련했다는 평가다.

실제로 ‘GEN-001’의 항암 기전은 다양한 대사물질(Metabolite)이 역할을 하는데, 그중에서 가장 효과적이고 특이적인 대사물질을 활용한다. 즉 특정 대사물질 증가가 항암효과로 이어지는 것이다. 윤 그룹장은 “GEN-001 유래 특정 대사물질의 증가가 중요하다. 대사물질 증가는 직접적인 분비와 체내에서 대사물질을 억제하는 효소를를 억제함으로써 이뤄진다. 장 내 세포에서 특정 유전자 발현 증가를 통해 체내 면역반응을 증가시킴으로써 효과가 나타나는 것”이라고 설명했다.

그는 “많은 사람이 마이크로바이옴을 활용한 치료제 개발이 가능할지에 대해 걱정했다. 하지만 2022년 최초 치료제가 FDA 승인됐고, 2023년에는 경구용 치료제가 최초 승인되면서 이런 우려를 불식시키고 있다”며 “하지만 허가받은 두 개의 치료제는 장내 미생물 환경 변화를 통해 장내 질환을 치료하는 보다 덜 정밀한 1세대 마이크로바이옴 치료제다. 관련 업계는 그 다음 단계를 바라보고 있다. 장내 질환이 아닌 암, 당뇨, 뇌질환 등의 시스테믹 질환에도 마이크로바이옴이 역할을 할 수 있느냐가 관건이다. GEN-001이 그 주인공이 될 것이고, 밸류가 높아질 것”이라고 강조했다.