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[이데일리 나은경 기자] “미국에서 진행 중인 특허소송에서 툴젠은 유리한 위치에 있습니다. 최근 두 번째 로펌을 선임하면서 법무팀도 강화했습니다. 특허분쟁은 오히려 툴젠이 크리스퍼·카스9의 원천 특허를 갖고 있음을 세계에 알릴 수 있는 굉장히 중요한 모멘텀이라고 봅니다.”

김영호 툴젠 대표 (사진=김유림 기자)

지난 13일 이데일리에서 만난 김영호 툴젠(199800) 대표는 특허소송에서의 우위를 자신하면서 내년 상반기 중에는 ‘CVC그룹’(이하 CVC), ‘브로드연구소’(이하 브로드)와의 3자 특허분쟁의 윤곽이 드러날 것이라고 전망했다.

유전자가위는 유전자 교정을 효율적으로 하기 위해 타깃 유전자를 절단하는 분자도구다. 유전자가위를 통해 타깃 유전자를 제거하거나, 이어붙여 복원시키거나, 새로운 유전자를 특정 위치에 삽입할 수 있다.

소송의 쟁점은 3세대 유전자가위인 크리스퍼·카스9을 누가 먼저 발명했는가다. 2012년 10월 크리스퍼·카스9 진핵세포 원천특허를 출원한 툴젠은 CVC, 브로드와의 저촉심사에서 각각 ‘시니어파티’로 인정됐다. 선발명 증명책임은 CVC, 브로드 등 ‘주니어파티’에만 주어진다.

CVC와 브로드간 분쟁이 먼저 진행되고 있다는 것도 툴젠에는 유리한 상황이다. 김 대표는 “우리 입장에서는 CVC나 브로드가 툴젠보다 먼저 크리스퍼·카스9을 발명했다는 주장을 서류로 내는 것을 보고 이에 대한 대응책을 판단하면 되니 유리하다”며 “뿐만아니라 툴젠측 논지는 아직 공개되지 않은 반면, CVC와 브로드가 앞서 두 차례에 걸친 저촉심사에서 주장한 내용은 전부 공개돼 있어 툴젠은 이 내용을 바탕으로 소송을 준비하면 되는 상황”이라고 말했다.

합의 기간 단축을 원하는 것은 툴젠과 분쟁 중인 CVC, 브로드뿐만이 아니다. CVC로부터 크리스퍼·카스9 원천기술 특허를 사와 유전자가위 기술을 활용한 치료제를 개발 중인 크리스퍼 테라퓨틱스와 인텔리아 테라퓨틱스, 브로드로부터 특허를 사온 에디타스 메디슨의 경우 CVC, 브로드보다도 치료제가 상업화되기 전에 특허이슈를 일단락지어야 한다는 부담감이 더 크다. 치료제 판매가 시작된 다음 특허소송이 제기되면 합의금보다 큰 손해배상액을 지불해야 하기 때문이다.

특허분쟁에서 유리한 위치에 있지만 툴젠은 소송을 끝까지 끌고 가 수백억원에 달하는 법무비용을 쓰는 것보다 합의가 낫다고 본다. 김 대표는 “특허권 합의를 통해 빨리 유전자가위 기술을 활용한 치료제를 만들어 환자들에게 도움을 주는 것이 인류에 도움이 된다는 생각을 갖고있다”고 말했다.

(자료=툴젠)

툴젠은 1999년 김진수 박사가 설립한 유전자교정 전문기업이다. 코넥스에서는 시가총액 1위 대장주였지만 코스닥 이전상장은 쉽지 않았다. 네 번째 노력만인 지난해 12월에서야 코스닥 시장에 입성했다.

김영호 툴젠 대표이사는 김진수 박사와 미국 국립보건연구원(NIH)에서의 인연으로 2001년 툴젠에 합류했다. 이후 툴젠에서 책임연구원으로 일하다 2002년 메디프론으로 옮겼다. 18년만인 지난 2020년 김 대표가 돌아오면서 이때부터 툴젠은 이병화 대표와 함께 각자 대표이사 체제로 운영되고 있다.

창업자인 김진수 박사는 지난 4월 기초과학연구원(IBS) 단장직을 내려놓으면서 겸직 제한 의무에서 벗어나 얼마 전부터 고문으로 툴젠의 경영에 참여하고 있다. 툴젠의 창업자이자 유전자가위 석학인 김 박사의 참여로 특허분쟁에도 힘이 실리게 됐다.

툴젠과 소송 중인 CVC와 브로드는 크리스퍼·카스9 연구에 집중, 사업화는 하지 않고 있지만 툴젠은 인텔리아, 크리스퍼테라퓨틱스, 에디타스처럼 직접 유전자치료제 개발도 한다. 차세대 CAR-T 치료제가 대표적이다. 툴젠은 지난해 호주 세포치료제 기업 카세릭스에 차세대 CAR-T에 대한 기술이전 계약을 체결했다. 툴젠이 보유한 파이프라인 중 임상진행단계가 가장 빠른 차세대 CAR-T의 목표는 연내 미국에서 난소암 임상 1상에 진입하는 것이다.

유전자가위 기술을 활용해 치료제뿐 아니라 다양한 분야로 사업을 확장할 수도 있다. 툴젠도 농업·축산, 화학·신소재, 산업바이오 개발과 같은 분야로 유전자가위 기술의 활용처를 넓히는 중이다. 실제로 종자사업을 통한 매출 창출도 가시화되고 있다. 연내 유전자 편집기술로 다른 콩에 비해 올레익산 함량이 월등히 높은 ‘HO콩’의 사업화가 예상된다. 현재 HO콩은 미국 규제기관인 미국 농림부 산하 동식물검역소(USDA-APHIS)에서 non-GMO 작물로 판정돼 자유로운 재배와 상업화가 가능한 상태다.

김 대표는 “유전자가위 기술을 활용한 사업을 하다보면 크리스퍼·카스9뿐 아니라 다양한 기술이 모두 필요하게 되는데 툴젠은 1·2·3세대 유전자가위 기술을 모두 개발해 특허권을 갖고 있는 회사”라며 “어느 한 분야에 한정돼 있지 않고 크리스퍼 유전자가위 특허와 관련한 모든 사업분야의 권리를 가진 아시아 유일의 플랫폼 기업으로서 유리한 위치에 있다”고 말했다.