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[이데일리 김지완 기자] 코오롱티슈진이 세계 최초 (first-in-class) 골관절염 세포유전자치료제인 ‘TG-C’의 무릎 골관절염 (Knee OA) 미국 3상 임상시험 등록 환자에 대한 투약을 재개했다.

미국 식품의약국(FDA)으로 부터 폐암에서 전이성 신장암까지 적응증을 넓히도록 승인받은 미국 제약사 머크(MSD)의 키트루다(왼쪽)와 최근 무름 골관절염에서 고관절 골관절염으로 적응증 확대를 위한 임상 2상을 승인 받은 인보사(오른쪽, 미국 프로젝트명 TG-C). (제공=머크 코오롱티슈진)

코오롱티슈진(950160)은 지난 27일(미국 서부표준시) 캘리포니아주 산타모니카의 소스 헬스케어(Source Healthcare)병원에서 임상환자 투약을 재개했다고 28일 밝혔다. 앞으로 코오롱티슈진은 미국 전역의 약 80개 임상 기관에서 총 1020명(기 임상 완료자 11명 포함)의 환자에 대한 투약을 2023년까지 완료할 계획이다.

TG-C는 기존의 무릎 골관절염(Knee OA)의 치료 방법인 수술법 또는 마약성진통제, 물리치료 방법 등과는 다르게 무릎 관절강 내에 직접 약물을 주입하는 주사제 형태의 바이오 신약이다.

코오롱티슈진은 TG-C가 통증 조절과 기능 개선을 넘어 관절구조의 개선 효과까지 얻을 수 있는 근본적 치료제 (DMOAD: Disease-modifying Osteoarthritis Drug)로 승인받을 수 있게 임상을 디자인했다. 세계적으로 DMOAD로 인정받은 치료제는 아직 없다.

이번 투약 재개는 코오롱티슈진이 그동안 축적해온 과학적 임상 데이터의 성과를 미국 식품의약국(FDA)가 인정해준 토대 위에서 환자를 대상으로 진행하는 것이기에 TG-C의 3상 임상시험이 본궤도에 진입하고 속도를 낼 수 있게 됐다.

특히, 최근 FDA는 고관절 골관절염 환자에 대한 TG-C의 임상시험을 승인하면서 임상시험계획서(IND)와 임상 1상을 면제하고 바로 2상 임상시험에 진입하도록 함으로써 코오롱티슈진은 TG-C의 새로운 적응증 확대와 안전성 재확인이라는 성과도 거뒀다.

현재 미국 내 골관절염 환자의 규모는 약 3800만 명 이상으로 추정되고 있으며 이중 무릎 골관절염 증상에 대해 처방받고 있는 환자 수는 약 2000만 명으로 추산되고 있다. 또, 글로벌데이터 보고서에 따르면 전 세계 주요 국가들의 골관절염 시장 규모는 올해 76억달러에서 2024년 92억달러까지 늘어날 것으로 전망하고 있으며 연평균 8.26%의 성장률을 예측하고 있다.

코오롱티슈진 한성수 대표는 “2023년까지 TG-C 임상환자 투약을 모두 완료할 예정이며 임상 1,2상의 과학적 데이터가 유효하고 신뢰도 또한 높기에 임상 3상 역시 좋은 결과를 예상한다”라고 말하며 “성공적으로 임상을 완수해 미국뿐만 아니라 글로벌 골관절염 시장에서 게임 체인저로 자리 잡을 수 있게 하겠다”라고 강조했다.

3상 임상에 참여하는 팀들은 마운트 사이나이병원(Mount Sinai Hospital), 뉴욕대학(New York University)병원, 로스만 오소페딕(Rothman Orthopedic Institute) 등 미국 내에서 골관절염 치료의 중추적인 기능을 해온 약 80개의 대학병원과 전문클리닉의 의료진으로 구성됐다.

한편 코오롱티슈진은 2019년 5월 FDA로부터 임상보류(Clinical Hold)를 지정받고 TG-C 2액 세포의 기원 착오 발생 경위와 세포 특성에 대한 추가실험자료 등을 FDA에 제출했다. FDA는 코오롱티슈진이 제출한 추가실험자료 등을 면밀히 검토한 후, 2020년 4월에 TG-C의 임상보류와 관련된 모든 이슈들이 만족스럽게 해결됐다고 밝히며 임상보류(Clinical Hold)를 해제했다. 이후 임상 3상을 재개한 코오롱티슈진은 병원선정, 환자모집, 시료준비 등의 절차를 거쳐 이번에 환자 대상 투약을 재개했다.