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[이데일리 나은경 기자] “올해부터는 본격적으로 그간 회사가 쌓아온 잠재력이 빛을 발할 때라고 봅니다. 제2호 압타머 신약이 나온 이때를 놓치지 않고 속히 임상 1상을 시작해 중간데이터가 나오는 내년 말부터 본격 기술수출에 나서겠습니다.”

최근 경기도 판교 본사에서 만난 한동일 압타머사이언스(291650) 대표는 “회사의 주요 파이프라인인 고형암 치료제 ‘AST-201’은 현재 중국 아심켐(Asymchem)과 위탁개발생산(CDMO) 제휴를 통해 임상시험을 위한 제조·품질관리기준(GMP) 품질의 생산을 진행 중이며 독성시험(GLP) 및 항 PD-1 병용투여 효능시험도 순조롭게 이뤄지고 있다”며 이 같이 말했다. 회사는 연내 AST-201의 1상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출하고 내년 상반기 중 임상 1상을 개시하겠다는 목표다.

한동일 압타머사이언스 대표이사(사진=압타머사이언스)

압타머 기술 더해 부작용 줄이고 항암 효과는 극대화

압타머란 병든 세포까지 약물을 정확하게 전달하는 드론의 역할을 한다. 표적 단백질에 결합하는 단일 가닥의 핵산 물질로, 화학적 합성을 통해 만들어지는데 항체처럼 질병 단백질 항원 수용체와 결합하는 약물 전달체다. 기존 전달체보다 약물 전달 정확도가 높고 케미칼(저분자화합물), 올리고(RNA), 항체(바이오) 등 다양한 약물을 전달할 수 있는 게 장점이다. 현재 압타머 기술이 적용된 허가 약물은 바슈롬의 ‘마쿠젠’(2005년 미국 식품의약품(FDA) 허가), 아스텔라스의 ‘아이저베이’(2023년 허가) 2개다.

기존에 허가를 받은 압타머 약물의 타깃이 눈과 같은 국소부위에 국한돼 있다면 압타머사이언스가 타깃하는 적응증은 고형암이다. AST-201은 항암제 ‘젬시타빈’을 항암표적 압타머 구조내 전구물질로 내재화시켜 종양 바이오마커인 GPC3 단백질에 특이적이고 선택적으로 작용한다. 골수 억제로 백혈구가 감소됨으로써 나타나는 구토감, 극도의 체력저하에 따른 감염, 출혈이나 빈혈과 같은 젬시타빈의 부작용이 줄어들고 표적 특이적 항암효과는 극대화되도록 디자인됐다.

한 대표는 “압타머의 높은 조직 침투력, 신장을 통한 신속한 배출로 부작용을 최소화했고, 기존에 승인된 간암치료제(소라페닙 등)와 작용기전이 달라 병용투여를 통한 시너지도 기대된다”며 “간암 및 폐암 동물모델에서 우수한 표적전달 및 종양억제 효과를 확인했다”고 말했다.

높은 기술력에도 시총은 700억원 미만...“도약시기 왔다”

2020년 코스닥에 기술특례상장한 압타머사이언스는 당시 공모가가 2만5000원에 달했다. 당시 공모가를 무상증자 이후로 환산하면 1만2500원으로, 현재 주가를 그때와 비교하면 3분의 1 수준인 4000원(8월30일 종가)이다.

한 대표는 상장 이후 코로나19를 비롯해 회사 안팎에서 타이밍이 엇갈리면서 2년여간 회사의 가치가 저평가돼 왔다며 안타까움을 드러냈다. 그는 “압타머 1호 신약인 마쿠젠의 품목허가 이후 압타머 기술을 사이에 두고 지적재산권 이슈가 불거졌고 기술 소개 이후 이례적으로 15년만에 신약이 나오면서 당시로써는 기술적 한계도 분명히 있었다”며 “회사 내적으로도 포스코로부터 독립해서 벤처캐피탈(VC) 및 기관투자자 유치에 나서는 등 독자행보에 나서는 등 어수선할 수밖에 없었다”고 회상했다.

그러면서 “지난 8월4일엔 압타머기술이 적용된 건성 황반변성(AMD) 치료제 아이저베이가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으며 압타머기술에 대한 관심이 다시 증폭되고 있으니 이 기회를 성공으로 이끌겠다”고 했다.

2020년 기준 약 1억9600만명에 달하는 황반변성 환자 중 건성 황반변성은 약 90%를 차지한다. 로슈 자회사인 제넨텍이 개발하고 로슈와 노바티스가 판매하는 ‘루센티스’, 바이엘의 ‘아일리아’ 등 10%를 겨냥한 습성 황반변성 치료제는 루센티스가 2006년 처음 FDA의 허가를 받은 이래 블록버스터 약물로 성장했다. 반면 건성 황반변성 치료제는 지난 2월 허가를 받은 아펠리스 파마슈티컬스의 ‘시포브레’를 시작으로 6개월만에 아이베릭바이오의 아이저베이가 잇따라 허가를 획득하면서 이제 막 시장이 열리고 있다. 한국제약바이오협회는 2027년 건성 황반변성 치료제 시장 규모가 59억 달러(약 7조6000억원) 규모로 성장할 것이라고 전망한다.

아스텔라스의 압타머 2호 신약인 건성 황반변성 치료제 ‘아이저베이’

특히 일본 아스텔라스는 ‘지무라’(현 브랜드명 ‘아이저베이’)의 FDA 허가를 앞두고 원개발사인 미국의 아이베릭바이오를 지난 7월 59억 달러(약 7조8000억원)에 인수했다. 한 대표는 “아이베릭바이오가 보유한 파이프라인 중 지무라를 제외하곤 모두 얼리 스테이지 약물이기 때문에, 사실상 압타머 2호 신약인 지무라의 단일 가치를 59억 달러에 가깝게 평가한 것이라고 볼 수 있다”고 주장했다.

이 같은 전후상황을 토대로 한 대표는 앞서 마쿠젠의 사례와 달리 이번에는 압타머기술이 적용된 치료제가 글로벌 시장에서 시장성을 증명할 수 있을 거라고 보고 있다.

한 대표는 “이제는 압타머 기반 치료제가 지속 등장할 수 있는 환경도 갖춰졌고, 압타머기술에 대한 신약개발업계의 관심도 커지고 있으며 실제 높은 가격으로 거래되고 있다”며 “압타머사이언스의 파이프라인이나 플랫폼 기술 경쟁력에 대한 재평가를 기대하고 있다”고 자신감을 드러냈다.

신약개발을 통한 기술수출 외에도 새롭게 건강검진시장 진출해 본격적인 매출 증가를 위해 힘쓸 예정이다. 압타머사이언스는 폐암진단키트 ‘압토 디텍트렁’의 건강검진시장 보급을 위해 최근 국내 주요 검체검사서비스사와 계약을 맺었다. 한 대표는 “파트너십을 맺은 검체검사서비스사가 보유 및 구축한 네트워크를 활용해 건강검진시장에서도 성과를 내겠다”고 말했다.